Używać crispr produkować nakłaniać Pluripotent komórki macierzyste

Thought LeadersDr. Sheng DingSenior Investigator, Gladstone InstitutesProfessor of Pharmaceutical Chemistry, UCSFAn interview with Dr. Sheng Ding, PhD, conducted by Kate Anderton, BSc

Dlaczego nakłaniać pluripotent komórki macierzyste odróżniają się od embrionalnych komórek macierzystych? Jaki metodologie nakłaniał pluripotent komórki macierzyste jest używać produkt spożywczy w przeszłości?

Pod względem komórki funkci lub komórki potencjału, nakłaniać pluripotent komórki macierzyste są identyczne embrionalne komórki macierzyste. To jest naprawdę cel robić nakłaniać pluripotent komórkom macierzystym.

Kredyt: Nobeastsofierce/Shutterstock.com

Cząsteczkowe i czynnościowe własność nakłaniać pluripotent komórki macierzyste są identyczne embrionalne komórki macierzyste, ale nakłaniać pluripotent komórki macierzyste czerpią od komórek somatycznych.

Te komórki somatyczne mogą odizolowywający od dorosłych tkanek tak jak skóra, krew lub jakaś inna łatwo dostępny tkanka, ale embrionalne komórki macierzyste mogą tylko czerpiący od płodu przy odmianową sceną w rozwoju; Dzwoniąca blastocyst scena.

Use komórki zarodkowe jest dyskusyjny, gdy płód typowo niszczy odizolowywać komórki macierzyste po to, aby. To jest dlaczego nakłaniająca pluripotent komórka macierzysta zostać wyłącznym źródłem komórki macierzyste dla wiele badaczów. Ten sam własność, odróżniają się od embrionalnych komórek macierzystych ich źródłem ale. cząsteczkowe i czynnościowe

Jaki wyzwania stawiają czoło jeśli chodzi o pracować z komórkami macierzystymi naukowowie? Dlaczego jest znacząco ja że nowe metody rozwijają?

Nakłaniać pluripotent komórki macierzyste najpierw wytwarzali overexpressing cztery transkrybowanie czynników w komórce somatycznej. Te transkrybowanie czynniki exogenously dostarczają w komórkę somatyczną, dokąd przeprogramowywają komórkę zostać pluripotent komórką macierzystą.

To był oryginalny metoda rozwijać Yamanaka i jego drużyną który wygrywali nagrodę nobla few rok temu., Ja jest bardzo potężnym techniką który obecnie używa wytwarzać nakłaniać pluripotent komórki macierzyste dla szerokiego zakresu zastosowania.

Jakkolwiek, mieć różną metodę dla wytwarzać nakłaniać pluripotent komórki macierzyste może oferować nowe przewagi. To jest dlaczego, od oryginalnego odkrycia nakłaniać pluripotent komórki macierzyste nad dekadą temu próbowali utożsamiać i pracować na rozwijać nowe metody wytwarzać ten sam komórka typ, badacze w komórki macierzystej polu.

Myśleć to jestem prawdziwy dla jakaś nowej technologii, jakaś dawać technologia m pewnych ograniczenia i ludzie pewny zawsze chcą ulepszać nowe metody robić lub utożsamiać ten sam produktowi lub ten sam materiałowi. W tym wypadku, ludzie próbują robić ten sam typ komórki.

Mieć różną metodę może adresować pewnych ograniczenia kojarzących z poprzedzającymi metodami i może oferować pewne przewagi pod względem zastosowań leczniczych albo nawet leczniczych.

Zadawala kontur twój niedawne badawcze zwijanie komórki macierzyste.

Nasz opóźniony odkrycie wymagał projektować CRISPR-Cas9 system i używać je tworzyć nakłaniał pluripotent komórki macierzyste.

Gdy ty możesz znać, crispr oryginalnie projektował redagować odmianowego gen lub DNA sekwencję.

Dla to crispr system dwa ważnego składnika. Jeden jest przewdonika RNA który używa lokalizować odmianową sekwencję w genomu, i inny jest enzymem używać ciąć celu region DNA.

W nasz eksperymentach, utrzymywaliśmy genomu umiejscawiania funkcję, unieczynnialiśmy DNA tnącą funkcję, ale. cas9 lub crispr Na górze to, zrastaliśmy się transcriptional aktywacyjnego czynnika z cas9 proteiną tak, że mogliśmy aktywować transkrybowanie przy odmianową genomic lokacją.

