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Dei miracoli del `' e della moneta: Perché le droghe di emofilia sono così costose

Quando Landon Morris è stato diagnosticato con emofilia poco tempo dopo la nascita, sua madre, Jessica Morris, era devastante. “Era come avere vostri sogni - tutti i sogni che avete immaginato per il vostro appena gentile bambino di scompaiono,„ lei hanno richiamato.

L'emofilia, un disordine raro di spurgo causato da una mutazione genetica che impedisce il sangue coagularsi correttamente, è passata tipicamente dalla madre al figlio. Il nonno di Morris la ha avuta e si è ricordata sentire quanto doloroso era. “Era quasi come bolla-è stato avvolto,„ lei ha detto. “Coddled, perché la sua mamma non lo ha voluto ottenere ferito.„

Ma la vita di Landon ha risultato molto differente che ha preveduto.

“È selvaggio. È a volte probabilmente il più ruvido di loro tutti,„ ha detto, poichè ha guardato la corsa di 6 anni intorno ad una sosta. “Piombo completamente una vita normale. Gioca la T-palla. Inizierà il calcio nella caduta. Funziona e salta e lotta con i suoi fratelli.„

Quello è dovuto quasi interamente al suo farmaco - il genere che non era disponibile nel giorno di suo nonno. Per la famiglia di Morris, questo tipo di droga conosciuto largamente come il fattore di coagulazione - è un miracolo, aiutante normalmente il coagulo di sangue di Landon. Ed il suo costo quasi interamente è coperto dalla pianificazione federale di salubrità degli impiegati di suo padre.

Ma per il sistema sanitario, tali droghe sono enorme costose, fra il più priciest nella nazione. I farmaci per trattare l'emofilia costano una media di più di $270.000 annualmente per paziente, secondo 2015 script precisi riferiscono. Se le complicazioni sorgono, quel prezzo da pagare annuale può salire superiore a $1 milione. Il servizio della droga di emofilia degli Stati Uniti, che servisce circa 20.000 pazienti, vale $4,6 miliardo all'anno, secondo la ditta AllianceBernstein della ricerca di investimento.

L'esame del costo testardo alto di questi farmaci apre una finestra in perché alcuni farmaci da vendere su ricetta medica gli Stati Uniti - particolarmente quelli per le malattie rare - hanno prezzi stratosferici. La breve risposta: La concorrenza non fa il suo processo tradizionale di tamping giù costa.

Gareggiare per i pazienti

Il servizio per le medicine di emofilia negli Stati Uniti è sommerso da 28 droghe differenti, con altre 21 droga in via di sviluppo. Poiché le droghe di fattore di sangue sono prodotti biologici - in questo caso, una proteina - non ci sono copie più economiche, chiamate biosimilars, disponibili. Non solo fanno i prezzi aumentano costantemente mentre ogni nuovo prodotto viene sul servizio, domanda sta sviluppandosi - e spingendo i costi verso l'alto - come il fattore sempre più di coagulazione è usato per evitare l'emorraggia degli episodi, trattarli non appena.

Eppure la concorrenza non ha portato a prezzi giù nel modo qualcuno “che funziona al livello di studente non laureato che Econ 101 prevederebbe,„ ha detto Jerry Avorn, un professore alla facoltà di medicina di Harvard che studia i costi del farmaco da vendere su ricetta medica.

Il problema è che le società non hanno incentivo ai prezzi più bassi. I pazienti non respingono generalmente perché gli assicuratori pagano la massa del costo. E gli assicuratori tendono a non obiettare perché il servizio per le droghe - per quanto siano costosi - è piccoli ed i pazienti sono particolarmente vulnerabili.

Per le compagnie farmaceutiche, Avorn ha detto, “è una formula magica: Droga di salvataggio, bambino a rischio di spurgo alla morte - genere di colate qualcuno che esamina i costi il ruolo di una certa persona del tipo di avaro diabolica.„

“Gli assicuratori non vogliono finire alla pagina di fronte del giornale che dicono poco Timmy sanguinato alla morte perché la sua droga non è stata coperta,„ lui hanno detto.

Inoltre, perché i prezzi sono elevati attraverso il servizio di emofilia, nessuna compagnie farmaceutiche vuole essere quella da lampeggiare in primo luogo. “Non vogliono ottenere una guerra di prezzi iniziata e finire ad un punto eccellente di prezzo basso,„ ha detto Edmund Pezalla, un consulente alle ditte farmaceutiche ed all'ex esecutivo a Aetna.

Così, queste case farmaceutiche fanno concorrenza non sul prezzo ma sui vantaggi clinici - come quanto tempo gli effetti della droga durano - e con l'introduzione sul mercato intensiva. Il gruppo di clienti potenziali è così apprezzato che le società rivaleggiano spesso direttamente per i diversi pazienti.

Produttori come pure farmacie di specialità che vendono le droghe, pazienti di noleggio e genitori come reclutatori e Consiglieri, pranzi della tenuta e partiti di festa, borse di offerta ai pazienti e perfino campeggi estivi di esecuzione per i bambini con la malattia. La famiglia di Morris riceve regolarmente tali inviti.

