Sangamo i Pfizer partner dla rozwoju nowy cynk dotykamy proteinową gen terapię taktować ALS

Sangamo Lecznictwa Inc. i Pfizer Inc., dzisiaj ogłaszał współpracę dla rozwoju potencjalna gen terapia używać cynku transkrybowania palcowych proteinowych czynników taktować amyotrophic lateral miażdżycę (ALS) (ZFP-TFs) i frontotemporal płatowa degeneracja łączył mutacje C9ORF72 gen. (FTLD)

ALS i FTLD jesteśmy częścią widmo neurodegenerative nieład powodować mutacjami w C9ORF72 genie który wymaga setki dodatkowe powtórki sześć baz pary sekwencja DNA. To ostatecznie prowadzi marnienie motorowi neurony, w przypadku ALS lub neuronów w lobes, czołowych i skroniowych, w przypadku FTLD. Obecnie, tam, są żadny lekarstwa zatrzymywać progresję lub odwracać ALS lub FTLD. C9ORF72 mutacja łączy w przybliżeniu jedna trzecia skrzynki rodzinny ALS.

"excited kontynuować nasz współpracującego związek z Pfizer z ten nowym programem używać Sangamo's cynku palca proteinową technologię rozwijać potencjalną gen terapię dla pacjentów z pewnymi formami ALS i FTLD, niszczycielskie choroby z bardzo limitowanymi traktowanie opcjami," powiedział Dr. Sandy Macrae, dyrektor generalny Sangamo. "elastyczność cynku palca proteiny i precyzja umożliwiamy celować jakaś genetyczna mutacja praktycznie. Współpraca z prawym partnerem dla dawać leczniczego zastosowania jest głównym składnikiem nasz korporacyjna strategia i umożliwia my dążyć szeroką sposobność ustawiającą nasz platforma."

"patrzejemy naprzód pracować z Sangamo na potencjalnych traktowaniach dla niszczycielskich chorob odnosić sie genetyczne mutacje C9ORF72 gen," powiedział Greg laRosa, starszy wiceprezydent i Naczelny Naukowy oficer, Pfizer Rzadka choroba. "Pfizer jest dumny postęp robiliśmy w terenie gen terapia, która oferuje olbrzymią obietnicę pacjenci i ich rodziny."

Gen terapie są potencjalnie transformacyjnym technologią dla pacjentów, skupiającym się na wysoce specjalizujących się, jednorazowych traktowaniach które adresują korzeń problemu choroby powodować genetyczną mutacją., Sangamo's ZFP-TF technologia wymaga przedstawiać konstruującą cynku palca proteinę (ZFP) która projektuje utożsamiać i oprawiać precyzyjna sekwencja DNA. Once oprawia cel sekwencja DNA, transcriptional pogromczyni domena dołączająca ZFP tłumi wyrażenie gen. Pod ten współpracą, Sangamo i Pfizer prowadzimy dochodzenie specyfika ZFP-TFs z potencjałem odróżniać mutanta C9ORF72 allel od dzikiego typ allel i specyficznie regulować wyrażenie mutant forma gen.

W kategoriach współpraca zgody, Sangamo otrzymywa $12 milion zapłatę od Pfizer upfront. Sangamo będzie odpowiedzialny dla rozwoju ZFP-TF kandydaci. Pfizer będzie operationally, finansowo odpowiedzialny dla i, komercjalizaci dla C9ORF72 ZFP-TF programa i jakaś wynikłych produktów. natępnego badania, rozwoju i produkci Sangamo jest nadający się otrzymywać potencjalne reklamy kamienia milowego zapłaty up to $150 milion, as well as.

Sangamo i Pfizer wchodzić do w współpracę i zgoda na licencję dla wyłącznych, globalnych komercjalizaci potencjalni gen terapii produkty dla hemofilii A wliczając SB-525 który wchodzić do klinikę w Sierpień 2017. i rozwoju w Maju 2017,

Źródło: https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/sangamo_and_pfizer_announce_collaboration_for_development_of_zinc_finger_protein_gene_therapy_for_als

Advertisement