A terapia genética oferece a cura potencial para pacientes com deficiência do lipase da lipoproteína

Durante os primeiros 18 meses após o tratamento com tiparvovec de Ali-pogene, uma terapia genética aprovada recentemente em Europa à deficiência do lipase da lipoproteína do deleite (LPLD), o primeiro paciente para receber o tratamento não teve nenhum dor ou episódio abdominal da pancreatitie, depois de uma história de 37 ataques da pancreatitie. O paciente podia interromper o plasmaphere e a qualidade de vida melhorada descrita, como relatado na terapia genética humana, um jornal par-revisto de Mary Ann Liebert, Inc., editores. O artigo está disponível livre para a transferência no Web site humano da terapia genética até o 1º de junho de 2018.

Terapia genética do artigo “na deficiência do Lipase da lipoproteína (LPLD): O relatório do caso no primeiro paciente tratado com o Alipogene Tiparvovec sob circunstâncias diárias da prática” coauthored por Ursula Kassner, Tim Hollstein, Thomas Grenkowitz, Marion Wühle-Demuth, Bastian Salewsky, Ilja Demuth, Elisabeth Steinhagen-Thiessen, de Chari-té - de Universitätsmedizin Berlim, e de Michaela Dippel, DM Medscript, Dürheim ruim, Alemanha.

LPLD é uma desordem herdada rara associada com uma incidência aumentada da inflamação do pâncreas devido aos níveis elevados do triglyceride. A terapia genética com tipar-vovec do alipogene oferece uma cura potencial para LPLD, que está tratado actualmente com o plasmapheresis quando a manutenção de uma ultra-baixa dieta gorda, o uso dos fibrates, e outras terapias deredução provam inadequado. O tiparvovec de Alipogene é uma terapia genética adeno-associada do vírus 1 (AAV1) administrada através das injecções intramusculares junto com o immunosuppression.

Uniqure, o fabricante do tiparvovec do alipogene (introduzido no mercado como Glybera), cessou estudos do cargo-mercado e retirou o produto do mercado na União Europeia devido a procura muito limitada para seu uso. A retirada de Glybera não foi relacionada a nenhuns interesses do risco-benefício.

“Quando Glybera não continuar em vendas comerciais, é muito gratificante aos pesquisadores translational da terapia de gene ver um relatório do caso de um seguro e produto eficaz da terapia genética no uso clínico,” diz o redactor-chefe Terence R. Flotte, DM, professor de Celia e de Isaac Haidak da educação médica e o decano, reitor, e deputado executivo Chanceler, universidade da Faculdade de Medicina de Massachusetts, Worcester, miliampère.

Source: https://home.liebertpub.com/news/gene-therapy-for-lipoprotein-lipase-deficiency-yields-promising-results/2376