Estudie para examinar si el cannabidiol provee de la ventaja terapéutica a los niños autismo

Los investigadores en la Facultad de Medicina de San Diego de la Universidad de California están preparando un primero-de-su-bueno, investigación multidisciplinaria para determinar si y cómo el cannabidiol (CBD), una composición no-psicoactiva encontrada en la instalación del cáñamo, provee de la ventaja terapéutica a los niños síntomas severos del desorden del espectro del autismo (ASD).

El estudio, programado lanzar en aproximadamente un año, es financiado por un regalo $4,7 millones de Ray y del asiento de Noorda del amarre, en colaboración con el asiento de la investigación y de educación de Wholistic. Representa el regalo privado mayor conocido hasta la fecha para la investigación medicinal del cáñamo en los Estados Unidos.

Basado en la escuela de Uc San Diego del centro del remedio para la investigación medicinal del cáñamo (CMCR), el estudio implicará a personas de los médicos y los científicos que emplean evaluaciones clínicas, acopladas con la investigación básica y de translación, a través de una cohorte de pacientes, para entender mejor cómo CBD obra recíprocamente con o altera actividad de los nervios y si efectivo y alivia con seguridad algunos de los síntomas más problemáticos de ASD, tales como comportamientos agresivos, los comportamientos repetidores o uno mismo-perjudiciales, hiperactividad y los déficits sociales y comunicativos.

“Necesitamos sin obstrucción más opciones para los niños con el moderado al autismo severo, las del tratamiento que sufran el impacto más grande y que necesiten la mayoría de la ayuda,” dijimos Igor Grant, el director del Doctor en Medicina, de CMCR y la silla del departamento de la psiquiatría en la Facultad de Medicina de Uc San Diego. “Está llegando a ser más evidente que CBD tiene varios efectos sobre el sistema nervioso central que puede ser relevante al autismo y hay partes anecdóticos que sugieren que los tratamientos de CBD puede perfeccionar el funcionamiento en un niño de ASD.

La “investigación de los efectos del cannabidiol sobre autismo ha sido una meta a largo plazo para CMCR. Nos excitan para comenzar esta juicio clínica y para abrir conocimiento adicional, prueba-basado de cómo el cáñamo y los cannabinoids pueden ser utilizados como remedio, no sólo para el autismo, pero en el futuro para otros desordenes neurodevelopmental y neuropsiquiátricos.”

ASD afecta estimado en 68 niños en los Estados Unidos, sobre todo muchachos. El desorden neurodevelopmental es complejo, con el múltiplo sabido o sospechó factores causativos, de mutaciones genéticas heredadas a las condiciones ambientales a la disfunción metabólica. Una consecuencia importante es revelado y funcionamiento anormales de la conectividad y de las comunicaciones entre las neuronas y entre redes neuronales, dando por resultado muchas de las debilitaciones sociales y cognoscitivas observadas en personas con ASD.

“La parte más emocionante de este estudio nuevo es que las conclusión podrían tener enormes implicaciones para no apenas los niños con autismo, pero para los niños con otros tipos de incapacidades neurodevelopmental,” dijo a Doris Trauner, Doctor en Medicina, profesor distinguido de neurologías y de la pediatría en la Facultad de Medicina de Uc San Diego y un neurólogo pediátrico de asistencia en Hospital-San Diego de los niños de Rady con experiencia especial en incapacidades neurodevelopmental. Como investigador principal, Trauner supervisará el diseño y la ejecución de la juicio clínica.

CBD es una composición química importante encontrada en cáñamo. No produce los efectos de la sensación “alto,” que son causados por el tetrahydrocannabinol o THC (el ingrediente psicoactivo en marijuana), sino como una de más de 100 cannabinoids en los cáñamos, CBD obran recíprocamente con el sistema del endocannabinoid de la carrocería, una red de los neurotransmisores que regulan procesos y la reacción fisiológicos y cognoscitivos diversos a la tensión. CBD puede influenciar además otros caminos de los nervios de la transmisión de señales. Un ciertos datos sugieren que CBD pueda ser efectivo en mando de la captura, y podrían reducir el pensamiento desordenado en síntomas de la esquizofrenia y de la ansiedad en varias condiciones, incluyendo trastorno por estrés postraumático.

