Estude para examinar se o cannabidiol fornece o benefício terapêutico às crianças o autismo

Os pesquisadores na Faculdade de Medicina de San Diego da Universidade da California estão preparando um primeiro--seu-amável, investigação multidisciplinar para determinar se e como o cannabidiol (CBD), um composto não-psychoactive encontrado na planta do cannabis, fornece o benefício terapêutico às crianças os sintomas severos da desordem do espectro do autismo (ASD).

O estudo, programado lançar-se em aproximadamente um ano, é financiado por um presente $4,7 milhões da raia e da fundação de Noorda do laço, em parceria com a pesquisa de Wholistic e a fundação para a educação. Representa o presente privado conhecido o maior até agora para a pesquisa medicinal do cannabis nos Estados Unidos.

Baseado na escola de Uc San Diego do centro de medicina para a pesquisa medicinal do cannabis (CMCR), o estudo envolverá uma equipe dos médicos e os cientistas que empregam avaliações clínicas, acoplada com a pesquisa básica e translational, através de uma coorte dos pacientes, para compreender melhor como CBD interage com ou altera a actividade neural e se eficazmente e alivia com segurança alguns dos sintomas mais problemáticos de ASD, tais como comportamentos agressivos, comportamentos repetitivos ou auto-prejudiciais, hiperactividade e deficits sociais e comunicativos.

“Nós precisamos claramente mais opções para crianças com o moderado ao autismo severo, aquelas do tratamento que sofrem o grande impacto e que precisam a maioria de ajuda,” dissemos Igor Grant, director da DM, do CMCR e cadeira do departamento do psiquiatria na Faculdade de Medicina de Uc San Diego. “Está tornando-se mais aparente que CBD tem um número de efeitos no sistema nervoso central que pode ser relevante ao autismo e há uns relatórios anedóticos que sugerem que tratamentos de CBD possa melhorar o funcionamento em uma criança de ASD.

“Investigar os efeitos do cannabidiol no autismo foi um objetivo a longo prazo para CMCR. Nós somos entusiasmado começar este ensaio clínico e destravar o conhecimento adicional, evidência-baseado de como o cannabis e os cannabinoids podem ser usados como medicinas, não somente para o autismo, mas no futuro para outras desordens neurodevelopmental e neuropsiquiátricas.”

ASD afecta calculado em 68 crianças nos Estados Unidos, primeiramente meninos. A desordem neurodevelopmental é complexa, com o múltiplo conhecido ou suspeitou factores causais, das mutações genéticas herdadas às circunstâncias ambientais à deficiência orgânica metabólica. Uma conseqüência principal é revelação e funcionamento anormais da conectividade e das comunicações entre neurónios e entre redes neurais, tendo por resultado muitos dos prejuízos sociais e cognitivos observados nas pessoas com o ASD.

“A parte a mais emocionante deste estudo novo é que os resultados poderiam ter implicações tremendas para não apenas crianças com autismo, mas para crianças com outros tipos de inabilidades neurodevelopmental,” disse Doris Trauner, DM, distinto professor das neurociência e da pediatria na Faculdade de Medicina de Uc San Diego e em um neurologista pediatra de comparecimento no Hospital-San Diego das crianças de Rady com experiência especial em inabilidades neurodevelopmental. Como o investigador principal, Trauner vigiará o projecto e a execução do ensaio clínico.

CBD é um composto químico principal encontrado no cannabis. Não produz os efeitos do sentimento “elevação,” que são causados pelo tetrahydrocannabinol ou o THC (o ingrediente psychoactive na marijuana), mas como um de mais de 100 cannabinoids nos cannabis, CBD interagem com o sistema do endocannabinoid do corpo, uma rede dos neurotransmissor que regulam processos e a resposta fisiológicos e cognitivos diversos ao esforço. CBD pode adicionalmente influenciar outros caminhos neurais da sinalização. Alguns dados sugerem que CBD possa ser eficaz no controle da apreensão, e poderiam reduzir o pensamento desorganizado em sintomas da esquizofrenia e da ansiedade em diversas circunstâncias, incluindo a desordem cargo-traumático do esforço.

