De milagre do `' e de dinheiro: Porque as drogas da hemofilia são tão caras

Quando Landon Morris foi diagnosticado com hemofilia imediatamente depois do nascimento, sua matriz, Jessica Morris, era devastado. “Era como ter seus sonhos - todos os sonhos que você imaginou para sua criança - apenas amável de desaparece,” ela recordou.

A hemofilia, uma desordem rara do sangramento causada por uma mutação genética que impeça que o sangue coagule correctamente, é passada tipicamente da matriz ao filho. O avô de Morris teve-a, e recordou ouvir-se como doloroso era. “Era quase como bolha-foi envolvido,” ela disse. “Coddled, porque sua mamã não o quis obter ferido.”

Mas a vida de Landon despejou muito diferente do que esperou.

“É selvagem. É provavelmente às vezes o mais áspero dele todo,” disse, porque olhou a raça dos anos de idade 6 em torno de um parque. “Conduz uma vida totalmente normal. Joga a T-bola. Começará o futebol na queda. É executado e salta e atraca-se com seus irmãos.”

Isso é devido quase inteiramente a sua medicamentação - o tipo que não estava disponível no dia do seu avô. Para a família de Morris, este tipo de droga - conhecida amplamente como o factor de coagulação - é um milagre, ajudando o coágulo de sangue de Landon normalmente. E seu custo é coberto quase inteiramente pelo plano federal da saúde de empregado do seu pai.

Mas para o sistema de saúde, tais drogas são enorme caras, entre o mais priciest na nação. As medicamentações para tratar a hemofilia custam uma média de mais de $270.000 anualmente pelo paciente, de acordo com 2015 scripts expressos relatam. Se as complicações elevaram, esse preço anual pode subir acima de $1 milhões. O mercado da droga da hemofilia dos E.U., que serve aproximadamente 20.000 pacientes, vale $4,6 bilhões um o ano, de acordo com a empresa AllianceBernstein da pesquisa do investimento.

Examinar o custo stubbornly alto destas medicamentações abre um indicador em porque alguns medicamentos de venta com receita os Estados Unidos - especialmente aqueles para doenças raras - têm preços estratosféricos. A resposta curto: A competição não faz seu trabalho tradicional de tamping para baixo custa.

Disputando pacientes

O mercado para medicinas da hemofilia nos Estados Unidos é inundado com as 28 drogas diferentes, com outras 21 drogas durante o processo de desenvolvimento. Porque as drogas do factor do sangue são produtos biológicos - neste caso, uma proteína - não há nenhuma cópia mais barata, chamada os biosimilars, disponíveis. Fazem não somente os preços aumentam firmemente como cada produto novo vem no mercado, procura estão crescendo - e empurrando custos para cima - como o factor cada vez mais de coagulação é usado para impedir sangrar episódios, para os tratar não apenas.

Contudo a competição não trouxe a preços para baixo na maneira alguém “que opera-se a nível de undergrad que Econ 101 esperaria,” disse Jerry Avorn, um professor na Faculdade de Medicina de Harvard que estuda custos do medicamento de venta com receita.

O problema é que as empresas não têm nenhum incentivo a uns mais baixos preços. Os pacientes geralmente não empurram para trás porque os seguradores pagam o volume do custo. E os seguradores tendem a não objetar porque o mercado para as drogas - por mais caros que sejam - são pequenos e os pacientes são especialmente vulneráveis.

Para empresas farmacêuticas, Avorn disse, “é uma fórmula mágica: Droga salva-vidas, criança em risco do sangramento à morte - ele tipo dos moldes qualquer um que olha custos no papel de algum mal Avaro-como a pessoa.”

“Os seguradores não querem terminar acima na primeira página do jornal que dizem pouco Timmy sangrado à morte porque sua droga não foi coberta,” ele disseram.

Também, porque os preços são altos através do mercado da hemofilia, nenhuma empresa farmacêutica quer ser essa a piscar primeiramente. “Não querem obter uma guerra de preço começada e para terminar acima em um ponto super do baixo preço,” disse Edmund Pezalla, um consultante às companhias farmacéuticas e ao executivo anterior em Aetna.

Assim, estas farmacêuticas competem não no preço mas em benefícios clínicos - tais como quanto tempo os efeitos de drogas duram - e com o mercado intensivo. A associação de clientes potenciais é tão valiosa que as empresas vie frequentemente directamente para pacientes individuais.

Fabricantes, assim como farmácias da especialidade que vendem as drogas, os pacientes do aluguer e os pais como recrutas e conselheiros, comensais e festas natalícias da posse, bolsas de estudos da oferta aos pacientes e mesmo acampamentos de verão da corrida para crianças com a doença. A família de Morris recebe regularmente tais convites.

O Dr. Jonathan Ducore, um hematologist-oncologista pediatra na universidade do centro do tratamento da hemofilia de Califórnia-Davis em Sacramento, disse que alguns de seus pacientes estão persuadidos por apresentações da empresa farmacêutica comutar medicamentações. “Mas as diferenças reais entre as drogas são limitadas,” disse.

