Studien visar begränsningar av AAV-genterapi, i behandling av ärftliga adrenal oordningar

En ny studie definitively har definitively visat att en singelbehandling med genterapi genom att använda adeno-tillhörande virus- (AAV) vektorgenleverans för att byta ut den defekta genansvariga för den ska medfödda adrenal (CAH) hyperplasiaen endast lättar tillfälligt den ärftliga oordningen. Det normalacellerna ska byts ut slutligen av nya adrenocortical celler som bär sjukdommutationen, och en ska långsiktig lösning kräver att uppsätta som mål den genetiska mutationen bar in en tålmodigs adrenocortical stemceller, som anmält i en artikel som publiceras i människagenterapi, jämlike-granskad, föra journal över från Mary Ann Liebert, Inc., utgivare. Artikeln är tillgänglig fritt på websiten för människagenterapi till April 29, 2018.

Sandra Markmann, den Ronald kristallen och ett lag av forskare från Weill Cornell den medicinska högskolan, New York, NY coauthored artikeln berättigad ”biologi av den Adrenal körteln Coretex Obviates effektivt bruk av Adeno-Tillhörande virusvektorer till ärftliga Adrenal oordningar för fest.”, Forskarna visade att förlusten med tiden av terapeutiska gener som levererades av AAV-vektorer inte var tack vare ett immunt svar mot AAV-leveransmedlen och var i stället ett resultat av förnyandet av adrenocortical befolkningar för stemcellen.

”Har det finnas en växande trend i genterapi som uppsätta som mål sjukdomar som identifieras av nyfött avskärma. Att avskärma för CAH har varit inklusive i U.S.et för årtionden, med corticosteroidutbytet som det är den enda terapin,” något att sägaredaktören - in - chefen Terence R. Flotte, MD, den Celia och Isaac Haidak professorn av medicinsk utbildning och dekanen, provosten och den utöva ställföreträdande kanslern, universitetar av den Massachusetts medicinsk fakultet, Worcester, MOR. ”Ett viktigt det är att definiera begränsningarna till AAV-genterapi i sådan oordningar kliver, mycket, som var arbetet för tidig sortgenterapi i cystic fibrosis. Sådan studier, även om de visar begränsningar, flyttning vi närmare att identifiera den högra lösningen för dessa tålmodig.”,

Källa: https://home.liebertpub.com/news/new-work-from-ron-crystals-lab-on-treating-hereditary-adrenal-disorders/2359

Advertisement