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Des miracles de `' et de l'argent : Pourquoi les médicaments d'hémophilie sont si chers

Quand Landon Morris a été diagnostiqué avec l'hémophilie peu de temps après la naissance, sa mère, Jessica Morris, était désolée. « Elle était comme avoir vos rêves - tous les rêves que vous avez imaginés pour votre enfant - disparaissent juste un peu, » il a indiqué.

L'hémophilie, un trouble de coagulation rare provoqué par une mutation génique qui empêche le sang de coaguler correctement, est type réussie de la mère au fils. Le grand-père de Morris l'a eue, et il a rappelé d'entendre à quel point elle douloureuse était. « C'était presque comme il bulle-était enveloppé, » lui a dit. « Il a été gâté, parce que sa maman n'a pas voulu qu'il devient blessée. »

Mais la durée de Landon s'est avérée beaucoup différent qu'il a prévu.

« Il est sauvage. Il est probablement parfois le plus brut de eux tous, » il a dit, car il a observé le chemin de 6 ans autour d'un stationnement. « Il aboutit totalement une vie normale. Il joue la T-bille. Il commencera le football en automne. Il fait fonctionner et saute et lutte avec ses frères. »

C'est dû presque entièrement de son médicament - le genre qui n'était pas procurable dans le jour de son grand-père. Pour la famille de Morris, ce type de traitement - grand connu sous le nom de facteur de coagulation - est un miracle, aidant le caillot sanguin de Landon normalement. Et son coût est presque entièrement couvert par le programme santé fédéral des employés de son père.

Mais pour le système de santé, de tels médicaments sont énormément chers, parmi le plus priciest dans le pays. Les médicaments pour traiter le coût d'hémophilie par moyenne plus de $270.000 d'annuellement selon le patient, selon 2015 scripts exprès enregistrent. Si les complications surgissent, ce prix à payer annuel peut monter au-dessus de $1 millions. Le marché de médicament d'hémophilie des États-Unis, qui sert environ 20.000 patients, vaut $4,6 milliards par année, selon l'entreprise AllianceBernstein de recherches d'investissement.

L'examen du coût obstinément élevé de ces médicaments ouvre un hublot dans pourquoi quelques médicaments délivrés sur ordonnance les Etats-Unis - particulièrement ceux pour des maladies rares - ont des prix stratosphériques. La réponse courte : La concurrence ne réalise pas sa fonction traditionnelle de tasser vers le bas coûte.

Lutte pour des patients

Le marché pour des médicaments d'hémophilie aux Etats-Unis est noyé avec des 28 médicaments différents, avec des encore 21 médicaments à l'étude. Puisque les médicaments de facteur de sang sont des produits biologiques - dans ce cas, une protéine - il n'y a aucune copie meilleur marché, biosimilars appelés, procurables. Non seulement les prix montent-ils de façon constante pendant que chaque produit nouveau vient sur le marché, demande se développe - et poussant des coûts vers le haut - comme le facteur de coagulation de plus en plus est employé pour empêcher saigner des épisodes, les traiter pas simplement.

Pourtant la concurrence n'a pas amené à des prix vers le bas de la manière quelqu'un « fonctionnant au niveau de l'étudiant préparant une licence qu'Econ 101 prévoirait, » a dit Jerry Avorn, un professeur à la Faculté de Médecine de Harvard qui étudie des coûts de médicament délivré sur ordonnance.

Le problème est que les compagnies n'ont aucune incitation aux prix inférieurs. Les patients généralement ne repoussent pas parce que les assureurs payent la partie du coût. Et les assureurs tendent à ne pas objecter parce que le marché pour les médicaments - tout chers qu'ils sont - est petit et les patients sont particulièrement vulnérables.

Pour des entreprises pharmaceutiques, Avorn a dit, « c'est une formule magique : Médicament de sauvetage, enfant en danger de purge à la mort - elle moule un peu quiconque qui examine des coûts le rôle d'une certaine personne comme une grippe-sou mauvaise. »

« Les assureurs ne veulent pas finir sur le frontpage du journal disant peu de Timmy saigné à la mort parce que son médicament n'a pas été couvert, » il ont dit.

En outre, parce que les prix sont élevés en travers du marché d'hémophilie, aucune entreprise pharmaceutique ne veut être celle à clignoter d'abord. « Ils ne veulent pas mettre une guerre des prix et finir à une remarque superbe de petit prix, » a dit Edmund Pezalla, un conseiller aux sociétés pharmaceutiques et à l'ancien administrateur chez Aetna.

Ainsi, ces pharmaciens concurrencent pas sur le prix mais les avantages cliniques - tels que combien de temps les effets de la drogue durent - et par le mercatique intensif. Le groupe de propriétaires potentiels est si précieux que les compagnies luttent souvent directement pour différents patients.

Constructeurs, ainsi que pharmacies de spécialité qui vendent les médicaments, les patients de location et les parents comme des recruteurs et des conseillers, des dîners et des fêtes de vacances de prise, des bourses d'offre aux patients et même des camps de vacances de passage pour des enfants avec la maladie. La famille de Morris reçoit régulièrement de telles invitations.

M. Jonathan Ducore, un hématologue-oncologiste pédiatrique à l'université du centre de demande de règlement d'hémophilie de Californie-Davis à Sacramento, a dit que certains de ses patients sont persuadés par des exposés d'entreprise pharmaceutique de commuter des médicaments. « Mais les véritables différences entre les médicaments sont limitées, » il a dit.

