L'étude montre des limitations de thérapie génique d'AAV en traitant des troubles adrénaux héréditaires

Une étude neuve a définitivement prouvé qu'une demande de règlement unique avec la thérapie génique utilisant la distribution virale (AAV) adeno-associée de gène de vecteur pour remonter le gène défectueux responsable de l'hyperplasie surrénale congénitale (CAH) allégera seulement temporairement l'affection héréditaire. Les cellules normales seront éventuellement remplacées par les cellules adrénocorticales neuves transportant la mutation de la maladie, et une solution à long terme exigera viser la mutation génétique a transporté dedans les cellules souche adrénocorticales d'un patient, comme signalé dans un article publié dans la thérapie génique humaine, un tourillon pair-observé de Mary Ann Liebert, Inc., éditeurs. L'article est procurable librement sur le site Web humain de thérapie génique jusqu'au 29 avril 2018.

Sandra Markmann, le cristal de Ronald, et une équipe de recherche de faculté de médecine de Weill Cornell, New York, NY coauthored l'article intitulé « biologie de la glande surrénale Coretex obvie à l'utilisation efficace des vecteurs Adeno-Associés de virus de traiter des troubles adrénaux héréditaires. » Les chercheurs ont expliqué que la perte au fil du temps de gènes thérapeutiques livrés par des vecteurs d'AAV n'était pas due à une réaction immunitaire contre les véhicules de distribution d'AAV et était au lieu un résultat du renouvellement des populations adrénocorticales de cellule souche.

« Il y a eu une tendance croissante dans la thérapie génique de viser les maladies recensées par l'examen critique nouveau-né. L'examen critique de CAH a été compris aux États-Unis pendant des décennies, avec le remontage de corticoïde étant le seul traitement, » dit le rédacteur-en-chef Terence R. Flotte, DM, professeur de Celia et d'Isaac Haidak de formation médicale et doyen, principal, et député exécutif Chancellor, université de Faculté de Médecine du Massachusetts, Worcester, MAMANS. La « définition des limitations à la thérapie génique d'AAV dans de tels troubles est une étape importante, beaucoup de même que le travail tôt de thérapie génique dans la mucoviscidose. Tel étudie, quoiqu'elles montrent des limitations, nous déménage plus près de recenser la solution correcte pour ces patients. »

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