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Alnylam logra el lanzamiento de las conjugaciones nuevas de los siRNAs al sistema nervioso central

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), la compañía de cabeza de la terapéutica de RNAi, anunciada hoy que la compañía ha logrado lanzamiento del pequeño ARN de interferencia nuevo (siRNA) conjuga al sistema nervioso central (CNS) y está proyectando avance una tubería de la terapéutica de investigación de RNAi en el revelado clínico. La terapéutica de RNAi tiene el potencial de prevenir o de invertir las enfermedades neurodegenerative causadas por los genes dominante heredados, por ejemplo en Alzheimer, Huntington, Parkinson, y la esclerosis lateral amiotrófica (ALS), donde se limita a ningunas opciones del tratamiento. La compañía proyecta terminar la selección de su primer candidato CNS-apuntado del revelado (DC) en 2018, y después prevee archivar su primera nueva droga de investigación (IND) o el equivalente a finales de 2019 /early 2020 del IND, con el potencial para uno o más INDs por año después de eso. La tubería emergente prevista de Alnylam de la terapéutica de investigación CNS-dirigida de RNAi está además del adelanto continuado de la compañía de siRNAs GalNAc-conjugados hacia una amplia gama de objetivos hígado-expresados de la enfermedad para el remedio genético de la compañía, la enfermedad de Cardiometabolic, y las áreas terapéuticas estratégicas hepáticas de la enfermedad infecciosa (STArs).

“Durante los últimos 15 años, Alnylam ha avance el lanzamiento conjugación-basado de la terapéutica de investigación de RNAi con descubrimientos transformativos múltiples, pavimentando la manera para el revelado de una nueva clase entera del remedio innovador. Ahora hemos aplicado nuestros aprendizajes, incluyendo avances adicionales de la química, para habilitar el lanzamiento de siRNAs más allá del hígado al CNS, donde hay un gran número de necesidades incumplidas bien adaptadas de la terapéutica de RNAi. Mientras que comenzamos a avance nuestra tubería del CNS, los esfuerzos iniciales se centran en los objetivos genético validados del CNS, uso de los biomarkers para el prueba-de-concepto inicial, y las fijaciones de la enfermedad con alta necesidad incumplida y un camino definible a la aprobación reglamentaria y al paciente llegan hasta,” dijo a Kevin Fitzgerald, Ph.D., vicepresidente, investigación en Alnylam. “Creemos que la potencia, la durabilidad, y la tolerabilidad robustas de la terapéutica hígado-apuntada de RNAi en la tubería clínica más amplia de Alnylam fijan un asiento fuerte para el revelado futuro de la terapéutica CNS-apuntada de investigación de RNAi, donde preveemos seleccionar a nuestro primer candidato del revelado a finales de este año.”

Alnylam presentó resultados iniciales de estudios preclínicos en las MAREAS: Reunión anual de la terapéutica 2018 del oligonucleótido y del péptido que es esperada el 7-10 de mayo en Boston, mA., como parte de una charla plenaria dada derecho “entrega en la terapéutica de RNAi: Patisiran y más allá.” En un estudio preclínico de la rata, una única inyección intratecal de una conjugación nueva del siRNA dio lugar a la distribución amplia a través de las regiones del cerebro y de la médula espinal. El imponer silencio robusto y altamente duradero de una transcripción del gen del objetivo de la enfermedad fue considerado en todas las regiones anatómicas dominantes del cerebro y de la médula espinal. La especificidad del efecto que imponía silencio fue confirmada con una segunda conjugación del siRNA que apuntaba una transcripción independiente del gen ubicuo expresada en el CNS. Las conjugaciones nuevas del siRNA utilizan la plataforma aumentada de la química de la estabilización (ESC) de Alnylam con otras modificaciones para habilitar lanzamiento amplio del CNS y la absorción eficiente en células neuronales.