Ducore disse diz a pacientes se pensa que estão sendo enganados por farmacêuticas sobre que produto fará. “Mas mesmo que as tácticas possam parecer umas pouco smarmy, se ele forem a escolha do paciente, você tem que ir com ela,” disse Ducore, que foi o doutor de Landon desde que o menino era nascido.

Os primeiros produtos do factor de coagulação, que vieram no mercado em meados de 1960 s, foram derivados do plasma de sangue humano, com milhares de doações combinadas para criar um grupo. Este desastroso provado nos anos 80, quando os doadores espalharam unwittingly o VIH no fluxo sanguíneo. Uns 4.000 povos calculado com hemofilia - aproximadamente 40 por cento da população paciente nos E.U. - morreram do AIDS em conseqüência.

Nos anos 90, os fabricantes introduziram um produto que não levasse o risco da doença de drogas plasma-baseadas - feitas clonando proteínas de coagulação humanas nas pilhas animais. As empresas cobraram um prêmio para este “factor de recombinação nunca-mais-popular.”

O factor de recombinação é difícil e delicado para fazer, disse Steve Garger, um cientista da revelação em Bayer, que produz dois produtos populares do factor em seu Berkeley, Califórnia, planta - incluindo a droga de Landon Morris, Kogenate.

Dentro de uma construção concreta no terreno, as pilhas do rim dos hamster do bebê são crescidas nas embarcações de aço inoxidável chamadas bioreactores, e o factor que de coagulação produzem é refinado então nos tanques de aço mantidos em salas frias. Trabalhando na capacidade total, esta fábrica produz menos do que uma libra de factor de coagulação todos os anos - mas quando diluída com outros ingredientes, é bastante para tratar milhares de pacientes em 80 países.

O investimento na fabricação e no mercado é somente parte da razão para o custo alto das drogas, disse Kevin O'Leary, vice-presidente da fixação do preço e de contratar em Bayer. Bayer não adiciona simplesmente acima os custos, para golpear em uma margem de benefício e para vir acima com o preço, O'Leary explicou.

Em lugar de, disse ele, a empresa começa falando aos seguradores, aos doutores e aos pacientes para obter um sentido do que valor seus produtos tragam ao mercado, comparado especialmente às drogas já disponíveis. Bayer ajusta então um preço baseado em seu investimento e no valor percebido do produto. Na extremidade, disse ele, “nós estamos cobrando um preço que seja competitivo com os outros produtos do factor no mercado.”

As vendas anuais de Bayer de suas drogas da hemofilia eram 1,166 bilhão euro em 2016. Aquele é o equivalente de aproximadamente $1,45 bilhões nos E.U.

Empurrão para trás em custos

Em Europa, a hemofilia droga o custo menos do que meio o que custa nos E.U. Isso é porque os pagador - geralmente os governos - pedido oferecem e escolhe os produtos baseados no custo e na qualidade.

Sem pushback dos seguradores nos E.U., “o preço de toda a droga nos E.U. é o que quer que o mercado carregará como considerado pelo fabricante,” disse Avorn de Harvard.

Recentemente, algumas companhias de seguros começaram quietamente empurrar para trás em custos. O O'Leary de Bayer disse que diversos seguradores aproximaram a empresa e estão exigidos descontos em troca de oferecer a droga a seus clientes. O'Leary não discutiria os detalhes porque disse que os contratos são confidenciais.

Indique os programas de Medicaid, que fornecem o seguro de saúde aos americanos e à tampa a renda baixa sobre a metade de pacientes da hemofilia, já recebem descontos significativos dos fabricantes da droga da hemofilia.

O arroz de Michelle, um vice-presidente superior na fundação nacional da hemofilia, disse que tem trabalhado com diversos seguradores para os ajudar a controlar com segurança custos. “Nós compreendemos a necessidade de controlar custos, mas não podem impedir o acesso ao produto necessidades de um paciente,” disse.

Não é ainda claro se tais esforços trabalharão, muito menos a propagação.

Sentando-se em um banco do piquenique em um parque, páginas de Jessica Morris através dos originais do seguro de Landon. Durante o ano passado, seu custo de cuidado sobre $120.000. Quer saber às vezes o que aconteceria se perdeu sua cobertura.

“Quanto você seria disposto pagar para mandar sua criança conduzir uma vida normal?” disse. “Eu não penso que há qualquer coisa que nós não pagaríamos nem não sacrificaríamos para ele.”

É um problema que os reza nunca terá que enfrentar.

A cobertura de KHN da revelação, dos custos e da fixação do preço do medicamento de venta com receita é apoiada pela fundação de Laura e de John Arnold.


Notícia da saúde de KaiserEste artigo foi reimprimido de khn.org com autorização da fundação de Henry J. Kaiser Família. A notícia da saúde de Kaiser, um serviço noticioso editorial independente, é um programa da fundação da família de Kaiser, uma organização de investigação nonpartisan da política dos cuidados médicos unaffiliated com Kaiser Permanente.