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Alnylam consegue a entrega de conjugado novos dos siRNAs ao sistema nervoso central

Alnylam Fármacos, Inc. (Nasdaq: ALNY), a empresa principal da terapêutica de RNAi, anunciada hoje que a empresa conseguiu a entrega do RNA de interferência pequeno novo (siRNA) conjuga ao sistema nervoso central (CNS) e está planeando avançar um encanamento da terapêutica de investigação de RNAi na revelação clínica. A terapêutica de RNAi tem o potencial impedir ou inverter as doenças neurodegenerative causadas por genes dominante herdados, como em Alzheimer, Huntington, Parkinson, e esclerose de lateral amyotrophic (ALS), onde é limitado a nenhumas opções do tratamento. A empresa planeia terminar a selecção de seu primeiro candidato CNS-visado da revelação (DC) em 2018, e espera então arquivar depois disso sua primeira droga nova (IND) de investigação ou equivalente ao fim de 2019 /early 2020 do IND, com o potencial para uns ou vários INDs pelo ano. O encanamento emergente de planeamento de Alnylam da terapêutica de investigação CNS-dirigida de RNAi é além do que o avanço continuado da empresa de siRNAs GalNAc-conjugados para uma escala larga de alvos fígado-expressados da doença para a medicina genética da empresa, a doença de Cardiometabolic, e as áreas terapêuticas estratégicas hepáticas da doença infecciosa (STArs).

“Sobre os 15 anos passados, Alnylam avançou a entrega conjugado-baseada da terapêutica de investigação de RNAi com descobertas transformativos múltiplas, pavimentando a maneira para a revelação de uma classe nova inteira de medicinas inovativas. Nós temos aplicado agora nossas aprendizagens, incluindo avanços adicionais da química, para permitir a entrega dos siRNAs além do fígado ao CNS, onde há um grande número necessidades não satisfeitas boas - serido para a terapêutica de RNAi. Enquanto nós começamos a avançar nosso encanamento do CNS, os esforços iniciais estão centrados sobre os alvos genetically validados do CNS, uso dos biomarkers para o prova--conceito inicial, e os ajustes da doença com necessidade não satisfeita alta e um trajecto definível à aprovação reguladora e ao paciente alcançam,” disse Kevin Fitzgerald, Ph.D., vice-presidente superior, pesquisa em Alnylam. “Nós acreditamos que a potência, a durabilidade, e a tolerabilidade robustas da terapêutica fígado-visada de RNAi no encanamento clínico mais largo de Alnylam ajustam uma fundação forte para a revelação futura da terapêutica CNS-visada de investigação de RNAi, onde nós esperamos seleccionar no fim deste ano nosso primeiro candidato da revelação.”

Alnylam apresentou resultados iniciais dos estudos pré-clínicos nas MARÉS: Reunião anual da terapêutica 2018 do Oligonucleotide e do Peptide que está sendo guardarada os 7-10 de maio em Boston, miliampère., como parte de uma conversa plenária autorizada “fornecimento na terapêutica de RNAi: Patisiran e além.” Em um estudo pré-clínico do rato, uma única injecção intratecal de um conjugado novo do siRNA conduziu à distribuição larga através das regiões do cérebro e da medula espinal. O silêncio robusto e altamente durável de um transcrito do gene do alvo da doença foi considerado em todas as regiões anatômicas chaves do cérebro e da medula espinal. A especificidade do efeito de silêncio foi confirmada com um segundo conjugado do siRNA que visa um transcrito independente do gene expressado ubiquitously no CNS. Os conjugado novos do siRNA utilizam a plataforma aumentada da química da estabilização (ESC) de Alnylam com alterações mais adicionais para permitir a entrega larga do CNS e a tomada eficiente em pilhas neuronal.