Sangamo와 Pfizer는 새로운 아연 핑거 단백질 유전자 치료의 발달을 위해 ALS를 취급하기 위하여 파트너가 됩니다

근위축성 측방 경화증 및 frontotemporal 폐엽 퇴보 (FTLD)를 C9ORF72 유전자의 돌연변이에 취급하는 아연 핑거 단백질 녹음방송 요인 (ZFP-TFs)를 사용하여 잠재적인 유전자 치료의 발달 (ALS)을 위한 협력이 연결했다는 것을 Sangamo Therapeutics, Inc.와 Pfizer Inc는 오늘 알렸습니다.

ALS와 FTLD는 DNA의 6개의 기본적인 쌍 순서의 추가 반복의 수백을 관련시키는 C9ORF72 유전자에 있는 돌연변이에 기인한 neurodegenerative 무질서의 스펙트럼의 일부분입니다. 이것은 정면과 일시 로브에 있는 ALS, 또는 FTLD의 경우에 신경의 경우에 모터 신경의 나쁘게 함으로 궁극적으로, 이끌어 냅니다. 지금, ALS FTLD의 진행성을 정지하거나 반전하는 아무 치료도 없습니다. C9ORF72 돌연변이는 가족 ALS의 케이스의 대략 1/3에 연결됩니다.

"우리는 Sangamo의 아연 핑거 단백질 기술을 사용하여 이 새로운 프로그램을 가진 Pfizer를 가진 우리의 협조적인 ALS의 특정 양식을 가진 환자를 위한 잠재적인 유전자 치료를 개발하기 위하여 관계를 계속하도록 흥분하고 FTLD, 아주 한정된 처리 선택권을 가진 치명적인 질병," 박사를 말했습니다 샌디 Macrae, Sangamo의 최고 경영 책임자. "아연 핑거 단백질의 정밀도 그리고 융통성은 실제로 어떤 유전 돌연변이든지의 표적으로 하를 가능하게 합니다. 주어진 치료 응용을 위한 맞은 파트너와 가진 협력은 우리의 기업 전략의 주요 성분이고 우리의 플래트홈의 광대한 기회 세트를 추격하는 가능하게 합니다 저희를."

"우리는 C9ORF72 유전자의 유전 돌연변이와 관련있는 치명적인 질병을 위해 잠재적인 처리에 Sangamo로 작동 기대할 것입니다," 그렉 LaRosa, 선임 부사장 및 주요한 과학적인 장교 의 Pfizer 희소한 질병을 말했습니다. "Pfizer 우리가 환자와 그들의 가족에 거창한 약속을."는 제안하는, 유전자 치료의 지역에서 보인 진전의 거만합니다

유전자 치료는 유전 돌연변이에 기인한 질병의 기인을 제시하는 높게 전문화한, 이전 처리에 집중된 환자를 위한 잠재적으로 변형 기술 입니다. Sangamo의 ZFP-TF 기술은 DNA의 정확한 순서에 (ZFP) 확인하고 묶기 위하여 디자인되는 설계한 아연 핑거 단백질을 소개하는 관련시킵니다. DNA의 표적 순서에 한 번 바운스되어, ZFP에 붙어 있던 transcriptional 억제체 도메인은 유전자의 표정을 억압합니다. 이 협력의 밑에, Sangamo와 Pfizer는 사나운 모형 대립 유전자에서 돌연변이체 C9ORF72 대립 유전자를 분화하고 특히 유전자의 돌연변이체 양식의 표정을 아래로 통제하는 잠재력에 대립 유전자 특정 ZFP-TFs를 조사할 것입니다.

협력 계약의 조건으로, Sangamo는 Pfizer에서 $12 백만 지불금을 upfront 받을 것입니다. Sangamo는 ZFP-TF 후보자의 발달에 책임 있을 것입니다. Pfizer는 C9ORF72 ZFP-TF 프로그램 및 어떤 유래 제품든지를 위한 연속적인 연구, 발달, 제조 및 상품화에 사용할 수 있 그리고 재정적으로 책임 있을 것입니다. Sangamo는 $150까지 백만의 잠재적인 발달 및 상업적인 공정표 지불, 뿐 아니라 정가 판매에 층층 특허권 사용료를 수신하게 적격 입니다.

2017년 5월에서는, Sangamo와 Pfizer는 혈우병 A를 위한 잠재적인 유전자 치료 제품의 발달 그리고 상품화를 위한 독점, 글로벌 협력 그리고 인가 협정으로, 2017년 8월에 있는 진료소를 입력한 SB-525를 포함하여 입력했습니다.

근원: https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/sangamo_and_pfizer_announce_collaboration_for_development_of_zinc_finger_protein_gene_therapy_for_als

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