La thérapie génique offre le remède potentiel pour des patients présentant le déficit de lipase de lipoprotéine

Pendant les 18 premiers mois après demande de règlement avec le tiparvovec d'ali-pogene, une thérapie génique récent reconnue en Europe au déficit de lipase de lipoprotéine de festin (LPLD), le premier patient pour recevoir la demande de règlement n'a eu aucune douleur abdominale ou épisode de pancréatite, après une histoire de 37 crises de pancréatite. Le patient pouvait discontinuer le plasmaphere et la qualité de vie améliorée décrite, comme signalé dans la thérapie génique humaine, un tourillon pair-observé de Mary Ann Liebert, Inc., éditeurs. L'article est procurable librement pour le téléchargement sur le site Web humain de thérapie génique jusqu'au 1er juin 2018.

Thérapie génique de l'article « dans le déficit de lipase de lipoprotéine (LPLD) : L'observation sur le premier patient soigné avec Alipogene Tiparvovec dans des conditions de pratique quotidienne » coauthored par Ursula Kassner, Tim Hollstein, Thomas Grenkowitz, Marion Wühle-Demuth, Bastian Salewsky, Ilja Demuth, Elisabeth Steinhagen-Thiessen, de Chari-té - d'Universitätsmedizin Berlin, et de Michaela Dippel, DM Medscript, mauvais Dürheim, Allemagne.

LPLD est un trouble hérité rare lié à une incidence accrue de l'inflammation du pancréas dû aux taux de triglycéride élevés. La thérapie génique avec le tipar-vovec d'alipogene offre un remède potentiel pour LPLD, qui est actuel traité avec le plasmapheresis quand la maintenance d'un gros régime très réduit, l'utilisation des fibrates, et d'autres traitements triglycéride-abaissants prouvent insuffisant. Le tiparvovec d'Alipogene est une thérapie génique adeno-associée du virus 1 (AAV1) administrée par la voie des injections intramusculaires avec l'immunodépression.

Uniqure, le constructeur du tiparvovec d'alipogene (lancé sur le marché comme Glybera), a cessé des études de goujon-mercatique et a retiré le produit du marché dans l'Union européenne due à la demande très limitée de son utilisation. La suppression de Glybera n'a été liée à aucune préoccupation de risque-avantage.

« Tandis que Glybera a pas prolongé dans des ventes commerciales, il est très agréable aux chercheurs de translation de thérapie génique pour voir une observation d'un sûr et produit efficace de thérapie génique dans l'utilisation clinique, » dit le rédacteur-en-chef Terence R. Flotte, DM, professeur de Celia et d'Isaac Haidak de formation médicale et doyen, principal, et député exécutif Chancellor, université de Faculté de Médecine du Massachusetts, Worcester, MAMANS.

Source : https://home.liebertpub.com/news/gene-therapy-for-lipoprotein-lipase-deficiency-yields-promising-results/2376