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La terapia génica ofrece la vulcanización potencial para los pacientes con deficiencia de la lipasa de la lipoproteína

Durante los primeros 18 meses después del tratamiento con el tiparvovec de Ali-pogene, una terapia génica aprobada recientemente en Europa a la deficiencia de la lipasa de la lipoproteína de la invitación (LPLD), el primer paciente para recibir el tratamiento no tenía ningún dolor o episodio abdominal de la pancreatitis, después de una historia de 37 ataques de la pancreatitis. El paciente podía interrumpir el plasmaphere y la calidad de vida perfeccionada descrita, como se explica en terapia génica humana, un gorrón par-revisado de Mary Ann Liebert, Inc., editores. El artículo está disponible libremente para la transferencia directa en el Web site humano de la terapia génica hasta el 1 de junio de 2018.

Terapia génica del artículo “en la deficiencia de la lipasa de la lipoproteína (LPLD): El parte del caso sobre el primer paciente tratado con Alipogene Tiparvovec bajo condiciones diarias de la práctica” coauthored por Ursula Kassner, Tim Hollstein, Thomas Grenkowitz, Marion Wühle-Demuth, Bastian Salewsky, Ilja Demuth, Elisabeth Steinhagen-Thiessen, de Chari-té - de Universitätsmedizin Berlín, y de Micaela Dippel, Doctor en Medicina Medscript, Dürheim malo, Alemania.

LPLD es un desorden heredado raro asociado a una incidencia creciente de la inflamación del páncreas debido a los niveles elevados del triglicérido. La terapia génica con el tipar-vovec del alipogene ofrece una vulcanización potencial para LPLD, que se trata actualmente con plasmapheresis cuando el mantenimiento de una dieta gorda ultrabaja, el uso de fibrates, y otras terapias triglicérido-que bajan prueban inadecuado. El tiparvovec de Alipogene es una terapia génica adeno-asociada del virus 1 (AAV1) administrada vía inyecciones intramusculares así como la immunosupresión.

Uniqure, el fabricante de tiparvovec del alipogene (comercializado como Glybera), ha cesado estudios posteriores a la comercialización y se ha replegado el producto del mercado en la unión europea debido a la demanda muy limitada para su uso. El repliegue de Glybera no fue relacionado con ninguna preocupaciones de la riesgo-ventaja.

“Mientras que Glybera no ha continuado en ventas comerciales, es muy gratificante a los investigadores de translación de la terapia de gen ver un parte del caso de un seguro y producto efectivo de la terapia génica en uso clínico,” dice al redactor jefe Terence R. Flotte, Doctor en Medicina, profesor de Celia y de Isaac Haidak de la educación médica y decano, preboste, y diputado ejecutivo Chancellor, universidad de la Facultad de Medicina de Massachusetts, Worcester, mA.