Los discernimientos en la formación del glóbulo pueden ayudar a romper la nueva base en el tratamiento de la anemia

Cada día, células madres en nuestra médula produce a mil millones de nuevos glóbulos rojos. Cualquier desorganización en este proceso puede dar lugar a enfermedad seria. Investigadores de Charité - Universitätsmedizin Berlín y la Facultad de Medicina de Harvard han tenido éxito en fomentar nuestra comprensión de cómo forman a los glóbulos. Sus discernimientos en los asientos moleculares de este proceso pueden ayudar a romper la nueva base en el tratamiento de ciertos tipos de anemia. Los resultados de este estudio se han publicado en célula.

Los gracias a la investigación extensa ahora tenemos una buena comprensión de cómo los glóbulos se convierten, pero sigue habiendo varios aspectos de este proceso ser aclarado completo. Por ejemplo, no entendemos todavía completo cómo los niveles totales de “factores de la transcripción” se regulan. Éstos son tipos especiales de proteínas que controlen el proceso por el cual sangre-formando las células madres distinguen en diversos tipos de glóbulos. Los pacientes con la anemia del Diamante-Blackfan (DBA) - un desorden heredado que rompa el revelado de glóbulos rojos en pacientes afectados, pero que no afecte al revelado de otros tipos del glóbulo - ofrecen a investigadores un modelo determinado útil para el estudio de estas proteínas.

Trabajando con el grupo de investigación llevado por profesor Vijay G. Sankaran del hospital y del instituto amplio de niños de Boston, Rajiv K. Khajuria, estudiante doctoral en la escuela de Berlín-Brandeburgo de Charité para las terapias regeneradoras, estudió los procesos moleculares implicados en la diferenciación de células madres y su revelado en los glóbulos maduros. Los investigadores podían mostrar que una reducción en el número de ribosomas - organelos conocidos como los “fábricas de la proteína” de la célula - es responsable de la desorganización en la formación de glóbulos rojos encontrados en pacientes con el DBA. El desorden es caracterizado por las mutaciones que afectan a uno de los bloques huecos de la proteína de ribosomas. Sin embargo, mientras que esta mutación es responsable de reducir los niveles totales de estos fábricas de la proteína, no afecta a su composición. Los investigadores podían también mostrar que el proceso de traducir ciertas secciones de la información genética en las nuevas proteínas está empeorado en estos ribosomas. Los cambios que afectan a la transcripción GATA1 descomponen en factores, un regulador dominante de la formación roja del glóbulo, eran evidentes incluso en el escenario de la célula madre del revelado. El bulto de la información genética que se requiere para la síntesis del factor de la transcripción, conocido como ARN de mensajero, muestra diferencias estructurales específicas. Estas diferencias pueden hacerlo susceptible a la reducción en los niveles del ribosoma considerados en el DBA. La estructura única del ARN de mensajero GATA1 puede explicar porqué el revelado de la célula madre al glóbulo es inafectado en el resto de los tipos de glóbulos.

Este estudio de la investigación básica ofrece una respuesta a una de las preguntas claves dentro del campo de la biología; a saber, cómo el revelado de los tipos del glóbulo se regula después de que la información genética original se haya transcrito en el ARN de mensajero. Las conclusión del estudio muestran que los niveles del ribosoma del total trabajan conjuntamente con ciertos elementos estructurales del ARN de mensajero para determinar la dirección del revelado y de la diferenciación de una célula madre. El resultado perfeccionó la comprensión de cómo la anemia del Diamante-Blackfan se convierte puede también servir como base para el revelado de los nuevos tratamientos para los pacientes afectados por el desorden. “El grupo de investigación está en curso de desarrollar un tratamiento que apunte específicamente el factor de la transcripción GATA1”, dice Khajuria. En cuanto a las razones detrás de este nuevo esfuerzo, él explica: “Este tipo de tratamiento sería conveniente para todos los pacientes del DBA, con independencia de la naturaleza de la mutación subyacente.”

Fuente:  https://www.charite.de/en/service/press_reports/artikel/detail/blutarmut_wenn_die_zelle_zu_wenig_proteinfabriken_herstellt/

Advertisement