La terapia genica offre la maturazione potenziale per i pazienti con la carenza della lipasi della lipoproteina

Durante i primi 18 mesi dopo il trattamento con il tiparvovec di ali-pogene, una terapia genica recentemente approvata in Europa alla carenza della lipasi della lipoproteina dell'ossequio (LPLD), il primo paziente per ricevere il trattamento non ha avuta dolore o episodi addominali di pancreatite, dopo una cronologia di 37 attacchi della pancreatite. Il paziente poteva interrompere il plasmaphere e la qualità di vita migliore descritta, come riportato in terapia genica umana, un giornale pari-esaminato da Mary Ann Liebert, Inc., editori. L'articolo è liberamente disponibile per il download sul sito Web umano di terapia genica fino al 1° giugno 2018.

Terapia genica dell'articolo “nella carenza della lipasi della lipoproteina (LPLD): Il rapporto di caso sul primo paziente curato con Alipogene Tiparvovec nelle circostanze quotidiane di pratica„ coauthored da Ursula Kassner, Tim Hollstein, Thomas Grenkowitz, Marion Wühle-Demuth, Bastian Salewsky, Ilja Demuth, Elisabeth Steinhagen-Thiessen, da Chari-té - da Universitätsmedizin Berlino e da Michaela Dippel, il MD Medscript, cattivo Dürheim, Germania.

LPLD è un disordine ereditato raro connesso con un'incidenza aumentata di infiammazione del pancreas dovuto i livelli elevati del trigliceride. La terapia genica con il tipar-vovec del alipogene offre una maturazione potenziale per LPLD, che corrente è trattato con plasmaferesi quando il mantenimento di una dieta grassa ultra-bassa, l'uso dei fibrati ed altre terapie d'abbassamento provano insufficiente. Il tiparvovec di Alipogene è una terapia genica adeno-associata del virus 1 (AAV1) amministrata via le iniezioni intramuscolari insieme ad immunosoppressione.

Uniqure, il produttore del tiparvovec del alipogene (di marketing come Glybera), ha cessato gli studi di post-introduzione sul mercato ed ha ritirato il prodotto dal servizio nell'unione europea dovuto la domanda molto limitata del suo uso. Il ritiro di Glybera non è stato collegato con alcune preoccupazioni del rischio-vantaggio.

“Mentre Glybera non è continuato nelle vendite commerciali, è molto piacevole ai ricercatori di traduzione di terapia di gene vedere un rapporto di caso di un sicuro ed efficace prodotto di terapia genica nell'uso clinico,„ dice il redattore capo Terence R. Flotte, MD, professore di Isaac e di Celia Haidak di formazione medica e decano, prevosto e delegato esecutivo Chancellor, università di facoltà di medicina di Massachusetts, Worcester, mA.