Den Sangamo och Pfizer partnern för utveckling av ny zinc fingrar proteingenterapi till festALS

Sangamo Terapi, Inc. och Pfizer Inc. meddelade i dag att ett samarbete för utvecklingen av en potentiell genterapi som använder zinc fingrar proteintranskription dela upp i faktorer (ZFP-TFs) till sclerosisen för den amyotrophic lateralen för fest (ALS) och frontotemporal lobar försämring (FTLD) som anknytas till mutationar av genen C9ORF72.

ALS och FTLD är delen av en spectrum av neurodegenerative oordningar som orsakas av mutationar i genen C9ORF72 som gäller hundratals extra upprepningar av sex baserar parar ordnar av DNA. Detta ultimately blytak till försämringen av motoriska neurons, i fallet av ALS eller neurons i de frontal och temporal loberna, i fallet av FTLD. För närvarande, finns vänder om det några botar till stopp eller fortgången av ALS eller FTLD. Mutationen C9ORF72 anknytas till ungefärligt en-tredje av fall av familial ALS.

”Är Vi upphetsada att fortsätta vårt kollaborativa förhållande med Pfizer med detta nya program som använder Sangamos zinc, fingrar proteinteknologi för att framkalla en potentiell genterapi för tålmodig med bestämt bildar av ALS, och FTLD, förödande sjukdomar med mycket inskränkt behandlingalternativ,”, sade Dr. Sandig Macrae, Verkställande direktör av Sangamo. ”Fingrar precisionen och böjligheten av zinc proteiner möjliggör att uppsätta som mål av faktiskt någon genetisk mutation. Samarbete med den högra partnern för en given terapeutisk applikation är ett nyckel- del- av vår företags strategi och möjliggör oss för att förfölja den vast tillfälleuppsättningen av vår plattform.”,

”Ser Vi framåtriktat till arbetet med Sangamo på potentiella behandlingar för förödande sjukdomar släkta till genetiska mutationar av genen C9ORF72,”, sade att Greg LaRosa, Vice verkställande direktör och Högsta Vetenskapligt Kommenderar, Pfizer den Sällsynta Sjukdomen. ”Är Pfizer stolt av framsteg som vi har gjort i området av genterapi, som erbjuder enormt löfte till tålmodig och deras familjer.”,

Genterapier är en potentiellt transformational teknologi för tålmodig, fokuserad på högt specialiserat, en-Time behandlingar som tilltalar rota orsakar av sjukdomar som orsakas av genetisk mutation. Sangamos ZFP--TFteknologi gäller introduktion en iscensatt zinc fingrar protein (ZFP) som planläggs för att identifiera, och röran till en precisera ordnar av DNA. En Gång destinerat till uppsätta som mål ordna av DNA, ett transcriptional repressorområde som fästas till ZFPEN, dämpar uttryckt av genen. Under detta samarbete utforskar ska Sangamo och Pfizer allele-närmare detalj ZFP-TFs med det potentiellt för att göra åtskillnad mellan allelen för mutanten C9ORF72 från den wild typallelen, och specifikt besegra-att reglera uttryckt av mutanten bilda av genen.

Under benämner av samarbetsöverenskommelsen, Sangamo ska mottar upfront en betalning $12 miljoner från Pfizer. Sangamo ska är ansvariga för utvecklingen av ZFP--TFkandidater. Pfizer ska är operativt och ekonomiskt ansvariga för följande forskning, utveckling, fabriks- och commercializationen för programet för C9ORF72 ZFP-TF och några resulterande produkter. Sangamo är valbar att motta potentiella utvecklings- och reklamfilmmilstolpebetalningar av upp till $150 miljoner såväl som tiered royaltyer på netto reor.

I Maj 2017, skrev in Sangamo och Pfizer in i en artikel med ensamrätt, en global samarbets- och licensöverenskommelse för utvecklingen och commercializationen av potentiella genterapiprodukter för Blödarsjuka A, inklusive SB-525, som skrev in kliniken i Augusti 2017.

Källa: https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/sangamo_and_pfizer_announce_collaboration_for_development_of_zinc_finger_protein_gene_therapy_for_als

Advertisement