Sangamo 和輝瑞製藥有限公司為新的鋅手指蛋白質基因治療的發展成為夥伴對待 ALS

Sangamo Therapeutics, Inc. 和輝瑞製藥有限公司公司今天宣佈一個潛在的基因治療的發展的協作使用鋅手指蛋白質對待副本的系數 (ZFP-TFs) 的筋萎縮性側部硬化症 (ALS)和 frontotemporal 葉的退化 (FTLD) 與這個 C9ORF72 基因的變化鏈接了。

ALS 和 FTLD 是範圍的一部分變化造成的 neurodegenerative 紊亂在介入數百脫氧核糖核酸六個基本對順序另外的重複的 C9ORF72 基因。 這根本地導致運動神經元的惡化,一旦 ALS 或者神經元在前面和顳葉,一旦 FTLD。 目前,沒有制止或撤消 ALS 或 FTLD 級數的治療。 這個 C9ORF72 變化被鏈接到家族 ALS 病例的大約三分之一。

「我們被激發繼續我們的與輝瑞製藥有限公司的合作關係有此新的程序的使用 Sangamo 的鋅手指蛋白質技術開發病人的一個潛在的基因治療有 ALS 的某些表單,并且 FTLD,與非常有限處理選項的大病」,總執行官說博士桑迪 Macrae, Sangamo 的。 「鋅手指蛋白質的精確度和靈活性啟用瞄準實際上所有基因變化。 與正確的合作夥伴的協作的一種特定治療應用是我們的公司策略一個關鍵部件并且使我們繼續處理浩大的機會套我們的平臺」。

「我們盼望與在潛在的處理的 Sangamo 一起使用為大病與這個 C9ORF72 基因的基因變化有關」,輝瑞製藥有限公司少見疾病說格雷戈 LaRosa、資深副總裁和首席科學軍官。 「輝瑞製藥有限公司為進展我們在基因治療範圍取得了,為患者和他們的系列提供極大的承諾的感到驕傲」。

基因治療是患者的可能地變形技術,集中於解決基因變化造成的疾病的起因的非常專業,一次性處理。 Sangamo 的 ZFP-TF 技術介入介紹被設計識別 (ZFP)和束縛到脫氧核糖核酸一個準確的順序的設計的鋅手指蛋白質。 一次一定對脫氧核糖核酸目標順序,一個 transcriptional 鎮壓者域附有 ZFP 抑制這個基因的表達式。 在此協作下, Sangamo 和輝瑞製藥有限公司將調查等位基因特定 ZFP-TFs 以潛在區分從通配類型等位基因的突變體 C9ORF72 等位基因和特別地下來調控這個基因的突變體表單的表達式。

在協作協議條件下, Sangamo 從輝瑞製藥有限公司在前面將收到 $12 百萬付款。 Sangamo 對 ZFP-TF 候選人的發展將負責。 輝瑞製藥有限公司對隨後的研究、發展、製造和商品化將負責可操作地和財務 C9ORF72 ZFP-TF 程序和所有發生的產品的。 Sangamo 是合格接受潛在的發展和商業里程碑付款 $150 百萬,以及淨銷售量的有排列的皇族。

在 2017年 5月, Sangamo 和輝瑞製藥有限公司加入一個獨有,全球協作和許可證協議潛在的基因治療產品的發展和商品化的血友病的 A,包括 SB-525,在 2017年 8月送進這個診所。

來源: https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/sangamo_and_pfizer_announce_collaboration_for_development_of_zinc_finger_protein_gene_therapy_for_als

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