Sangamo y Pfizer partner para el revelado de la nueva terapia génica de la proteína del dedo del cinc para tratar el ALS

Sangamo Therapeutics, Inc. y Pfizer Inc. anunció hoy que una colaboración para el revelado de una terapia génica potencial usando los factores de la transcripción de la proteína del dedo del cinc (ZFP-TFs) para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ALS) y la degeneración lobular frontotemporal (FTLD) conectó a las mutaciones del gen C9ORF72.

El ALS y FTLD son parte de un espectro de los desordenes neurodegenerative causados por mutaciones en el gen C9ORF72 que implica centenares de repeticiones adicionales de seis series bajas de los pares de la DNA. Esto lleva final al deterioro de las neuronas de motor, en el caso del ALS, o de las neuronas en los lóbulos frontales y temporales, en el caso de FTLD. Actualmente, no hay vulcanizaciones para parar o para invertir la progresión del ALS o de FTLD. La mutación C9ORF72 se conecta a aproximadamente una mitad de casos del ALS familiar.

“Nos excitan para continuar nuestro lazo colaborativo con Pfizer con este nuevo programa usando la tecnología de la proteína del dedo del cinc de Sangamo para desarrollar una terapia génica potencial para los pacientes con ciertos formularios del ALS y FTLD, las enfermedades devastadoras con opciones muy limitadas del tratamiento,” dijo al Dr. Sandy Macrae, Director General de Sangamo. “La precisión y la adaptabilidad de las proteínas del dedo del cinc activa el alcance de virtualmente cualquier mutación genética. La Colaboración con el socio adecuado para una aplicación terapéutica dada es un componente clave de nuestra estrategia de la corporación y nos permite perseguir el conjunto extenso de la oportunidad de nuestra plataforma.”

“Observamos hacia adelante al trabajo con Sangamo en los tratamientos potenciales para las enfermedades devastadoras relacionadas con las mutaciones genéticas del gen C9ORF72,” dijo a Greg LaRosa, Vicepresidente y Principal Oficial Científico, Enfermedad Rara de Pfizer. “Pfizer es orgulloso del progreso que hemos hecho en el área de la terapia génica, que ofrece enorme promesa a los pacientes y a sus familias.”

Las Terapias génicas son una tecnología potencialmente transformacional para los pacientes, centrada en los tratamientos sumamente especializados, de una sola vez que dirigen la causa original de las enfermedades causadas por la mutación genética. La tecnología del ZFP-TF de Sangamo implica el introducir de una proteína dirigida del dedo del cinc (ZFP) que se diseñe para determinar y para atar a una serie exacta de la DNA. Limitado Una Vez a la serie de la meta de la DNA, un dominio transcriptivo del represor asociado al ZFP suprime la expresión del gen. Bajo esta colaboración, Sangamo y Pfizer investigarán ZFP-TFs alelo-específico con el potencial de distinguir el alelo del mutante C9ORF72 del tipo salvaje alelo y hacia abajo-de regular específicamente la expresión del formulario del mutante del gen.

De conformidad con el acuerdo de la colaboración, Sangamo recibirá por adelantado un pago $12 millones de Pfizer. Sangamo será responsable del revelado de los candidatos de ZFP-TF. Pfizer será operacionalmente y financieramente responsable de la investigación, del revelado, de la fabricación y de la comercialización subsiguientes para el programa de C9ORF72 ZFP-TF y cualquier producto resultante. Sangamo es elegible recibir el revelado potencial y pagos de piedra miliaria comerciales de hasta $150 millones, así como derechos con gradas en las ventas netas.

en Mayo de 2017, Sangamo y Pfizer firmaron una colaboración y un contrato de licencia exclusivos, globales para el revelado y la comercialización de los productos potenciales de la terapia génica para la Hemofilia A, incluyendo SB-525, que entró en la clínica en agosto de 2017.

Fuente: https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/sangamo_and_pfizer_announce_collaboration_for_development_of_zinc_finger_protein_gene_therapy_for_als

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