Lo studio mostra le limitazioni di terapia genica di AAV nel trattamento dei disordini adrenali ereditari

Un nuovo studio definitivo ha indicato che un singolo trattamento con terapia genica facendo uso della consegna virale (AAV) adeno-associata del gene di vettore per sostituire il gene difettoso responsabile dell'iperplasia adrenale congenita (CAH) temporaneamente allevierà soltanto il disturbo ereditario. Le celle normali finalmente saranno sostituite dalle nuove celle corticosurrenali che portano la mutazione di malattia e una soluzione a lungo termine richiederà l'ottimizzazione della mutazione genetica ha portato dentro le cellule staminali corticosurrenali di un paziente, come riportato in un articolo pubblicato nella terapia genica umana, un giornale pari-esaminato da Mary Ann Liebert, Inc., editori. L'articolo è liberamente disponibile sul sito Web umano di terapia genica fino al 29 aprile 2018.

Sandra Markmann, il cristallo di Ronald e un gruppo dei ricercatori dall'istituto universitario medico di Weill Cornell, New York, NY coauthored l'articolo intitolato “biologia della ghiandola surrenale Coretex previene l'efficace uso dei vettori Adeno-Associati del virus trattare i disordini adrenali ereditari.„ I ricercatori hanno dimostrato che la perdita di geni terapeutici consegnati dai vettori di AAV non era col passare del tempo dovuto una risposta immunitaria contro i vettori di AAV ed era invece un risultato del rinnovo delle popolazioni corticosurrenali della cellula staminale.

“C'è stato una tendenza relativa crescente alla terapia genica mirare alle malattie identificate tramite selezione neonata. La selezione di CAH è stata inclusa negli Stati Uniti per le decadi, con la sostituzione del corticosteroide che è la sola terapia,„ dice il redattore capo Terence R. Flotte, MD, professore di Isaac e di Celia Haidak di formazione medica e decano, prevosto e delegato esecutivo Chancellor, università di facoltà di medicina di Massachusetts, Worcester, mA. “Definire le limitazioni a terapia genica di AAV in tali disordini è un punto importante, molto come era il lavoro in anticipo di terapia genica nella fibrosi cistica. Tale studia, anche se mostrano le limitazioni, ci muove più vicino ad identificare la giusta soluzione per questi pazienti.„

Sorgente: https://home.liebertpub.com/news/new-work-from-ron-crystals-lab-on-treating-hereditary-adrenal-disorders/2359

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