Il Dott. Jonathan Ducore, un ematologo-oncologo pediatrico all'università di centro del trattamento di emofilia di California-Davis a Sacramento, ha detto che alcuni dei suoi pazienti sono persuasi dalle presentazioni delle compagnie farmaceutiche a passare i farmaci. “Ma le differenze reali fra le droghe sono limitate,„ ha detto.

Ducore ha detto dice a pazienti se pensa che stiano fuorviande dalle case farmaceutiche circa ché prodotto basterà. “Ma anche se le tattiche possono sembrare poco un servile, se è la scelta del paziente, dovete andare con,„ ha detto Ducore, che è stato il medico di Landon da quando il ragazzo nasceva.

I primi prodotti di fattore di coagulazione, che sono venuto sul servizio alla metà degli anni '60, sono stati derivati dal plasma sanguigno umano, con migliaia di donazioni combinate per creare un batch. Questo disastroso provato negli anni 80, quando i donatori hanno sparso involontario il HIV nell'offerta di sangue. 4,000 persone stimate con emofilia - circa 40 per cento della popolazione paziente negli Stati Uniti - sono morto dall'AIDS di conseguenza.

Negli anni 90, i produttori hanno presentato un prodotto che non ha portato il rischio di malattia adi droghe basate a plasma - fatte clonando le proteine di coagulazione umane in celle animali. Le società hanno fatto pagare un premio per questo “fattore recombinante sempre più popolare.„

Il fattore recombinante è difficile e delicato fare, ha detto Steve Garger, uno scienziato dello sviluppo a Bayer, che produce due prodotti popolari di fattore al suo Berkeley, la California, impianto - compreso la droga di Landon Morris, Kogenate.

Dentro un'edilizia concreta sulla città universitaria, le celle del rene dai criceti del bambino si sviluppano in imbarcazioni di acciaio inossidabile chiamate bioreattori ed il fattore che di coagulazione producono poi è depurato in serbatoi di acciaio tenuti nelle celle frigorifere. Lavorando in pieno la capacità, questa fabbrica produce ogni anno di meno che una libbra di fattore di coagulazione - ma una volta diluita con altri ingredienti, è abbastanza per curare migliaia di pazienti in 80 paesi.

L'investimento nella fabbricazione e nell'introduzione sul mercato fa parte soltanto della ragione per l'alto costo delle droghe, ha detto Kevin O'Leary, vice presidente della fissazione dei prezzi e di contratto a Bayer. Bayer non aggiunge semplicemente i costi, schiaffeggiare su un margine di guadagno e fornire il prezzo, O'Leary ha spiegato.

Invece, disse, la società comincia parlando con assicuratori, medici e pazienti per ottenere un senso il del che valore i sui prodotti portano al servizio, confrontato particolarmente alle droghe già disponibili. Bayer poi fissa un prezzo basato sia sul suo investimento che sul valore percepito del prodotto. Alla fine, disse, “stiamo facendo pagare un prezzo che è non Xerox con gli altri prodotti di fattore sul servizio.„

Le vendite annuali di Bayer dalle sue droghe di emofilia erano di 1,166 miliardo euro nel 2016. Quello è l'equivalente di circa $1,45 miliardo negli Stati Uniti.

Spingendo indietro sui costi

in Europa, l'emofilia droga il costo meno mezzo che cosa costano negli Stati Uniti. Quello è perché i debitori - solitamente governi - richiesta offre e seleziona i prodotti basati su costo e su qualità.

Senza Push-Back dagli assicuratori negli Stati Uniti, “il prezzo di tutta la droga negli Stati Uniti è qualunque il servizio sopporterà come veduto dal produttore,„ ha detto Avorn di Harvard.

Recentemente, alcune società di assicurazioni hanno cominciato tranquillamente respingere sui costi. Il O'Leary di Bayer ha detto che parecchi assicuratori si sono avvicinati alla società ed esigente i bordi nero fotogramma in cambio dell'offerta della droga ai loro clienti. O'Leary non discuterebbe i dettagli perché ha detto che i contratti sono confidenziali.

Specifichi i programmi di Medicaid, che forniscono l'assicurazione sanitaria agli Americani ed al coperchio a basso reddito circa la metà dei pazienti di emofilia, già ricevono i bordi nero fotogramma significativi dai produttori della droga di emofilia.

Il riso di Michelle, un vice presidente senior alle fondamenta nazionali di emofilia, ha detto che sta lavorando con parecchi assicuratori per aiutarle per gestire sicuro i costi. “Capiamo la necessità di gestire i costi, ma non possono impedire l'accesso al prodotto bisogni di un paziente,„ ha detto.

Non è ancora chiaro se tali sforzi funzioneranno, per non parlare della diffusione.

Sedendosi ad un banco di picnic ad una sosta, pagine di Jessica Morris attraverso i documenti dell'assicurazione di Landon. L'anno scorso, il suo costo di cura oltre $120.000. Si domanda a volte che cosa accadrebbe se perdessero la loro copertura.

“Quanto sareste stato disposto a pagare fare al vostro piombo bambino una vita normale?„ ha detto. “Non penso che ci sia qualche cosa che non abbiamo pagato o che non sacrificato per lui.„

È un problema che li prega mai non dovrà affrontare.

La copertura di KHN dello sviluppo, dei costi e della fissazione dei prezzi del farmaco da vendere su ricetta medica è supportata dalle fondamenta di John e di Laura Arnold.


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