os nanospears UCLA-revelados podiam fazer terapias genéticas mais seguras, mais rapidamente e mais eficazes na redução de custos

Os cientistas do UCLA desenvolveram um método novo que utilizasse microscópico lasca-como as estruturas chamadas “nanospears” para a entrega visada das biomoléculas tais como os genes rectos às pilhas pacientes. Estes nanostructures magnètica guiados poderiam permitir as terapias genéticas que são mais seguras, mais rapidamente e mais eficazes na redução de custos.

A pesquisa foi publicada no jornal ACS Nano por Paul superior Weiss autor, cadeira presidencial do UC e distinto professor da química e a bioquímica, a ciência e a engenharia de materiais, e o membro do centro largo de Eli e de Edythe da pesquisa regenerativa da medicina e da célula estaminal no UCLA.

Terapia genética, o processo de adicionar ou de substituir genes faltantes ou defeituosos dentro - as pilhas pacientes, mostraram a grande promessa como um tratamento para um anfitrião das doenças, incluindo a hemofilia, a distrofia muscular, deficiências imunes e determinados tipos de cancro.

As aproximações actuais da terapia genética confiam em vírus alterados, em campos elétricos externos ou em produtos químicos ásperos para penetrar as membranas de pilha e para entregar em linha recta genes às pilhas pacientes. Cada um destes métodos tem seus próprios defeitos; podem ser toxicidade indesejáveis caros, esforço incapazes ou da causa e às pilhas.

Para superar estas barreiras, Weiss e o Dr. Steven Jonas, um companheiro clínico no programa de formação largo do centro de pesquisa da célula estaminal do UCLA, conduziram uma equipa de investigação que projectasse os nanospears compor do silicone, do níquel e do ouro. Estes nanospears são biodegradáveis, podem ser produzidos em massa barata e eficientemente, e, devido a seu tamanho infinitesimal -; suas pontas são aproximadamente 5.000 vezes menores do que o diâmetro de uma costa do cabelo humano -; podem entregar a informação genética com impacto mínimo na viabilidade e no metabolismo da pilha.

Jonas comparou o método pioneiro da entrega da biomolécula aos métodos da entrega do real-mundo que aparecem no horizonte.

“Apenas enquanto nós nos ouvimos sobre as Amazonas que querem entregar em linha recta pacotes a sua casa com zangões, nós estamos trabalhando em um equivalente do nanoscale daquele para entregar em linha recta pacotes importantes dos cuidados médicos a suas pilhas,” Jonas explicado, que está treinando na divisão da hematologia pediatra/oncologia no hospital de crianças do UCLA Mattel. Em um futuro próximo, Jonas espera aplicar nanotecnologia para distribuir rapidamente e extensamente a pilha e as terapias genéticas às pacientes que sofre de cancro que pediatras trata.

A construção dos nanospears foi inspirada pelo trabalho de seus colaboradores, de Hsian-Rong Tseng, de um professor da farmacologia molecular e médica, e de Xiaobin Xu, um companheiro pos-doctoral no grupo de investigação interdisciplinar de Weiss. Tseng e Xu são ambos os co-autores do estudo.

“Baseado no trabalho nanomanufacturing de Xiaobin, nós soubemos fazer nanostructures de formas diferentes em números maciços usando estratégias simples da fabricação,” disse Weiss, que é igualmente um membro do instituto de Califórnia NanoSystems. “Uma vez que nós tivemos aquele à disposição, nós realizamos que nós poderíamos fazer as estruturas precisas que seriam do valor nas terapias genéticas.”

Weiss e Jonas não são o primeiro a conceber de usar nanostructures guiados ou “nanomotors robóticos” para aumentar terapias genéticas, porém os métodos existentes limitaram a precisão e exigem produtos químicos potencial tóxicos propelir as estruturas a seus alvos.

Revestindo seus nanospears com o níquel, Weiss e Jonas eliminaram a necessidade para propulsores químicos. Um ímã pode ser guardarado perto de um prato do laboratório que contem pilhas para manipular o sentido, a posição e a rotação de um ou muito nanospears. No futuro, Weiss e Jonas prevêem que um campo magnético poderia ser parte externa aplicada do corpo humano aos nanospears do guia remotamente dentro do corpo para tratar doenças genéticas.

Weiss e Jonas testaram seus nanospears como veículos para um gene que fizesse com que as pilhas produzam uma proteína fluorescente verde. Aproximadamente 80 por cento de pilhas visadas exibiram um fulgor verde-claro, e 90 por cento daquelas pilhas sobreviveram. Ambos os números são uma melhoria marcada em estratégias existentes da entrega.

Bem como a terapia genética, muitos formulários da imunoterapia -; um processo em que as pilhas imunes paciente-específicas são projectadas genetically para reconhecer e atacar células cancerosas -; confie em métodos de processamento caros ou demorados.

“A barreira a mais grande agora a obter uma terapia genética ou uma imunoterapia aos pacientes é o tempo de processamento,” Jonas disse. “Os métodos novos para gerar mais rapidamente estas terapias, eficazmente e com segurança estão indo acelerar a inovação nesta área de pesquisa e trazer mais logo estas terapias aos pacientes, e aquele é o objetivo nós que todos têm.”

Weiss e Jonas têm colaborado com os pesquisadores do UCLA para aperfeiçoar a entrega das estratégias da terapia genética que têm estado por muito tempo nos trabalhos.

“Uma das coisas surpreendentes sobre o trabalho no UCLA é aquela para cada um das doenças visadas, nós colabora com os clínicos principais que já têm terapias genéticas durante o processo de desenvolvimento,” Weiss disse. “Têm a carga deedição, as pilhas modelo, os modelos animais e as pilhas pacientes no lugar assim que nós podemos aperfeiçoar nossos nanosystems nos métodos que estão no caminho à clínica.”

Source: http://newsroom.ucla.edu/releases/nanostructures-created-by-ucla-scientists-could-make-gene-therapies-safer-faster-and-more-affordable