O estudo mostra limitações da terapia genética de AAV em tratar desordens ad-renais hereditárias

Um estudo novo tem mostrado definitiva que um único tratamento com terapia genética usando entrega viral (AAV) adeno-associada do gene do vector para substituir o gene defeituoso responsável para a hiperplasia ad-renal congenital (CAH) somente aliviará temporariamente a desordem hereditária. As pilhas normais serão substituídas eventualmente pelas pilhas padrenocorticais novas que levam a mutação da doença, e uma solução a longo prazo exigirá a escolha de objectivos da mutação genética levou dentro as células estaminais padrenocorticais de um paciente, como relatado em um artigo publicado na terapia genética humana, um jornal par-revisto de Mary Ann Liebert, Inc., editores. O artigo está disponível livre no Web site humano da terapia genética até o 29 de abril de 2018.

Sandra Markmann, o cristal de Ronald, e uma equipe dos pesquisadores da faculdade médica de Weill Cornell, New York, NY coauthored o artigo autorizado “biologia da glândula ad-renal Coretex previnem o uso eficaz de vectores Adeno-Associados do vírus tratar desordens ad-renais hereditárias.” Os pesquisadores demonstraram que a perda ao longo do tempo de genes terapêuticos entregados por vectores de AAV não era devido a uma resposta imune contra os veículos de entrega de AAV e era pelo contrário um resultado da renovação de populações padrenocorticais da célula estaminal.

“Houve uma tendência crescente na terapia genética visar as doenças identificadas pela selecção recém-nascida. A selecção de CAH foi incluída nos E.U. por décadas, com a substituição do corticosteroide que é a única terapia,” diz o redactor-chefe Terence R. Flotte, DM, professor de Celia e de Isaac Haidak da educação médica e o decano, reitor, e deputado executivo Chanceler, universidade da Faculdade de Medicina de Massachusetts, Worcester, miliampère. “Definir as limitações à terapia genética de AAV em tais desordens é uma etapa importante, muita como era o trabalho adiantado da terapia genética na fibrose cística. Tal estuda, mesmo que mostre limitações, move-nos mais perto de identificar a solução direita para estes pacientes.”

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