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Alnylam raggiunge la consegna dei coniugati novelli dei siRNAs al sistema nervoso centrale

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), la società principale di terapeutica di RNAi, annunciata oggi che la società ha raggiunto la consegna di piccolo RNA d'interferenza novello (siRNA) coniuga al sistema nervoso centrale (CNS) e pianificazione avanzare una conduttura di terapeutica d'investigazione di RNAi nello sviluppo clinico. La terapeutica di RNAi ha il potenziale di impedire o invertire le malattie neurodegenerative causate dai geni dominante ereditati, quali in Alzheimer, Huntington, Parkinson e la sclerosi laterale amiotrofica (ALS), dove è limitato a nessun opzioni del trattamento. La società pianificazione completare la selezione del suo primo candidato SNC-mirato a dello sviluppo (DC) nel 2018 e poi pensa file la sua prima droga nuova d'investigazione (IND) o l'equivalente alla fine del 2019 /early 2020 di IND, con il potenziale per gli uno o più INDs all'anno da allora in poi. La conduttura emergente prevista di Alnylam di terapeutica d'investigazione SNC-diretta di RNAi è oltre all'avanzamento continuato della società dei siRNAs GalNAc-coniugati verso una vasta gamma di obiettivi fegato-espressi di malattia per la medicina genetica della società, la malattia di Cardiometabolic e le aree terapeutiche strategiche della malattia infettiva epatica (STArs).

“In questi ultimi 15 anni, Alnylam ha avanzato alla la consegna basata a coniugato di terapeutica d'investigazione di RNAi con le scoperte trasformarici multiple, aprente la strada per lo sviluppo di intera nuova classe di medicine innovarici. Ora abbiamo applicato i nostri apprendimenti, compreso gli avanzamenti supplementari di chimica, per permettere alla consegna dei siRNAs oltre il fegato allo SNC, in cui ci sono tantissime esigenze insoddisfatte ben adattate di terapeutica di RNAi. Mentre cominciamo ad avanzare la nostra conduttura dello SNC, gli sforzi iniziali sono concentrati sugli obiettivi geneticamente convalidati dello SNC, uso dei biomarcatori per proof of concept iniziale e le impostazioni di malattia con alto bisogno insoddisfatto e un percorso definibile ad approvazione regolatrice ed al paziente accedono a,„ ha detto Kevin Fitzgerald, il Ph.D., il vicepresidente senior, la ricerca a Alnylam. “Crediamo che la potenza, la durevolezza e la tollerabilità robuste di terapeutica fegato-mirata a di RNAi nella più vasta conduttura clinica di Alnylam collochino le forti fondamenta per lo sviluppo futuro di terapeutica SNC-mirata a d'investigazione di RNAi, dove pensiamo selezionare alla fine di quest'anno il nostro primo candidato dello sviluppo.„

Alnylam ha presentato i risultati iniziali dagli studi preclinici alle MAREE: Riunione annuale 2018 di terapeutica del peptide e dell'oligonucleotide che è tenuta 7-10 maggio a Boston, mA., come componente di una conversazione plenaria intitolata “consegnare sulla terapeutica di RNAi: Patisiran e di là.„ In uno studio preclinico del ratto, una singola iniezione intratecale di un coniugato novello del siRNA ha provocato la vasta distribuzione attraverso le regioni del midollo spinale e del cervello. Fare tacere robusto ed altamente durevole di una trascrizione del gene dell'obiettivo di malattia è stato veduto in tutte le regioni anatomiche chiave del cervello e del midollo spinale. La specificità dell'effetto facente tacere è stata confermata con un secondo coniugato del siRNA che mira ad una trascrizione indipendente del gene onnipresente espressa nello SNC. I coniugati novelli del siRNA utilizzano la piattaforma migliorata di chimica della stabilizzazione (ESC) di Alnylam con ulteriori modifiche per permettere alla vasta consegna dello SNC ed all'assorbimento efficiente in celle di un neurone.