Sangamo 和辉瑞制药有限公司为新的锌手指蛋白质基因治疗的发展成为伙伴对待 ALS

Sangamo Therapeutics, Inc. 和辉瑞制药有限公司公司今天宣布一个潜在的基因治疗的发展的协作使用锌手指蛋白质对待副本的系数 (ZFP-TFs) 的筋萎缩性侧部硬化症 (ALS)和 frontotemporal 叶的退化 (FTLD) 与这个 C9ORF72 基因的变化链接了。

ALS 和 FTLD 是范围的一部分变化造成的 neurodegenerative 紊乱在介入数百脱氧核糖核酸六个基本对顺序另外的重复的 C9ORF72 基因。 这根本地导致运动神经元的恶化,一旦 ALS 或者神经元在前面和颞叶,一旦 FTLD。 目前,没有制止或撤消 ALS 或 FTLD 级数的治疗。 这个 C9ORF72 变化被链接到家族 ALS 病例的大约三分之一。

“我们被激发继续我们的与辉瑞制药有限公司的合作关系有此新的程序的使用 Sangamo 的锌手指蛋白质技术开发病人的一个潜在的基因治疗有 ALS 的某些表单,并且 FTLD,与非常有限处理选项的大病”,总执行官说博士桑迪 Macrae, Sangamo 的。 “锌手指蛋白质的精确度和灵活性启用瞄准实际上所有基因变化。 与正确的合作伙伴的协作的一种特定治疗应用是我们的公司策略一个关键部件并且使我们继续处理浩大的机会套我们的平台”。

“我们盼望与在潜在的处理的 Sangamo 一起使用为大病与这个 C9ORF72 基因的基因变化有关”,辉瑞制药有限公司少见疾病说格雷戈 LaRosa、资深副总裁和首席科学军官。 “辉瑞制药有限公司为进展我们在基因治疗范围取得了,为患者和他们的系列提供极大的承诺的感到骄傲”。

基因治疗是患者的可能地变形技术,集中于解决基因变化造成的疾病的起因的非常专业,一次性处理。 Sangamo 的 ZFP-TF 技术介入介绍被设计识别 (ZFP)和束缚到脱氧核糖核酸一个准确的顺序的设计的锌手指蛋白质。 一次一定对脱氧核糖核酸目标顺序,一个 transcriptional 镇压者域附有 ZFP 抑制这个基因的表达式。 在此协作下, Sangamo 和辉瑞制药有限公司将调查等位基因特定 ZFP-TFs 以潜在区分从通配类型等位基因的突变体 C9ORF72 等位基因和特别地下来调控这个基因的突变体表单的表达式。

在协作协议条件下, Sangamo 从辉瑞制药有限公司在前面将收到 $12 百万付款。 Sangamo 对 ZFP-TF 候选人的发展将负责。 辉瑞制药有限公司对随后的研究、发展、制造和商品化将负责可操作地和财务 C9ORF72 ZFP-TF 程序和所有发生的产品的。 Sangamo 是合格接受潜在的发展和商业里程碑付款 $150 百万,以及净销售量的有排列的皇族。

在 2017年 5月, Sangamo 和辉瑞制药有限公司加入一个独有,全球协作和许可证协议潜在的基因治疗产品的发展和商品化的血友病的 A,包括 SB-525,在 2017年 8月送进这个诊所。

来源: https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/sangamo_and_pfizer_announce_collaboration_for_development_of_zinc_finger_protein_gene_therapy_for_als

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