Grant disse acumulando a evidência sugere que o sistema do endocannabinoid estivesse associado com as quatro características fenotípicas conhecidas para ser atípico em ASD: responsivity social da recompensa, revelação neural, ritmo circadiano e sintomas ansiedade-relacionados. “Que faz ao sistema do endocannabinoid uma região principal para encontrar e testar novo, compostos potencial terapêuticos, tais como CBD.”

Os objetivos do estudo são três-dobra: para determinar se CBD é seguro e tolerável e se alivia sintomas adversos de ASD; para encontrar se e como CBD altera a actividade da onda de cérebro, os neurotransmissor e/ou a conectividade da rede do cérebro; e para descobrir se os biomarkers da neuro-inflamação (também provavelmente associada com o ASD) estão alterados por CBD.

O ensaio clínico consistirá em 30 crianças, idades oito a 12 anos, com autismo e sintomas severos. Todos receberão o teste comportável, as varreduras de MRI e os electroencefalogramas. Na primeira fase do estudo, a metade das crianças receberá CBD e o meio placebo. Na segunda fase, os grupos serão comutados e a metade que recebeu originalmente CBD receberá o placebo, quando o grupo inicial do placebo receberá CBD. Os investigador serão cegados a que as crianças estão recebendo que tratamento até depois que todo o teste é terminado no fim do estudo.

CBD é um controlado, programa 1 droga, como definida pela administração de aplicação de droga. A disponibilidade é limitada para fins de investigação restrita. O CBD para este estudo será fornecido por INSYS Terapêutica, Inc., uma empresa Arizona-baseada envolvida na revelação, na fabricação e na comercialização de cannabinoids farmacêuticos, com os produtos projetados endereçar várias desordens neurológicas e neurodevelopmental.

Para compreender os mecanismos de todo o benefício clínico potencial de CBD, o presente de Noorda apoiará dois estudos pròxima ligados da ciência básica.

Primeiramente, usar as células epiteliais tomadas dos participantes experimentais, uma equipa de investigação dirigida por Alysson Muotri, o PhD, o professor nos departamentos de Faculdade de Medicina de Uc San Diego da pediatria e da medicina celular e molecular, o director do programa da célula estaminal de Uc San Diego e um membro do consórcio de Sanford para a medicina regenerativa, usará células estaminais pluripotent induzidas para criar in vitro modelos dos neurônios e dos organoids dos participantes -; os conjuntos de pilha simples mas organizados, funcionais, tridimensionais chamaram às vezes “mini-cérebros.” Muotri e os colegas criaram o primeiro modelo celular humano do autismo, que pode ser usado como uma ferramenta para o teste, o diagnóstico e a selecção da droga, em 2010.

Em segundo, Gabriel A. Silva, o PhD, o professor da tecnologia biológica e das neurociência e o director do centro para a inteligência natural projetada na escola de Uc San Diego Jacobs da engenharia, e os colegas usarão modelos de computador recentemente desenvolvidos para seguir in vitro e analisar a sinalização entre os neurônios e as redes.

A raia e a fundação de Noorda do laço são baseadas em Utá, e sublinham a filantropia centrada sobre o melhoramento da saúde e do acesso educacional. Seu presente que apoia o estudo de CBD foi dado em parceria com e baseado em recomendações da pesquisa e da fundação para a educação de Wholistic, situadas em La Jolla, Califórnia.

“Nós somos excitados para partner com os cientistas ilustres e pesquisadores em Uc San Diego em um estudo tão inovador,” disse Pelin Thorogood, presidente e co-fundador para a pesquisa e a fundação para a educação de Wholistic. “Os resultados têm o potencial fornecer opções do tratamento para cabritos incontáveis os neurodisabilities e podem ser fundacionais para o campo emergente da terapia do cannabinoid.”