研究在對待顯示 AAV 基因治療的限制遺傳性腎上腺紊亂

一個新的研究明確向顯示與基因治療的一種唯一處理使用替換 adeno 關聯 (AAV)病毒向量基因的發運這個有缺陷的基因負責對先天腎上腺增生 (CAH)臨時地只將緩和遺傳性紊亂。 正常細胞將被運載疾病變化的新的腎上腺皮質的細胞最終替換,并且一個長期解決方法將要求瞄準這個基因變化輸入了患者的腎上腺皮質的乾細胞,如在人力基因治療發表的文章的報告,從瑪麗安 Liebert, Inc.,發布人的一個被評論的日記帳。 這個條款在直到 2018年 4月 29日的人力基因治療網站任意可以找到。

桑德拉 Markmann,羅納德水晶和研究員小組從 Weill 康奈爾山東醫學院,紐約, NY 的合著了題為 「腎上腺 Coretex 的生物的條款消除對 Adeno 關聯病毒向量的有效使用對待遺傳性腎上腺紊亂」。 研究員顯示出,損失 AAV 向量傳送的隨著時間的推移治療基因沒有歸結於一個免疫反應 AAV 運載工具并且是腎上腺皮質的乾細胞人口續訂的結果。

「有在基因治療的一個生長趨勢瞄準新出生的審查確定的疾病。 CAH 審查在美國包括了數十年,当類皮質激素替換是唯一的療法」,總編輯 Terence R. Flotte、 MD、醫療教育的西莉亞和以撒 Haidak 教授和教務長,大學學院長和行政代理 Chancellor,馬薩諸塞醫學院,渥斯特,麻省大學說。 「定義對 AAV 基因治療的限制在這樣紊亂是一個重要步驟,像在囊性纖維化的早期的基因治療工作。 這樣學習,即使他們顯示限制,移動我們離識別這些患者的正確的解決方法較近」。

來源: https://home.liebertpub.com/news/new-work-from-ron-crystals-lab-on-treating-hereditary-adrenal-disorders/2359

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