Grant dijo acumulando pruebas sugiere que el sistema del endocannabinoid está asociado a cuatro características fenotípicas sabidas para ser anormal en ASD: responsivity social de la recompensa, revelado de los nervios, ritmo circadiano y síntomas ansiedad-relacionados. “Que hace el sistema del endocannabinoid una región primera para encontrar y probar nuevo, las composiciones potencialmente terapéuticas, tales como CBD.”

Las metas del estudio son triples: para determinar si CBD es seguro y tolerable y si alivia síntomas adversos de ASD; para descubrir si y cómo CBD altera actividad de la onda cerebral, los neurotransmisores y/o conectividad de la red del cerebro; y para destapar si los biomarkers de la neuro-inflamación (también probablemente asociada a ASD) son alterados por CBD.

La juicio clínica consistirá en 30 niños, edades ocho a 12 años, con autismo y síntomas severos. Todos recibirán la prueba del comportamiento, exploraciones de MRI y electroencefalogramas. En la primera fase del estudio, la mitad de los niños recibirá CBD y medio placebo. En la segunda fase, cambiarán a los grupos y la mitad que recibió originalmente CBD recibirá placebo, mientras que el grupo inicial del placebo recibirá CBD. Cegarán a los investigadores a quienes los niños están recibiendo hasta quienes tratamiento después de que toda la prueba se termine en el final del estudio.

CBD es un controlado, programa 1 droga, según lo definido por la administración de observancia forzosa de droga. La disponibilidad con fines de investigación se limita estrictamente. El CBD para este estudio será ofrecido por INSYS Therapeutics, Inc., una compañía Arizona-basada implicada en el revelado, la fabricación y la comercialización de cannabinoids farmacéuticos, con los productos diseñados para dirigir diversos desordenes neurológicos y neurodevelopmental.

Para entender los mecanismos de cualquier ventaja clínica potencial de CBD, el regalo de Noorda soportará dos estudios de cerca conectados de la ciencia básica.

Primero, usando las células epiteliales tomadas de participantes de ensayo, de un equipo de investigación dirigido por Alysson Muotri, de doctorado, de profesor en los departamentos de Facultad de Medicina de Uc San Diego de la pediatría y del remedio celular y molecular, del director del programa de la célula madre de Uc San Diego y de una pieza del consorcio de Sanford para el remedio regenerador, utilizará a las células madres pluripotent inducidas para crear modelos ines vitro de las neuronas y de los organoids de los participantes -; los montajes de célula simples pero ordenados, funcionales, tridimensionales llamaron a veces “mini-cerebros.” Muotri y los colegas crearon el primer modelo celular humano del autismo, que se puede utilizar como herramienta para probar, la diagnosis y la investigación de la droga, en 2010.

En segundo lugar, Gabriel A. Silva, el doctorado, el profesor de la bioingeniería y de las neurologías y el director del centro para la inteligencia natural dirigida en la escuela de Uc San Diego Jacobs de la ingeniería, y los colegas utilizarán los modelos de ordenador desarrollados recientemente para rastrear y para analizar la transmisión de señales entre las neuronas y las redes ines vitro.

Basan en Utah, y acentúa a Ray y el asiento de Noorda del amarre la filantropía centrada en perfeccionar salud y el acceso educativo. Su regalo que soportaba el estudio de CBD fue dado en colaboración con y basado en recomendaciones del asiento de la investigación y de educación de Wholistic, situado en La Jolla, California.

“Nos emocionan para partner con los científicos renombrados y los investigadores en Uc San Diego en un estudio tan innovador,” dijo a Pelin Thorogood, presidente y cofundador para la investigación de Wholistic y el asiento de educación. “Las conclusión tienen el potencial de proveer de las opciones del tratamiento para los cabritos incontables neurodisabilities y pueden ser fundacionales para el campo emergente de la terapia del cannabinoid.”