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Alnylam réalise la distribution des conjugués nouveaux de siRNAs au système nerveux central

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), la principale compagnie de thérapeutique de RNAi, annoncée aujourd'hui que la compagnie a réalisé la distribution du petit ARN de intervention nouveau (siRNA) conjugue au système nerveux central (CNS) et planification pour avancer un pipeline de thérapeutique d'investigation de RNAi dans le développement clinique. La thérapeutique de RNAi ont le potentiel d'éviter ou renverser les maladies neurodegenerative provoquées par les gènes principalement hérités, comme dans Alzheimer, Huntington, Parkinson, et sclérose latérale amyotrophique (ALS), où on limite à aucune options de demande de règlement. La compagnie planification pour compléter le choix de son premier candidat CNS-visé de développement (DC) en 2018, et puis compte limer son premier médicament neuf d'investigation (IND) ou l'équivalent d'Ind fin 2019 /early 2020, avec le potentiel pour l'un ou plusieurs INDs par an ensuite. Le pipeline apparaissant planification d'Alnylam de la thérapeutique d'investigation CNS-dirigée de RNAi est en plus de l'avancement prolongé de la compagnie des siRNAs GalNAc-conjugués vers une large gamme d'objectifs foie-exprimés de la maladie pour le médicament génétique de la compagnie, la maladie de Cardiometabolic, et les zones thérapeutiques stratégiques de maladie infectieuse hépatique (STArs).

« Au cours des 15 dernières années, Alnylam a avancé la distribution basée sur conjugué de la thérapeutique d'investigation de RNAi avec des découvertes transformatives multiples, préparant le terrain pour le développement d'une classe neuve entière des médicaments novateurs. Nous avons maintenant appliqué nos apprentissage, y compris des avances complémentaires de chimie, pour activer la distribution des siRNAs au delà du foie aux CNS, où il y a un grand nombre de besoins imprévisibles bien adaptés de thérapeutique de RNAi. Pendant que nous commençons à avancer notre pipeline de CNS, des efforts initiaux sont concentrés sur les objectifs génétiquement validés de CNS, utilisation des biomarqueurs pour l'épreuve-de-concept initial, et les réglages de la maladie avec le besoin imprévisible élevé et un circuit définissable à l'autorisation réglementaire et au patient atteignent, » a dit Kevin Fitzgerald, Ph.D., le vice-président principal, recherche chez Alnylam. « Nous croyons que le pouvoir, la résistance, et la tolérabilité robustes de la thérapeutique foie-visée de RNAi dans un pipeline clinique plus grand d'Alnylam règlent une base solide pour le développement futur de la thérapeutique CNS-visée d'investigation de RNAi, où nous comptons sélecter notre premier candidat de développement dans le courant de l'année. »

Alnylam a présenté des premiers résultats des études précliniques aux MARÉES : Rencontre annuelle 2018 de thérapeutique d'oligonucléotide et de peptide étant retenue les 7-10 mai à Boston, MAMANS., en tant qu'élément d'un entretien plénier intitulé « livraison sur la thérapeutique de RNAi : Patisiran et au-delà. » Dans une étude préclinique de rat, une injection intrathécale unique d'un conjugué nouveau de siRNA a eu comme conséquence la distribution grande en travers des régions de cerveau et de moelle épinière. L'amortissement robuste et hautement durable d'une transcription de gène cible de la maladie a été vu dans toutes les régions anatomiques principales du cerveau et de la moelle épinière. La spécificité de l'effet de amortissement a été confirmée avec un deuxième conjugué de siRNA visant une transcription indépendante de gène omniprésent exprimée en CNS. Les conjugués nouveaux de siRNA utilisent la plate-forme améliorée de chimie de la stabilisation (ESC) d'Alnylam avec d'autres modifications pour activer la distribution grande de CNS et la prise efficace en cellules neuronales.