El estudio muestra limitaciones de la terapia génica de AAV en tratar desordenes suprarrenales hereditarios

Un nuevo estudio ha mostrado definitivo que un único tratamiento con terapia génica usando el lanzamiento viral (AAV) adeno-asociado del gen del vector para reemplazar el gen defectuoso responsable de hiperplasia suprarrenal congénita (CAH) aliviará solamente temporalmente el desorden hereditario. Las células normales serán reemplazadas eventual por las nuevas células adrenocorticales que llevan la mutación de la enfermedad, y una solución a largo plazo requerirá el alcance de la mutación genética llevó hacia adentro a las células madres adrenocorticales de un paciente, como se explica en un artículo publicado en terapia génica humana, un gorrón par-revisado de Mary Ann Liebert, Inc., editores. El artículo está disponible libremente en el Web site humano de la terapia génica hasta el 29 de abril de 2018.

Sandra Markmann, el cristal de Ronald, y las personas de investigadores de la universidad médica de Weill Cornell, Nueva York, NY coauthored el artículo titulado “biología de la casquillo del prensaestopas suprarrenal Coretex evita el uso efectivo de los vectores Adeno-Asociados del virus de tratar desordenes suprarrenales hereditarios.” Los investigadores demostraron que la baja de los genes terapéuticos entregados por vectores de AAV no era en un cierto plazo debido a una inmunorespuesta contra los vehículos de lanzamiento de AAV y era en lugar de otro un resultado de la renovación de las poblaciones adrenocorticales de la célula madre.

“Ha habido una tendencia cada vez mayor en terapia génica de apuntar las enfermedades determinadas por la investigación recién nacida. La investigación de CAH se ha incluido en los E.E.U.U. por décadas, con el repuesto del corticosteroide siendo la única terapia,” dice al redactor jefe Terence R. Flotte, Doctor en Medicina, profesor de Celia y de Isaac Haidak de la educación médica y decano, preboste, y diputado ejecutivo Chancellor, universidad de la Facultad de Medicina de Massachusetts, Worcester, mA. La “definición de las limitaciones a la terapia génica de AAV en tales desordenes es un paso importante, mucho al igual que el trabajo temprano de la terapia génica en fibrosis quística. Tal estudia, aunque él muestra limitaciones, nos mueve más cercano a determinar la solución correcta para estos pacientes.”

Fuente: https://home.liebertpub.com/news/new-work-from-ron-crystals-lab-on-treating-hereditary-adrenal-disorders/2359

Advertisement