Le visioni di formazione del globulo possono contribuire a rompere un nuovo terreno nel trattamento dell'anemia

Ogni giorno, cellule staminali in nostro midollo osseo produce miliardi di nuovi globuli rossi. Tutta la rottura in questo trattamento può provocare la malattia seria. Ricercatori da Charité - Universitätsmedizin Berlino e la facoltà di medicina di Harvard sono riuscito a avanzare la nostra comprensione di come i globuli sono formati. Le loro visioni delle fondamenta molecolari di questo trattamento possono contribuire a rompere un nuovo terreno nel trattamento di determinati tipi di anemie. I risultati di questo studio sono stati pubblicati in cella.

Grazie all'estesa ricerca ora abbiamo una buona comprensione di come i globuli si sviluppano, ma vari aspetti di questo trattamento restano completamente delucidare. Per esempio, ancora completamente non capiamo come i livelli globali “di fattori di trascrizione sono regolamentati. Questi sono tipi speciali di proteine che gestiscono il trattamento tramite cui sangue-formandosi le cellule staminali si differenziano nei tipi differenti di globuli. I pazienti con l'anemia del Diamante-Blackfan (DBA) - un disordine ereditato che interrompe lo sviluppo delle celle rosse in pazienti commoventi, ma che non pregiudica lo sviluppo di altri tipi del globulo - offrono a ricercatori un modello particolarmente utile per lo studio di queste proteine.

Lavorando con il gruppo di ricerca piombo da prof. Vijay G. Sankaran dell'ospedale pediatrico di Boston e di vasto istituto, Rajiv K. Khajuria, uno studente di laurea al banco della Berlino-Brandeburgo di Charité per le terapie a ricupero, ha studiato i trattamenti molecolari in questione nella differenziazione delle cellule staminali e nel loro sviluppo nei globuli maturi. I ricercatori potevano indicare che una riduzione del numero dei ribosomi - organelli conosciuti come “le fabbriche della proteina„ della cella - è responsabile della rottura nella formazione di globuli rossi trovati in pazienti con il DBA. Il disordine è caratterizzato dalle mutazioni che pregiudicano una delle particelle elementari della proteina dei ribosomi. Tuttavia, mentre questa mutazione è responsabile della diminuzione dei livelli globali di queste fabbriche della proteina, non pregiudica la loro composizione. I ricercatori potevano egualmente indicare che il trattamento della traduzione di sezioni determinate di informazioni genetiche nelle nuove proteine è alterato in questi ribosomi. I cambiamenti che pregiudicano GATA1 il fattore di trascrizione, un regolatore chiave di formazione del globulo rosso, erano evidenti anche nella fase della cellula staminale dello sviluppo. Il pacchetto di informazioni genetiche che sono richieste per la sintesi del fattore di trascrizione, conosciuto come RNA messaggero, evidenzia le differenze strutturali specifiche. Queste differenze possono renderla suscettibile della riduzione dei livelli del ribosoma veduti nel DBA. La struttura unica del RNA messaggero GATA1 può spiegare perché lo sviluppo dalla cellula staminale al globulo è inalterato in tutti i altri tipi di globuli.

Questo studio di ricerca di base fornisce una risposta ad una delle questioni chiavi all'interno del campo di biologia; vale a dire, come lo sviluppo dei tipi del globulo è regolamentato dopo che le informazioni genetiche originali sono state trascritte nel RNA messaggero. I risultati dello studio indicano che i livelli del ribosoma di totale funzionano congiuntamente a determinati elementi strutturali del RNA messaggero per determinare la direzione dello sviluppo e della differenziazione di una cellula staminale. Il risultante ha migliorato la comprensione di come l'anemia del Diamante-Blackfan si sviluppa può anche servire da base per lo sviluppo di nuovi trattamenti per i pazienti influenzati dal disordine. “Il gruppo di ricerca è nel corso dello sviluppare un trattamento che specificamente mira al fattore di trascrizione GATA1„, dice Khajuria. Per quanto riguarda le ragioni dietro questo nuovo sforzo, spiega: “Questo tipo di trattamento sarebbe adatto a tutti i pazienti di DBA, indipendentemente dalla natura della mutazione di fondo.„

Sorgente:  https://www.charite.de/en/service/press_reports/artikel/detail/blutarmut_wenn_die_zelle_zu_wenig_proteinfabriken_herstellt/

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