調査は遺伝性の副腎の無秩序の処理で AAV の遺伝子療法の限定を示します

新しい調査は限定的に生来の副腎の増殖に責任がある不完全な遺伝子を取り替える adeno 準のウイルスの (AAV)ベクトル遺伝子配達を使用して遺伝子療法の単一の処置が一時的に (CAH)遺伝性の無秩序だけを軽減することを示してしまいました。 正常なセルは病気の突然変異を運ぶ新しい adrenocortical セルと結局取替えられ長期解決は人間の遺伝子療法で、メアリー・アン Liebert 出版された、記事で報告されたように遺伝の突然変異を目標とすることを送りました患者の adrenocortical 幹細胞を、 Inc.、出版業者からの同業者審査されたジャーナル必要とします。 記事は 2018 年 4 月 29 日までの人間の遺伝子療法のウェブサイトで自由に使用できます。

サンドラ Markmann、 Weill コルネルの医学大学、ニューヨーク、 NY からの研究者のロナルドの水晶およびチームは共著しました 「副腎 Coretex の生物学資格を与えられた記事を取り除きます Adeno 準のウイルスのベクトルの有効な使用を遺伝性の副腎の無秩序を扱う」。と 研究者は AAV のベクトルによって渡された治療上の遺伝子の損失が一定時間にわたり AAV 配達手段に対して免疫反応が原因でし、代りに adrenocortical 幹細胞の人口の更新の結果だったことを示しました。

「新生のスクリーニングによって識別される病気を目標とする遺伝子療法に成長する傾向がずっとあります。 CAH のスクリーニングは長年に渡る米国で、唯一の療法で副腎皮質ホルモンの置換が」編集長を Flotte 言います Terence R. Chancellor、マサチューセッツ衛生学校、ウスター、 MA の大学、 MD、医学の教育のセリアそしてアイザック Haidak 教授および学部長、学寮長および管理の代理含まれていました。 「そのような無秩序の AAV の遺伝子療法への限定を定義することは嚢胞性線維症の早い遺伝子療法作業があったように重要なステップ、多くです。 そのような物は限定を示すのに、調査します移動しますこれらの患者のための右の解決の識別に近い方の私達を」。

ソース: https://home.liebertpub.com/news/new-work-from-ron-crystals-lab-on-treating-hereditary-adrenal-disorders/2359

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