De studie toont beperkingen van AAV gentherapie in het behandelen van erfelijke bijnierwanorde

Een nieuwe studie heeft definitief aangetoond dat één enkele behandeling met gentherapie die adeno-geassocieerde virale vector (AAV)genlevering gebruikt om het gebrekkige gen te vervangen verantwoordelijk voor aangeboren bijnierhyperplasia (CAH) slechts tijdelijk de erfelijke wanorde zal verminderen. De normale cellen zullen uiteindelijk door nieuwe adrenocortical cellen vervangen worden die de ziekteverandering dragen, en een oplossing zal op lange termijn vereisen richtend de genetische verandering die in adrenocortical de stamcellen van een patiënt wordt gedragen, zoals die in een artikel worden gerapporteerd in de Menselijke Therapie van het Gen, een peer-herzien dagboek van Mary Ann Liebert, Inc., uitgevers wordt gepubliceerd. Het artikel is beschikbare vrij op de Menselijke website van de Therapie van het Gen tot 29 April, 2018.

Sandra Markmann, Ronald Crystal, en een team van onderzoekers van de Medische Universiteit van Weill Cornell, New York, NY mede gecreëerd het artikel getiteld „Biologie van de Bijnier Coretex ondervangen Efficiënt Gebruik van de adeno-Geassocieerde Vectoren van het Virus om Erfelijke BijnierWanorde te behandelen.“ De onderzoekers toonden aan dat het verlies in tijd van therapeutische die genen door AAV vectoren worden geleverd niet toe te schrijven aan een immune reactie tegen de AAV leveringsvoertuigen was en in plaats daarvan een resultaat van de vernieuwing van adrenocortical bevolking van de stamcel was.

„Er is een groeiende tendens in gentherapie geweest die ziekten te richten door pasgeboren onderzoek worden geïdentificeerd. Het onderzoek CAH is omvat in de V.S. voor decennia, met corticosteroid vervanging die de enige therapie is,“ zegt Editor-in-chief Terence R. Flotte, M.D., Celia en Isaac Haidak Professor van Medisch Onderwijs en Dean, Provost, en de Uitvoerende Kanselier van de Afgevaardigde, Universiteit van de Medische School van Massachusetts, Worcester, doctorandus in de letteren. „Het bepalen van de beperkingen aan AAV gentherapie in dergelijke wanorde is een belangrijke stap, veel zoals het vroege werk van de gentherapie in blaasbindweefselvermeerdering was. Dergelijke studies, alhoewel zij beperkingen tonen, leiden ons dichter tot het identificeren van de juiste oplossing voor deze patiënten.“

Bron: https://home.liebertpub.com/news/new-work-from-ron-crystals-lab-on-treating-hereditary-adrenal-disorders/2359

Advertisement