La droga approvata dalla FDA per aborto chimico mostra la promessa per il trattamento del neurinoma vestibolare

I ricercatori dell'occhio e dell'orecchio di Massachusetts hanno indicato corrente quel mifepristone, una droga approvata dalla FDA per aborto chimico, impedisce la crescita delle celle vestibolari del neurinoma (anche conosciuto come il neuroma acustico). Questo tumore intracranico a volte-letale causa tipicamente la perdita dell'udito ed il tinnito. I risultati, pubblicati oggi online nei rapporti scientifici, suggeriscono che il mifepristone sia un candidato di promessa della droga da riposizionare per il trattamento di questi tumori.

“Corrente, non ci sono droghe approvate dalla FDA per i neurinomi vestibolari o la perdita dell'udito associata,„ ha detto Konstantina Stankovic, M.D., Ph.D., un chirurgo basso del cranio e dell'orecchio e neuroscenziato uditivo all'occhio del Massachusetts ed all'orecchio ed alla facoltà di medicina di Harvard che piombo lo studio. “Di conseguenza, c'è una necessità medica insoddisfatta di scoprire le droghe con gli effetti contrari minimi che tratterebbero questo tumore e diminuirebbero o preverrebbero l'esigenza di chirurgia e di radiazione.„

Sebbene istologicamente benigni, i neurinomi vestibolari siano pericoloso dovuto la loro posizione. Risultando dalle cellule di Schwann del nervo vestibolare (del bilanciamento), questi tumori possono diventare il punto di danno delle strutture vicine -- e può piombo alla morte comprimendo il tronco cerebrale. Comprimendo i nervi nel canale uditivo interno, i tumori possono causare le vertigini e la paralisi del nervo facciale, oltre a perdita dell'udito.

Sebbene i neurinomi vestibolari che pregiudicano entrambi i lati siano l'marchio di garanzia del tipo di neurofibromatosi - 2 (NF2), una malattia genetica che induce i tumori a svilupparsi ai siti multipli durante la vita di una persona, neurinomi vestibolari può anche accadere sporadicamente e da un lato soltanto.

Corrente, i pazienti con i neurinomi vestibolari sintomatici o crescenti possono subire la resezione chirurgica (attraverso il craniotomy) o la radioterapia; tuttavia, entrambe procedure vengono con i rischi significativi.

Nei rapporti scientifici studi, i ricercatori in primo luogo hanno eseguito la più grande meta-analisi del transcriptome vestibolare del neurinoma studiando 80 tumori dai pazienti con i neurinomi vestibolari di NF2-associated e sporadici. Poi, con un'indagine di più di 1.100 candidati della droga (tutto l'approvati dalla FDA), hanno identificato una rosa dei candidati delle droghe probabilmente per convertire l'impronta trascrizionale anormale di un tumore più normale. Poi hanno provato otto delle droghe del candidato di promessa contro le celle sviluppate da altri neurinomi vestibolari umani. I loro esperimenti hanno mostrato quella una droga in particolare, mifepristone, erano più efficaci. Il trattamento delle celle vestibolari del neurinoma con mifepristone ha diminuito la loro tariffa di proliferazione da 80 per cento.

“La nostra ricerca rappresenta la prima applicazione adi riposizionamento basato a algoritmo delle droghe approvate dalla FDA per questa classe del tumore,„ ha detto prima l'autore Jessica Sagers, uno studente di PhD alla facoltà di medicina di Harvard.

Il Mifepristone è un candidato attraente per repurposing, poichè è relativamente sicuro, studiato bene e porta gli effetti contrari minimi. Approvato dalla FDA nel 2000, il mifepristone è più usato spesso insieme ad un altro farmaco, misoprostol, cessare una gravidanza iniziale. Gli effetti contrari per mifepristone includono la fatica, le vampate di calore, la nausea e l'eruzione delicate. L'uso a lungo termine di mifepristone è stato studiato nei test clinici per altri tumori, con gli effetti contrari minimi riferiti dopo gli anni di uso.

Sulla base dei risultati descritti nei rapporti scientifici, gli autori di studio sono prudentemente ottimisti circa il potenziale terapeutico di mifepristone per i pazienti con i neurinomi vestibolari, da NF2 o da quelli che sorge sporadicamente. Il Dott. Stankovic spera di cominciare un test clinico di fase II all'occhio ed all'orecchio del Massachusetts presto per determinare l'efficacia della droga per questa indicazione.

“Siamo disperatamente ottimisti circa il potenziale a repurpose questa droga relativamente sicura per i pazienti necessitante le migliori soluzioni,„ ha detto.

Sorgente: https://www.masseyeandear.org/news/press-releases/2018/04/mifepristone-may-halt-growth-of-intracranial-tumor-that-causes-hearing-loss

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