los nanospears UCLA-revelados podían hacer terapias génicas más seguras, más rápidamente y más de poco costo

Los científicos del UCLA han desarrollado un nuevo método que utiliza microscópico fragmento-como las estructuras llamadas los “nanospears” para el lanzamiento apuntado de biomoléculas tales como genes derechos a las células pacientes. Estos nanostructures magnético conducidos podrían habilitar las terapias génicas que son más seguras, más rápidamente y más de poco costo.

La investigación fue publicada en el gorrón ACS nano por Paul mayor Weiss autor, silla presidencial del UC y profesor distinguido de la química y bioquímica, la ciencia y la ingeniería material, y pieza del centro amplio de Eli y de Edythe de la investigación regeneradora del remedio y de la célula madre en el UCLA.

La terapia génica, el proceso de agregar o de reemplazar las células faltantes o defectuosas el hospitalizado de los genes, ha mostrado gran promesa como tratamiento para un ordenador principal de enfermedades, incluyendo hemofilia, distrofia muscular, deficiencias inmunes y ciertos tipos de cáncer.

Las aproximaciones actuales de la terapia génica confían en virus modificados, campos eléctricos externos o substancias químicas duras para penetrar las membranas celulares y para entregar genes derecho a las células pacientes. Cada uno de estos métodos tiene sus propios defectos; pueden ser toxicidad indeseables costosas, tensión ineficaces o de la causa y a las células.

Para superar estas barreras, Weiss y el Dr. Steven Jonas, persona clínica en el programa de entrenamiento amplio del centro de investigación de la célula madre del UCLA, llevaron a un equipo de investigación que diseñó los nanospears integrados por el silicio, el níquel y el oro. Estos nanospears son biodegradables, se pueden producir en masa económicamente y eficientemente, y, debido a su talla infinitesimal -; sus extremos son cerca de 5.000 veces más pequeños que el diámetro de un cabo del cabello humano -; pueden entregar la información genética con impacto mínimo en viabilidad y metabolismo de la célula.

Jonas comparó el método punta del lanzamiento de la biomolécula a los métodos del mundo real del lanzamiento que aparecían en el horizonte.

“Apenas mientras que oímos hablar el Amazonas que quiere entregar los empaquetar derecho a su casa con los aviones radiodirigidos, estamos trabajando en un equivalente del nanoscale de eso para entregar los empaquetar importantes de la atención sanitaria derecho a sus células,” Jonas explicado, que está entrenando en la división de hematología/de oncología pediátricas en el hospital de niños del UCLA Mattel. En un futuro próximo, Jonas espera aplicar las nanotecnologías para desplegar la célula y terapias génicas rápidamente y extensamente a los enfermos de cáncer pediátricos que él trata.

La construcción de nanospears fue inspirada por el trabajo de sus colaboradores, de Hsian-Rong Tseng, de un profesor de la farmacología molecular y médica, y de Xiaobin Xu, becario postdoctoral en el grupo de la investigación interdisciplinario de Weiss. Tseng y Xu son ambos co-autores del estudio.

“Basado en el trabajo nanomanufacturing de Xiaobin, sabíamos hacer nanostructures de diversas formas en números masivos usando estrategias simples de la fabricación,” dijo a Weiss, que es también una pieza del instituto de California NanoSystems. “Una vez que tuviéramos eso a disposición, realizamos que podríamos hacer las estructuras exactas que estarían de valor en terapias génicas.”

Weiss y Jonas no son el primer a concebir de usar nanostructures conducidos o “nanomotors robóticos” para aumentar terapias génicas, no obstante los métodos existentes han limitado la precisión y requieren las substancias químicas potencialmente tóxicas propulsar las estructuras a sus objetivos.

Recubriendo sus nanospears con el níquel, Weiss y Jonas eliminaron la necesidad de propulsor químicos. Un imán se puede esperar cerca de un plato del laboratorio que contiene las células para manipular la dirección, la posición y la rotación de un o mucho nanospears. En el futuro, Weiss y Jonas preven que un campo magnético podría ser exterior aplicado del cuerpo humano a los nanospears de la guía remotamente dentro de la carrocería para tratar enfermedades genéticas.

Weiss y Jonas probaron sus nanospears como vehículos para un gen que hace las células producir una proteína fluorescente verde. El cerca de 80 por ciento de células apuntadas exhibió un resplandor verde claro, y el 90 por ciento de esas células sobrevivió. Ambos números son una mejoría marcada en estrategias existentes del lanzamiento.

Como terapia génica, muchas formas de la inmunoterapia -; un proceso en el cual las células inmunes paciente-específicas genético se dirigen para reconocer y para atacar a las células cancerosas -; confíe en métodos de tramitación costosos o que toma tiempo.

“La barrera más grande ahora a conseguir una terapia génica o una inmunoterapia a los pacientes es el tiempo de procesamiento,” Jonas dijo. Los “nuevos métodos para generar estas terapias más rápidamente, van de manera efectiva y con seguridad a acelerar la innovación en esta área de investigación y a traer estas terapias a los pacientes más pronto, y ésa es la meta nosotros que toda tiene.”

Weiss y Jonas han estado colaborando con los investigadores del UCLA para optimizar el lanzamiento de las estrategias de la terapia génica que han estado de largo en los trabajos.

“Una de las cosas asombrosas sobre el trabajo en el UCLA es ésa para cada uno de las enfermedades apuntadas, nosotros colabora con los clínicos de cabeza que tienen ya terapias génicas en el revelado,” Weiss dijo. “Tienen el cargamento gen-que corrige, las células modelo, los modelos animales y las células pacientes así que podemos optimizar nuestros nanosystems en los métodos que están en el camino a la clínica.”