Sangamo e Pfizer partner para a revelação da terapia genética nova da proteína do dedo do zinco para tratar o ALS

Sangamo Terapêutica, Inc. e Pfizer Inc. anunciou hoje que uma colaboração para a revelação de uma terapia genética potencial usando factores da transcrição da proteína do dedo do zinco (ZFP-TFs) para tratar a esclerose de lateral amyotrophic (ALS) e a degeneração lobar frontotemporal (FTLD) ligou às mutações do gene C9ORF72.

O ALS e FTLD são parte de um espectro das desordens neurodegenerative causadas por mutações no gene C9ORF72 que envolve centenas de repetições adicionais de seis seqüências baixas dos pares do ADN. Isto conduz finalmente à deterioração dos neurônios de motor, no caso do ALS, ou dos neurônios nos lóbulos frontais e temporais, no caso de FTLD. Actualmente, não há nenhuma cura para parar ou inverter a progressão do ALS ou do FTLD. A mutação C9ORF72 é ligada a aproximadamente um terço dos casos do ALS familiar.

“Nós somos entusiasmado continuar nosso relacionamento colaborador com Pfizer com este programa novo usando a tecnologia da proteína do dedo do zinco de Sangamo para desenvolver uma terapia genética potencial para pacientes com determinados formulários do ALS e FTLD, doenças devastadores com opções muito limitadas do tratamento,” disse o Dr. Sandy Macrae, director geral de Sangamo. “A precisão e a flexibilidade de proteínas do dedo do zinco permitem a escolha de objectivos de virtualmente toda a mutação genética. A colaboração com o sócio adequado para uma aplicação terapêutica dada é um componente-chave de nossa estratégia corporativa e permite-nos de levar a cabo o grupo vasto da oportunidade de nossa plataforma.”

“Nós olhamos para a frente ao trabalho com o Sangamo em tratamentos potenciais para as doenças devastadores relativas às mutações genéticas do gene C9ORF72,” disse Greg LaRosa, vice-presidente superior e oficial científico principal, doença rara de Pfizer. “Pfizer é orgulhoso do progresso que nós fizemos na área da terapia genética, que oferece a promessa tremenda aos pacientes e às suas famílias.”

As terapias genéticas são uma tecnologia potencial transformacional para pacientes, centrada sobre os tratamentos altamente especializados, únicos que endereçam a causa origem das doenças causadas pela mutação genética. A tecnologia do ZFP-TF de Sangamo envolve introduzir uma proteína projetada do dedo do zinco (ZFP) que seja projectada identificar e ligar a uma seqüência precisa do ADN. Limitado uma vez à seqüência do alvo do ADN, um domínio transcricional do repressor anexado ao ZFP suprime a expressão do gene. Sob esta colaboração, Sangamo e Pfizer investigarão ZFP-TFs alelo-específico com o potencial diferenciar o alelo do mutante C9ORF72 do tipo selvagem alelo e para baixo-regular especificamente a expressão do formulário do mutante do gene.

Sob os termos do acordo da colaboração, Sangamo receberá um pagamento $12 milhões honesto de Pfizer. Sangamo será responsável para a revelação de candidatos de ZFP-TF. Pfizer será operacionalmente e financeira responsável para a pesquisa, a revelação, a fabricação e a comercialização subseqüentes para o programa de C9ORF72 ZFP-TF e todos os produtos resultantes. Sangamo é elegível receber a revelação potencial e pagamentos de marco miliário comerciais de até $150 milhões, assim como direitos estratificados nas vendas líquidas.

Em maio de 2017, Sangamo e Pfizer participaram em uma colaboração e em um contrato de licência exclusivos, globais para a revelação e a comercialização dos produtos potenciais da terapia genética para a hemofilia A, incluindo SB-525, que entrou na clínica em agosto de 2017.