Изучение показывает ограничения терапии гена AAV в обрабатывать потомственные адреналовые разлады

Новое изучение окончательно показало что одиночная обработка с терапией гена используя adeno-связанную вирусную (AAV) поставку гена вектора для того чтобы заменить неполноценный ген ответственный для врожденной адреналовой гиперплазии (CAH) только временно разрешит потомственный разлад. Нормальные клетки окончательно будут заменены новыми адренокортикальными клетками нося перегласовку заболеванием, и длительное решение будет требовать пристреливать генетическую перегласовку снесло внутри стволовые клетки пациента адренокортикальные, как сообщено в статьи опубликованной в терапии Джина человека, пэр-расмотренный журнал от Mary Ann Liebert, Inc., издателей. Статья доступна свободно на людском вебсайте терапией Джина до 29-ого апреля 2018.

Сандра Markmann, Рональд Кристл, и команда исследователей от коллежа Weill Корнелла медицинского, Нью Йорка, NY coauthored озаглавленная статья «биологией адреналовой железы Coretex Obviates эффективная польза векторов вируса Adeno-Связывать обработать потомственные адреналовые разлады.» Исследователя продемонстрировали что потеря над временем терапевтических генов поставленных векторами AAV не была должна к иммунной реакции против кораблей поставки AAV и была вместо результатом возобновления адренокортикальных населенностей стволовой клетки.

«Растущая тенденция в терапии гена пристрелть заболевания определенные newborn скринингом. Скрининг CAH включен в США на декады, при замена кортикостероида единственной терапией,» говорит главный редактор Terence R. Flotte, MD, Celia и профессора Исаак Haidak медицинского образования и декана, Provost, и исполнительного депутата Канцлера, университета медицинского института Массачусетс, Вустера, MA. «Определять ограничения к терапии гена AAV в таких разладах важный шаг, много как была предыдущая работа терапией гена в кистозном фиброзе. Такое изучает, даже если они показывает ограничения, двигает нас ближе к определять правое разрешение для этих пациентов.»

Источник: https://home.liebertpub.com/news/new-work-from-ron-crystals-lab-on-treating-hereditary-adrenal-disorders/2359

Advertisement