Sangamo и Pfizer будут партнером для развития новой терапии гена протеина перста цинка для того чтобы обработать ALS

Sangamo Терапевтика, Inc. и Pfizer Inc. сегодня объявило что сотрудничество для развития потенциальной терапии гена используя факторы транскрипции протеина перста цинка (ZFP-TFs) для того чтобы обработать склероз amyotrophic боковой части (ALS) и frontotemporal lobar вырождение (FTLD) соединило к перегласовкам гена C9ORF72.

ALS и FTLD часть спектра neurodegenerative разладов причиненных перегласовками в гене C9ORF72 который включает сотниы дополнительных повторений 6 низкопробных последовательностей пар ДНА. Это в конечном счете водит к ухудшению качества невронов мотора, в случае ALS, или невронов в прифронтовых и височных лепестках, в случае FTLD. В Настоящее Время, никакие лечения для того чтобы остановить или обратить прогрессирование ALS или FTLD. Перегласовка C9ORF72 соединена до приблизительно 1/3 из случаев семейного ALS.

«Мы возбуждены для того чтобы продолжать наше сотрудническое отношение с Pfizer с этой новой программой используя технологию протеина перста цинка Sangamo для того чтобы начать потенциальную терапию гена для пациентов с некоторыми формами ALS и FTLD, опустошительные заболевания с очень лимитированными вариантами обработки,» сказал Др. Sandy Macrae, Генеральный Директор Sangamo. «Точность и гибкость протеинов перста цинка включают пристреливать фактически любой генетической перегласовки. Сотрудничество с правым соучастником для, котор дали терапевтического применения ключевой компонент нашей корпоративной стратегии и позволяет мы последовать более обширный комплект возможности нашей платформы.»

«Мы смотрим вперед к работе с Sangamo на потенциальных обработках для опустошительных заболеваний отнесенных к генетическим перегласовкам гена C9ORF72,» сказал Грег LaRosa, Старший Вице-Президент и Главный Научный Офицер, Заболевание Pfizer Редкое. «Pfizer самолюбив прогресса мы делали в зоне терапии гена, которая предлагает большущий посыл к пациентам и их семействам.»

Терапии Джина потенциально трансформационная технология для пациентов, сфокусированная на сильно специализированных, одноразовых обработках которые адресуют первопричину заболеваний причиненных генетической перегласовкой. Технология ZFP-TF Sangamo включает ввести проектированный протеин перста цинка (ZFP) который конструирован для того чтобы определить и связать к точной последовательности ДНА. Раз прыгнуто к последовательности цели ДНА, transcriptional домен репрессора прикрепленный к ZFP подавляет выражение гена. Под этим сотрудничеством, Sangamo и Pfizer расследуют аллел-специфическое ZFP-TFs с потенциалом продифференцировать аллель мутанта C9ORF72 от одичалого типа аллеля и специфически вниз-отрегулировать выражение формы мутанта гена.

В соответствии с согласования сотрудничества, Sangamo получит upfront компенсацию $12 миллиона от Pfizer. Sangamo будет ответствено для развития выбранных ZFP-TF. Pfizer будет рабоче и финансовохозяйственно ответствен для последующих исследования, развития, изготавливания и коммерциализации для программы C9ORF72 ZFP-TF и всех приводя к продуктов. Sangamo подходящ получить потенциальное развитие и коммерчески компенсации основного этапа работ до $150 миллионов, так же, как расположенный ярусами королевские власти на выручках от реализации.

в Мае 2017, Sangamo и Pfizer включились в исключительные, глобальные сотрудничество и лицензионный договор для развития и коммерциализации потенциальных продуктов терапией гена для Кровоточивости A, включая SB-525, которое вошло клинику в августе 2017.

Источник: https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/sangamo_and_pfizer_announce_collaboration_for_development_of_zinc_finger_protein_gene_therapy_for_als

Advertisement