i nanospears UCLA-in via di sviluppo hanno potuto rendere le terapie geniche più sicure, più velocemente e più redditizie

Gli scienziati del UCLA hanno messo a punto un nuovo metodo che utilizza le strutture del tipo di scheggia microscopiche chiamate “nanospears„ per la consegna mirata a delle biomolecole quali i geni diritti alle celle pazienti. Questi nanostructures magneticamente guida potrebbero permettere alle terapie geniche che sono più sicure, più velocemente e più redditizie.

La ricerca è stata pubblicata nel giornale ACS nano da Paul senior Weiss autore, presidenza presidenziale del UC e professore distinto di chimica e la biochimica, scienza ed assistenza tecnica dei materiali e membro di vasto centro di Edythe e di Eli della ricerca a ricupero della cellula staminale e della medicina al UCLA.

La terapia genica, il trattamento di aggiunta o di sostituzione delle celle mancanti o difettose del ricoverato dei geni, ha indicato la grande promessa come trattamento per una miriade di malattie, compreso emofilia, la distrofia muscolare, le immunodeficienze e determinati tipi di cancri.

Gli approcci correnti di terapia genica contano sui virus modificati, sui campi elettrici esterni o sui prodotti chimici duri per penetrare le membrane cellulari e consegnare i geni diritto alle celle pazienti. Ciascuno di questi metodi ha sue proprie imperfezioni; possono essere la tossicità indesiderabili costosi, sforzo di causa o inefficienti ed alle celle.

Per superare queste barriere, Weiss ed il Dott. Steven Jonas, un collega clinico nel vasto programma di formazione del centro di ricerca della cellula staminale del UCLA, piombo un gruppo di ricerca che ha progettato i nanospears composti di silicio, di nichel e di oro. Questi nanospears sono biodegradabili, possono essere prodotti in serie a buon mercato ed efficientemente e, a causa della loro dimensione infinitesimale -; i loro suggerimenti sono circa 5.000 volte più piccoli del diametro di un mèche di capelli umani -; possono trasmettere le informazioni genetiche con impatto minimo su attuabilità e sul metabolismo delle cellule.

Jonas ha confrontato il metodo di avanguardia della consegna della biomolecola ai metodi nell'ambiente della consegna che compaiono sull'orizzonte.

“Appena mentre sentiamo parlare di Amazon che vuole consegnare i pacchetti diritto alla vostra casa con i fuchi, stiamo lavorando ad un equivalente del nanoscale di quello per consegnare i pacchetti importanti di sanità diritto alle vostre celle,„ Jonas spiegato, che sta preparandosi nella divisione dell'ematologia/oncologia pediatriche all'ospedale pediatrico del UCLA Mattel. Nell'immediato futuro, Jonas spera di applicare le nanotecnologie per spiegare la cella e le terapie geniche rapidamente ed ampiamente ai malati di cancro che pediatrici cura.

La costruzione dei nanospears è stata ispirata tramite il lavoro dei loro collaboratori, di Hsian-Rong Tseng, di un professore di farmacologia molecolare e medica e di Xiaobin Xu, un collega postdottorale nel gruppo di ricerca interdisciplinare di Weiss. Tseng e Xu sono entrambi i co-author dello studio.

“Basato sul lavoro nanomanufacturing di Xiaobin, abbiamo saputo fare i nanostructures delle forme differenti nei numeri massicci facendo uso delle strategie semplici di montaggio,„ ha detto Weiss, che è egualmente un membro dell'istituto della California NanoSystems. “Una volta che avessimo quello a disposizione, abbiamo realizzato che potremmo fare le strutture precise che sarebbero state utile nelle terapie geniche.„

Weiss e Jonas non sono il primo da immaginare usando i nanostructures guida o “i nanomotors„ robot per migliorare le terapie geniche, comunque i metodi attuali hanno limitato la precisione e richiedono i prodotti chimici potenzialmente tossici di azionare le strutture ai loro obiettivi.

Ricoprendo i loro nanospears di nichel, Weiss e Jonas hanno eliminato l'esigenza dei propellenti chimici. Un magnete può essere tenuto vicino ad un piatto del laboratorio che contiene le celle per manipolare la direzione, la posizione e la rotazione di un o molto nanospears. In futuro, Weiss e Jonas prevedono che un campo magnetico potrebbe essere esterno applicato del corpo umano ai nanospears della guida a distanza all'interno dell'organismo per trattare le malattie genetiche.

Weiss e Jonas hanno verificato i loro nanospears come veicoli a gene che induce le celle a produrre una proteina fluorescente verde. Circa 80 per cento delle celle mirate a hanno esibito un'incandescenza verde intenso e 90 per cento di quelle celle sono sopravvissuto a. Entrambi i numeri sono un miglioramento notevole sulle strategie attuali della consegna.

Tanto come terapia genica, molti moduli di immunoterapia -; un trattamento in cui le celle immuni paziente-specifiche geneticamente sono costruite per riconoscere ed attaccare le cellule tumorali -; conti sui metodi di lavorazione costosi o che richiede tempo.

“La più grande barriera ora ad ottenere una terapia genica o un'immunoterapia ai pazienti è il tempo di lavorazione,„ Jonas ha detto. “I nuovi metodi per generare più rapidamente queste terapie, stanno andando efficacemente e sicuro accelerare l'innovazione in questa area di ricerca e portare queste terapie ai pazienti più presto e quello è lo scopo noi che tutti hanno.„

Weiss e Jonas stanno collaborando con i ricercatori del UCLA per ottimizzare la consegna delle strategie di terapia genica che lungamente sono state negli impianti.

“Una delle cose stupefacenti circa il lavoro al UCLA è quella per ciascuna delle malattie mirate a, noi collabora con i clinici principali che già hanno terapie geniche in via di sviluppo,„ Weiss ha detto. “Hanno il carico gene-modificante, le celle di modello, i modelli animali e le celle pazienti sul posto in modo da possiamo ottimizzare i nostri nanosystems sui metodi che sono sulla via alla clinica.„

Sorgente: http://newsroom.ucla.edu/releases/nanostructures-created-by-ucla-scientists-could-make-gene-therapies-safer-faster-and-more-affordable