연구 결과는 유전 신장에 가까운 무질서 취급에 있는 AAV 유전자 치료의 제한을 보여줍니다

새로운 연구 결과는 결정적으로 선천적인 신장에 가까운 증식에 책임있을 불완전한 유전자를 대체하는 adeno 관련되는 바이러스성 (AAV) 선그림 유전자 납품을 사용하여 유전자 치료를 가진 단 하나 대우가 단지 (CAH) 일시적으로 유전 무질서만 완화할 것이라는 점을 보여주었습니다. 일반적인 세포는 질병 돌연변이를 전송하는 새로운 부신 피질 세포 결국 대체되고, 장기 해결책은 인간적인 유전자 치료에서, 메리 앤 Liebert 발간된, 논문에서 보고된대로 유전 돌연변이를 표적으로 하기 에 운반했습니다 환자의 부신 피질 줄기 세포를, Inc., 발행인에게서 동료 검토한 전표 요구할 것입니다. 약품은 2018년4월 29일 까지 인간적인 유전자 치료 웹사이트에 자유롭게 유효합니다.

Sandra Markmann, Weill 코넬 의학 대학, 뉴욕, NY에서 연구원의 Ronald 결정 및 팀은 공저했습니다 "아드레날린 선 Coretex의 생물학이라고 표제를 붙인 약품을 제거합니다 유전 신장에 가까운 무질서를 취급하는 Adeno 관련되는 바이러스 선그림의 효과적인 사용을." 연구원은 AAV 선그림에 의해 투발된 치료 유전자의 손실이 한동안 AAV 납품 차량에 대하여 면역 반응 때문이고 대신 부신 피질 줄기 세포 인구의 재생의 결과이었다는 것을 설명했습니다.

"신생 검열에 의해 확인된 질병을 표적으로 하는 유전자 치료에 있는 성장하고 있는 동향이 계속 있습니다. CAH 검열은 십년간 동안 미국에서, 부신 피질 호르몬 보충이 유일한 치료인 상태에서," 편집장을 Flotte 말합니다 Terence R. Chancellor, 매사추세츠 의과 대학, 워체스터, MA의 대학, MD, 의학 교육의 Celia 그리고 이삭 Haidak 교수 및 학장, 사무장 및 행정상 대리인 포함되었습니다. "그 같은 무질서에 있는 AAV 유전자 치료에 제한을 정의하는 것은 낭포성 섬유증에 있는 초기 유전자 치료 일이 이었다 것과 같이 중요한 단계, 다량입니다. 그 같은은 비록 제한을 보여주더라도, 공부합니다 이 환자를 위한 적당한 해결책 확인에 가까운 저희를."

근원: https://home.liebertpub.com/news/new-work-from-ron-crystals-lab-on-treating-hereditary-adrenal-disorders/2359

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