les nanospears UCLA-établis ont pu rendre des thérapies géniques plus sûres, plus rapidement et plus rentables

Les scientifiques d'UCLA ont développé une méthode neuve qui utilise les « nanospears » appelés de structures débris débris microscopiques pour la distribution visée des biomolécules tels que des gènes droits aux cellules patientes. Ces nanostructures par magnétisme guidés pourraient activer les thérapies géniques qui sont plus sûres, plus rapidement et plus rentables.

La recherche était publiée dans le nano du tourillon ACS par Paul supérieur Weiss auteur, la présidence présidentielle d'UC et le professeur distingué de la chimie et des biochimies, du scientifique et technique de matériaux, et du membre du centre grand d'Eli et d'Edythe du médicament régénérateur et de la recherche de cellule souche à l'UCLA.

La thérapie génique, le procédé d'ajouter ou de remonter manquer ou les cellules d'hospitalisé de gènes défectueux, a montré la promesse grande comme demande de règlement pour une foule des maladies, y compris l'hémophilie, la dystrophie musculaire, les déficits immunitaires et certains types de cancer.

Les approches actuelles de thérapie génique se fondent sur les virus modifiés, les champs électriques externes ou les produits chimiques brutaux pour pénétrer des membranes cellulaires et pour livrer des gènes droits aux cellules patientes. Chacune de ces méthodes a ses propres points faibles ; ils peuvent être toxicité indésirables coûteuses, tension inefficaces ou de cause et aux cellules.

Pour surmonter ces barrages, Weiss et M. Steven Jonas, un camarade clinique dans le programme de formation grand de centre de recherche de cellule souche d'UCLA, ont abouti une équipe de recherche qui a conçu des nanospears composés de silicium, de nickel et d'or. Ces nanospears sont biodégradables, peuvent être fabriqués en série économiquement et efficacement, et, à cause de leur taille infinitésimale - ; leurs bouts sont environ 5.000 fois plus petits que le diamètre d'une boucle des cheveux - ; ils peuvent fournir l'information génétique avec le choc minimal sur la viabilité et le métabolisme de cellules.

Jonas comparé la méthode tranchante de la distribution de biomolécule aux méthodes du monde réel de la distribution apparaissant sur l'horizon.

« Juste comme nous entendons parler d'Amazone voulant fournir des envois droits à votre maison avec des drones, nous travaillons sur un équivalent de nanoscale de cela pour fournir les envois importants de santé droits à vos cellules, » Jonas expliqué, qui s'exerce dans la division de l'hématologie/d'oncologie pédiatriques à l'hôpital pour enfants d'UCLA Mattel. Dans un avenir proche, Jonas espère appliquer des nanotechnologies pour déployer la cellule et les thérapies géniques rapidement et largement aux malades du cancer pédiatriques qu'il soigne.

La construction des nanospears a été inspirée par le travail de leurs collaborateurs, de Hsian-Rong Tseng, d'un professeur de la pharmacologie moléculaire et médicale, et de Xiaobin Xu, un boursier post-doctoral à l'organisme de recherche interdisciplinaire de Weiss. Tseng et Xu sont les deux co-auteurs de l'étude.

« Basé sur le travail nanomanufacturing de Xiaobin, nous avons su effectuer des nanostructures de différentes formes dans des nombres massifs utilisant des stratégies simples de fabrication, » a dit Weiss, qui est également un membre de l'institut de la Californie NanoSystems. « Une fois que nous avions cela à disposition, nous avons réalisé que nous pourrions effectuer les structures précises qui seraient de valeur dans les thérapies géniques. »

Weiss et Jonas ne sont pas le premier à concevoir d'employer des nanostructures guidés ou des « nanomotors » robotisés pour améliorer des thérapies géniques, toutefois les méthodes existantes ont limité la précision et exigent potentiellement des produits chimiques toxiques d'actionner les structures à leurs objectifs.

En enduisant leurs nanospears du nickel, Weiss et Jonas ont éliminé le besoin de propulseurs chimiques. Un aimant peut être retenu près d'une assiette de laboratoire contenant des cellules pour manipuler le sens, la position et la rotation d'un ou beaucoup de nanospears. À l'avenir, Weiss et Jonas envisagent qu'un champ magnétique pourrait être extérieur appliqué du corps humain aux nanospears de guide à distance dans le fuselage aux maladies génétiques de festin.

Weiss et Jonas ont vérifié leurs nanospears comme véhicules pour un gène qui fait produire des cellules une protéine fluorescente verte. Environ 80 pour cent de cellules visées ont montré une lueur vert clair, et 90 pour cent de ces cellules ont survécu. Les deux numéros sont une amélioration marquée sur des stratégies existantes de la distribution.

Tout comme la thérapie génique, beaucoup de formes d'immunothérapie - ; un procédé dans lequel des cellules immunitaires de patient-détail sont génétiquement conçues pour identifier et attaquer des cellules cancéreuses - ; comptez sur des méthodes de transformation chères ou longues.

« Le plus grand barrage en ce moment à obtenir une thérapie génique ou une immunothérapie aux patients est le temps de traitement, » Jonas a dit. « Les méthodes neuves pour produire de ces traitements plus rapidement, effectivement et en toute sécurité vont accélérer l'innovation dans ce champ de recherche et porter ces traitements aux patients plus tôt, et c'est l'objectif nous que tous ont. »

Weiss et Jonas avaient collaboré avec des chercheurs d'UCLA pour optimiser la distribution des stratégies de thérapie génique qui ont longtemps été dans les travaux.

« Une des choses étonnantes au sujet de fonctionner à l'UCLA est celle pour chacune des maladies visées, nous collaborent avec les principaux cliniciens qui ont déjà des thérapies géniques à l'étude, » Weiss a dit. « Elles ont la cargaison de gène-retouche, les cellules modèles, les modèles animaux et les cellules patientes en place ainsi nous pouvons optimiser nos nanosystems sur les méthodes qui sont sur la voie à la clinique. »