To znaczył to używał crispr aktywacyjnego system aktywować transkrybowanie przy odmianowym locus nakłaniać przeprogramowywać w komórka macierzysta fenotyp po to, aby. zamiast przedstawiać cztery przeprogramowywa czynników w komórkę somatyczną, my

Dlaczego jest używać crispr w komórki macierzystej badaniu taki popieranie?

Nasz nauka wytwarzał liczbę nowi znalezienia lub postępy. Po pierwsze, używaliśmy crispr nakłaniać transcriptional aktywację przy odmianową genomic lokacją. To jest zasadniczo różny od dostarczać przeprogramowywa czynników w komórkę.

Ten nowa metodologia nawet pracował i czy, co zasadniczy mechanizm ten nowa metodologia był poprzednio niewiadomy. W ten sposób, najpierw wykładaliśmy oceniać był za ten zasadniczo różnym procesem i mechanizm. czy, czym to był nawet ewentualny

To jest jeden znajduje poniekąd, jeden ważny postęp w nasz nauce. Udowadnialiśmy i zaczynaliśmy definiujący metodologię za ten procesem. że ja był ewentualny używać crispr przeprogramowywać komórki somatyczne

Po drugie, ten metodologia może oferować różnego zbawczego profil dla produkować nakłaniać pluripotent komórki macierzyste, które wskazują czynniki exogenously adresów poprzedzający koncerny kojarzący z carcinogenicity przeprogramowywa przedstawiać.

Ostatni, ten metoda może łatwo lub bez wahania adaptować dla Vivo genetyczny przeprogramowywać, dokąd ty możesz używać pojedynczego genu system dostaw dokonywać aktywację wieloskładnikowi geny.

Geny używać przeprogramowywać komórkę używa tradycyjną metodę mogą być zupełnie duzi, znaczący use pojedynczy wektor jest niemożliwy. Pojedynczy wektor no może obejmować wszystkie cztery genu lub no może wyrażać wszystkie cztery genu w komórce.

Zamiast przedstawiać geny crispr system używa TARGET485_0_ krótkiego region przewdonika RNA lokalizować transkrybowanie celów geny i aktywować. Ty możesz łatwo pomieszczać pięć, dziesięć lub więcej genów w pojedynczym wektorze. To jest ważny techniczny różnica z ten systemem.

Kredyt: Andrii vodolazhskyi/Shutterstock.com

Co są ograniczeniami używać crispr produkować nakłaniać pluripotent komórki macierzyste?

Ograniczenie wytwarzać nakłaniać pluripotent komórki macierzyste używa oryginalną metodę był zbawczym profilem komórki.

Tradycyjny podejście somatyczny przeprogramowywać, może wytwarzać tumorigenic komórki. dokąd cztery genu exogenously dostarczają w odróżniającą komórkę Ja myśleć być należny uporczywość cudzoziemscy geny w nakłaniającej pluripotent komórce macierzystej.

Także, przeprogramowywać używać oryginalną metodę może być niezupełny, opuszczać niektóre komórce somatycznej epigenetyczną pamięć. To jest naprawdę przeprogramowywa wydajności zagadnienie.

Mechanizm był bardzo różny. używaliśmy w nasz opóźnionej nauce Jesteśmy wciąż w trakcie charakteryzować wydajność komórki wytwarzać i bezpieczeństwo używać ten zmodyfikowaną wersję crispr system. Biorąc pod uwagę fakt, iż nasz metoda no przedstawia tamte cudzoziemskich przeprogramowywa genów, aktywujemy geny niż providing komórkę z ekstra kopią raczej wieloskładnikowymi kopiami cudzoziemscy geny lub.

To znaczy że no mamy ten sam zbawczych koncernów przed jak, gdy no zapewniamy komórek z cudzoziemskimi oncogenic przeprogramowywa czynnikami. Zamiast, aktywujemy transkrybowanie geny które są już teraźniejsi w komórce.

My zostają całkowicie charakteryzować własność nakłaniać pluripotent komórki macierzyste produkować w ten sposobie. Each podejście m swój swój argument za kantuje, - i - ale mieć różną metodologię będzie zupełnie pożytecznie pod względem pokonywać poprzedzających ograniczenia.

W przyszłości, ty myśleć nakłaniać pluripotent komórki macierzyste rutynowo używasz w badaniu i traktowaniu?

