De menselijke iPS cel-afgeleide binnenoorcellen kunnen erfelijk verlies van het gehoor verbeteren

Een Japans onderzoeksteam heeft met succes menselijke iPS cel-afgeleide binnenoorcellen geënt die uitdrukkelijke menselijk-afgeleide proteïnen in de binnenoren van embryonale muizen. Het erfelijke verlies van het gehoor geeft van ongeveer de helft alle aangeboren verlies van het gehoorgevallen rekenschap, en dit werk is een belangrijke bijdrage naar onderzoek dat het embryonale binnenoor richt.

[Achtergrond]

Met een weerslagfrequentie van één per 500 tot 1.000 pasgeborenen, is het aangeboren verlies van het gehoor de het vaakst voorkomende aangeboren ziekte, en ongeveer is de helft alle aangeboren verlies van het gehoorgevallen erfelijk. De behandeling voor dit soort verlies van het gehoor omvat implants en de hoorapparaten van het slakkehuis, maar er is geen fundamentele therapie.

In menselijk erfelijk verlies van het gehoor, is de doofheid reeds door geboorte voorgekomen. Men overweegt daarom dat de behandeling tijdens het foetale stadium het meest efficiënt zou zijn. Het GJB6 gen codeert de proteïne CONNEXIN 30, die in hoorzittingsontwikkeling essentieel zijn, en een deficiëntie van de genresultaten in de tweede - gemeenschappelijkste ziekte onder gevallen van erfelijk verlies van het gehoor die geen andere ziekte in het binnenoor hebben.

In voorafgaand werk, rapporteerde Dr. Ryosei Minoda, hoofd van de Afdeling van Otorinolaryngologie bij het Algemene Ziekenhuis Kumamoto, dat het verlies van het gehoor door gentherapie aan het binnenoor van Connexin 30 ontoereikende foetale muizen werd hersteld. Het huidige onderzoeksteam, dat Dr. Minoda en Dr. Hiroki Takeda van omvat

[Methode en Resultaten]

Eerst, slaagde het onderzoekteam in efficiënt het veroorzaken van binnenoorcellen die binnenoor-specifieke proteïnen, zoals CONNEXIN 26, CONNEXIN 30, en PENDRIN, van menselijke iPS cellen uitdrukken. Zij plantten toen voorouders van de binnenoorcellen in het binnenoor van embryonale normaal en Connexin over 30 knockoutmuizen gebruikend glasbuizen met geoptimaliseerde uiteindegrootte. De overgeplante cellen entten aan diverse plaatsen door het binnenoor in beide groepen. Nochtans, had Connexin 30 knockoutmuizen meer geënte cellen dan de normale muizen, en enkele geënte cellen werden gevonden om CONNEXIN 30 uit te drukken.

[Toekomstige Ontwikkeling]

Het feit dat Connexin 30 knockoutmuizen een hoger aantal geënte cellen dan normale muizen had, en dat enkele geënte cellen CONNEXIN 30 uitdrukten is zeer het belangrijke vinden wanneer het beschouwen van celoverplanting als behandeling voor erfelijk verlies van het gehoor dat door CONNEXIN deficiëntie wordt veroorzaakt. De overplanting van de cel kan het missen CONNEXIN compenseren en kan verlies van het gehoor verbeteren door behoorlijk functionerende proteïnen toe te voegen CONNEXIN. De toekomstige werkzaamheden zullen proberen om het aantal geënte cellen te verhogen en hoorzittingscapaciteit te verbeteren. De preventie van verlies van het gehoor is een opwindend vooruitzicht.

Voorts openbaarde deze studie dat de cellen die uit mensen worden afgeleid in het heterozygous binnenoor van muisembryo's kunnen worden geënt. Dit voegt de mogelijkheid van experimenten in vivo op therapeutische gevolgen toe gebruikend menselijk-afgeleide cellen in het muisembryo. Men denkt dat deze lijn van onderzoek zeer tot de ontwikkeling van een fundamentele behandeling voor erfelijk verlies van het gehoor en binnenoorontwikkelingsonderzoek kan bijdragen.

Bron: http://ewww.kumamoto-u.ac.jp/en/news/306/

Advertisement