Sangamo およびファイザーは新しい亜鉛指蛋白質の遺伝子療法の開発のために ALS を扱うために組みます

筋萎縮性側索硬化症および frontotemporal lobar 退化 (FTLD) を C9ORF72 遺伝子の突然変異に扱う亜鉛指蛋白質のトランスクリプション要因 (ZFP-TFs) を使用して潜在的な遺伝子療法の開発 (ALS)のための共同がリンクしたことを Sangamo Therapeutics、 Inc. およびファイザー株式会社は今日発表しました。

ALS および FTLD は何百もの DNA の 6 つの基礎ペアシーケンスの追加繰返しを含む C9ORF72 遺伝子で突然変異によって引き起こされる neurodegenerative 無秩序のスペクトルの部分です。 これは正面および側頭葉の ALS、か FTLD の場合にはニューロンの場合には運動ニューロンの悪化の最終的に、原因となります。 現在、 ALS または FTLD の進行を停止させるか、または逆転させる治療がありません。 C9ORF72 突然変異は家族性の ALS のケースのおよそ 3 分の 1 にリンクされます。

ALS のある特定の形式を持つ患者のための潜在的な遺伝子療法を開発し Sangamo の亜鉛指蛋白質の技術を使用してこの新しいプログラムのファイザーとの私達の共同関係を続けるように 「私達は刺激され、 FTLD、非常に限られた処置オプションの破壊的威力のある病気」、先生を言いましたサンディ Macrae、 Sangamo の経営最高責任者。 「亜鉛指蛋白質の精密そして柔軟性は事実上あらゆる遺伝の突然変異の目標とすることを可能にします。 ある特定の治療上のアプリケーションのための右のパートナーとの共同は私達の企業戦略の主要部分で、私達のプラットホームの広大な機会セットを追求することを可能にします私達を」。

「私達は C9ORF72 遺伝子の遺伝の突然変異と関連している破壊的威力のある病気を潜在的な処置の Sangamo を使用を楽しみにしています」グレッグ LaRosa、上席副社長および主な科学的な将校のファイザーのまれな病気を言いました。 「ファイザー私達が患者および彼らのグループに途方もない約束を」。は提供する、遺伝子療法の領域で作った進歩の自慢しています

遺伝子療法は遺伝の突然変異によって引き起こされる病気の根本的原因をアドレス指定する非常に専門にされた、一度だけの処置に焦点を合わせる患者のための可能性としては変形技術です。 Sangamo の ZFP-TF の技術は DNA の精密なシーケンスに (ZFP)識別し、結合するように設計されている設計された亜鉛指蛋白質を導入することを含みます。 DNA のターゲットシーケンスに一度区切られて、 ZFP に接続する transcriptional リプレッサーの領域は遺伝子の表現を抑制します。 この共同の下で、 Sangamo およびファイザーは野生のタイプ対立遺伝子からの突然変異体 C9ORF72 の対立遺伝子を区別し、とりわけ遺伝子の突然変異体形式の表現を調整する潜在性の対立遺伝子特定の ZFP-TFs を調査します。

共同の一致の条件のもとで、 Sangamo はファイザーから $12 百万支払を upfront 受け取ります。 Sangamo は ZFP-TF の候補者の開発に責任があります。 ファイザーは C9ORF72 ZFP-TF プログラムおよび生じる製品のそれに続く研究、開発、製造業および商業化に操作上そして財政上責任があります。 Sangamo は $150まで ,000,000 の潜在的な開発および商業マイルストーン支払、また正味売上高の段になった皇族を受け取る資格があります。

2017 年 5 月では、 Sangamo およびファイザーは血友病 A のための潜在的な遺伝子療法の製品の開発そして商業化のための排他的で、全体的な共同そして使用許諾契約に、 2017 年 8 月にクリニックを入力した SB-525 を含んで入りました。

ソース: https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/sangamo_and_pfizer_announce_collaboration_for_development_of_zinc_finger_protein_gene_therapy_for_als

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