Nakłaniać pluripotent komórki macierzyste (iPSCs) już rutynowo używają w różnych badawczych zastosowaniach. Obecnie, czerpiący komórka typ one badają w pasmie kliniczni studia, więc nowe metody lub posuwają się naprzód w polu pozwolą dla nawet wielkiej liczby zastosowania w badaniu i lecznictwach.

Kredyt: CI fotografie/shutterstock.com

Jaki zastosowania są dla nakłaniać pluripotent komórek macierzystych w badaniu i traktowaniu tam? Jaki opcje zapewnia pacjenci ja?

Ważni zastosowania nakłaniać pluripotent komórki macierzyste (iPSCs) są twofold. Jeden używa nakłaniać pluripotent komórki macierzyste rozwijać wzorcowych systemy ludzkie choroby które mogą używać lepiej rozumieć ludzkie choroby i rozwijać nowych traktowania.,

Nakłaniać pluripotent komórki macierzyste no mogą używać gdy ja jest taktować ludzką chorobę. Muszą odróżniający w odmianowych komórka typ używać dla terapii.

W ten sposób inna przewaga używa ipscs które odróżniali w specyfik komórki typ taktować choroby lub urazy swój bodies gubili. dokąd tamte specyfik komórka pisać na maszynie wewnątrz nasz Na przykład, ludzie już badają pluripotent trzon czerpać komórki dla taktować choroby oko, trzustka.

Przykład jest próbą który obecnie używa embrionalna komórka macierzysta czerpać komórki macierzyste rozwijać bete komórki dla traktowania typ ja cukrzyce. dokąd ipscs mogą używać w przyszłości Znowu, ja jest wyobrażalny ponieważ ipscs są identyczni embrionalne komórki macierzyste pod względem cząsteczkowych i czynnościowych własność, że czerpiąca trzustkowa beta komórka mógł używać zamiast.

Kilka firmy przygotowywają embrionalne komórki macierzyste, czerpiących dopamine neurony dla Parkinson choroby lub sercowego mięśnia komórki dla niewydolności serca lub.

Co myśleć przyszłościowych chwyty dla komórki macierzystej badania ty?

Myśleć nas jestem wciąż przy ładną wczesną fazą w komórki macierzystej badaniu. Ważni postępy w ostatniej dekadzie znaczą i odróżniają tamte komórki w różnorodność komórka typ tkankowych i specyfika. że możemy teraz rozwijać nasz swój pluripotent komórki macierzyste zupełnie bez wahania,

Możemy nawet używać nasz inżynierii podejścia konstrukcj odmianowe tkanki organy i, pozwolić ja rozwijać TARGET879_0_ lepszy zrozumienie ludzkie choroby używać komórka macierzysta modelów. Także, jako i wspominający poprzednio teraz widziimy, niektóre tamte komórka macierzysta czerpiący odmianowi komórka typ wchodzić do klinicznych studia.

W następnych 10, 20 rok, pewny widziimy wybuch różni zastosowania komórki macierzyste w badaniu w terapii i. Jestem pełny nadziei że regeneracyjna medycyna używa odróżniających komórka typ czerpiących od nakłaniać pluripotent komórek macierzystych używa taktować wiele różnych urazy i choroby.

Gdzie mogą znajdować więcej informację czytelnicy?

O Dr. Sheng Ding

Dr. Ding jest starszym oficerem śledczym przy gladstone instytutem choroba sercowo-naczyniowa i profesorem w dziale farmaceutyczna chemia przy uniwersytetem kalifornijskim San Fransisco (ucsf).

Dr. Ding zapoczątkowywał rozwój i zastosowanie nowatorska substancja chemiczna zbliża się komórki macierzystej odzyskiwanie i biologia. Jego praca skupiał się na odkrywać nowatorskie małe molekuły które mogą kontrolować różnorodnych komórek przeznaczenia i funkcjonują, wliczając komórki macierzystej utrzymania, aktywaci, różnicowania i przeprogramowywać w, różnorodnych rozwojowych scenach i tkankach. i charakteryzować

Dr. Ding jest członkiem kilka fachowe grupy wliczając amerykańskiej substanci chemicznej społeczeństwa amerykańskiego społeczeństwa dla komórki biologii i międzynarodowego społeczeństwa dla komórki macierzystej badania. Otrzymywał różnorodność honory wliczając wymieniającego jeden odgórni pięć ludzi 2009 naukowem.