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L'étude de la phase 2 du dexpramipexole dans des syndromes de hypéréosinophilique contacte ses points finaux Co-primaires

Le LLC de biosciences de Knopp a aujourd'hui annoncé la publication d'un état dans le sang de tourillon qu'une étude de la phase 2 de dexpramipexole dans des syndromes de hypéréosinophilique (HES) a contacté ses points finaux Co-primaires.

Une équipe des chercheurs aboutis par M. Amy Klion à l'institut national de l'allergie et des maladies infectieuses (NIAID), une partie des instituts de la santé nationaux (NIH), a entrepris l'étude préliminaire du dexpramipexole comme agent stéroïde-économiquement dans les sujets avec HES. On avait observé Dexpramipexole pour produire une réduction significative et visée d'éosinophiles périphériques de sang des tests cliniques plus tôt de sclérose latérale amyotrophique.

Les sujets avec HES sur le traitement glucocorticoïde étaient habilités à l'étude s'ils avaient besoin de la prednisone ou de l'équivalent du magnésium ≥10 pour le contrôle des sympt40mes et de l'éosinophilie. Avant la demande de règlement d'étude, les sujets ont subi une chandelle glucocorticoïde normalisée pour déterminer leur dose glucocorticoïde d'une façon minimum efficace (MED). Les sujets pour qui le MED avait été déterminé dans la dernière année ou avec un compte éosinophile ≥1000/µL au moment de l'adhérence étaient éligibles pour effectuer directement à la demande de règlement de dexpramipexole à la discrétion de l'investigateur principal. Après 12 semaines de la demande de règlement orale de dexpramipexole (mg 150 deux fois par jour) sur une dose glucocorticoïde stable, une chandelle glucocorticoïde a été essayée et le MED sur le dexpramipexole (MEDD) était déterminé.

L'essai a inscrit 10 sujets et a contacté les points finaux Co-primaires de : 1) pourcentage des sujets remarquant une réduction de ≥50% de MED et 2) réduction de condition glucocorticoïde parmi tous les sujets. Notamment, trois des quatre répondeurs contactant les réactions hématologiques complètes montrées par point final primaire (compte éosinophile de zéro ou de proche-zéro) et pouvaient discontinuer la prednisone complet. Ces sujets sont demeurés sans symptômes, sans éosinophile, et sans stéroïde pendant 13-32 mois tout en continuant la demande de règlement de dexpramipexole, comme signalé dans l'article.

Les chercheurs également rapportés ces trois de quatre répondeurs qui ont subi des biopsies ont eu la définition complète de l'éosinophilie en tissu affecté de peau ou de gastro-intestinal. Des réactions hématologiques retardées et partielles ont été également notées dans l'essai.

Dexpramipexole a été bien toléré, sans des événements défavorables aboutissant à doper l'interruption ou l'arrêt.

L'article conclu, « Bien-toléré et avec un programme de dosage pratique pour le traitement ambulatoire courant, le dexpramipexole montre la promesse grande comme traitement oral nouveau pour HES. »

Michael Bozik, M.D., Président et Directeur Général des biosciences de Knopp, a dit, « la publication de sang explique ce développement de la phase 3 de mérites de dexpramipexole dans HES, une maladie hématologique rare avec la morbidité significative et des options limitées de demande de règlement. Nous sommes reconnaissants pour notre collaboration avec le M. Klion et ses collègues de NIH, et nous attendons avec intérêt de commencer l'étude de la phase 3 dans le courant de l'année. »

HES constitue un groupe hétérogène des affections rares caractérisées par éosinophilie périphérique et dégâts liés à l'éosinophile d'organe terminal. L'essai de NIH a inscrit des sujets avec la forme de FIP1L1-PGDFRA-negative de la maladie, qui représente 85-90% de tout le HES. Bien que le traitement glucocorticoïde soit la demande de règlement principale pour des patients avec FIP1L1-PGDFRA-negative HES, beaucoup de patients développent des effets secondaires graves ou la résistance au fil du temps.

L'étude de la phase 2 a été entreprise en tant qu'élément d'une convention entre les biosciences de Knopp et le NIAID, expliquant la collaboration d'industrie-gouvernement dans le domaine du développement de médicament de maladie rare.

Source : http://knoppbio.com/