Ducore a dit il dit à des patients s'il pense qu'ils sont trompés par des pharmaciens au sujet de quel produit suffira. « Mais quoique la tactique puisse sembler peu une lèche-bottes, s'il soit le choix du patient, vous devez aller de pair avec lui, » a dit Ducore, qui a été le docteur de Landon depuis que le garçon était né.

Les premiers produits de facteur de coagulation, qui sont venus sur le marché en mi-1960 s, ont été dérivés du plasma humain, avec des milliers de dons combinés pour produire un lot. Ce désastreux prouvé pendant les années 1980, quand les donneurs ont inconsciemment écarté le VIH dans l'approvisionnement en sang. Des 4.000 personnes environ avec l'hémophilie - environ 40 pour cent de la population des patients aux États-Unis - sont mortes du SIDA comme résultat.

Pendant les années 1990, les constructeurs ont introduit un produit qui n'a pas comporté le risque de maladie des médicaments basés sur plasma - effectués en copiant les protéines de coagulation humaines en cellules animales. Les compagnies ont chargé une prime pour ce « facteur recombiné jamais-plus-populaire. »

Le facteur recombiné est difficile et fragile pour effectuer, a dit Steve Garger, un scientifique de développement chez Bayer, qui fabrique deux produits populaires de facteur chez son Berkeley, la Californie, centrale - comprenant le médicament de Landon Morris, Kogenate.

À l'intérieur d'une construction en béton sur le campus, des cellules de rein des hamsters de bébé sont développées dans les bioréacteurs appelés de récipients en acier inoxydable, et le facteur de coagulation qu'elles produisent est alors épuré dans les réservoirs en acier maintenus dans les chambres froides. Fonctionnant à la capacité totale, cette usine produit moins que livre de facteur de coagulation tous les ans - mais une fois diluée avec d'autres ingrédients, elle est assez pour soigner des milliers de patients dans 80 pays.

L'investissement dans la fabrication et le mercatique est seulement une partie de la raison du coût élevé des médicaments, a indiqué Kevin O'Leary, vice-président de l'évaluation et de l'adjudication chez Bayer. Bayer n'ajoute pas simplement les coûts, gifler sur une marge bénéficiaire et proposer le prix, O'Leary a expliqué.

Au lieu de cela, dit-il, la compagnie commence en parlant aux assureurs, aux médecins et aux patients pour obtenir un sens quelle valeur ses produits portent au marché, particulièrement comparé aux médicaments déjà procurables. Bayer fixe alors un prix basé sur son investissement et la valeur perçue du produit. À la fin, dit-il, « nous pratiquons un prix qui est compétitif avec les autres produits de facteur sur le marché. »

Les ventes annuelles de Bayer de ses médicaments d'hémophilie étaient 1,166 milliards d'euros en 2016. C'est l'équivalent d'environ $1,45 milliards aux États-Unis.

Refouler sur des coûts

En Europe, les médicaments d'hémophilie ont coûté moins que demi ce qu'ils ont coûté aux États-Unis. C'est parce que les débiteurs - habituellement gouvernements - demande offre et sélectionne des produits basés sur le coût et la qualité.

Sans recul des assureurs aux États-Unis, « le prix de n'importe quel médicament aux États-Unis est celui que le marché porte comme vu par le constructeur, » a dit Avorn de Harvard.

Récent, quelques compagnies d'assurance ont tranquillement commencé à repousser sur des coûts. O'Leary de Bayer a dit que plusieurs assureurs ont approché la compagnie et exigé des remises en échange d'offrir le médicament à leurs propriétaires. O'Leary ne discuterait pas les petits groupes parce qu'il a dit que les contrats sont confidentiels.

Indiquez les programmes de Medicaid, qui fournissent l'assurance maladie aux Américains et au panneau à faibles revenus environ la moitié des patients d'hémophilie, reçoivent déjà des remises significatives des constructeurs de médicament d'hémophilie.

Le riz de Michelle, un vice-président principal à la fondation nationale d'hémophilie, a indiqué qu'il avait travaillé avec plusieurs assureurs pour les aider pour manager des coûts en toute sécurité. « Nous comprenons la nécessité de régler des coûts, mais ils ne peuvent pas entraver l'accès au produit les besoins d'un patient, » il a dit.

Il n'est pas encore clair si de tels efforts fonctionneront, sans parler de l'écart.

Se reposant à un banc de pique-nique à un stationnement, pages de Jessica Morris par les documents de l'assurance de Landon. Au cours de l'année, son coût des soins plus de $120.000. Il se demande parfois ce qui se produirait si elles détruisaient leur couverture.

« Combien vous coûteriez disposé à payer pour faire aboutir à votre enfant une vie normale ? » il a dit. « Je ne pense pas qu'il y a quelque chose que nous ne payerions pas ou ne sacrifierions pas pour lui. »

C'est un problème qu'il les prie ne devra jamais faire face.

La couverture de KHN du développement, des coûts et de l'évaluation de médicament délivré sur ordonnance est supportée par la fondation de Laura et de John Arnold.


Journal de la santé de KaiserCet article a été réimprimé de khn.org avec l'autorisation de la fondation de Henry J. Kaiser Family. Le journal de la santé de Kaiser, un service de nouvelles en qualité de rédacteur indépendant, est un programme de la fondation de famille de Kaiser, une organisation pour la recherche indépendante de police de santé indépendante avec Kaiser Permanente.