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Lo studio di fase 2 su dexpramipexole nelle sindromi hypereosinophilic incontra i sui punti finali coprimari

Il LLC di scienze biologiche di Knopp oggi ha annunciato la pubblicazione di un rapporto nel sangue del giornale che uno studio di fase 2 su dexpramipexole nelle sindromi hypereosinophilic (HES) ha incontrato i sui punti finali coprimari.

Un gruppo dei ricercatori piombo dal Dott. Amy Klion all'istituto nazionale dell'allergia e delle malattie infettive (NIAID), parte degli istituti della sanità nazionali (NIH), ha intrapreso lo studio del aperto contrassegno su dexpramipexole come agente steroide-con parsimonia negli oggetti con HES. Dexpramipexole era stato osservato per produrre una riduzione significativa e mirata a degli eosinofilo periferici di sangue dei test clinici più iniziali della sclerosi laterale amiotrofica.

Gli oggetti con HES su terapia con glucocorticoidi erano ammissibili per lo studio se richiedessero il prednisone o l'equivalente di mg ≥10 per controllo dei sintomi e dell'eosinofilia. Prima del trattamento di studio, gli oggetti hanno subito una conicità glucocorticoide standardizzata per determinare la loro come minimo efficace dose glucocorticoide (MED). Gli oggetti per cui il MED era stato determinato nell'anno scorso o con un conteggio ≥1000/µL dell'eosinofilo ai tempi dell'iscrizione erano ammissibili procedere direttamente al trattamento del dexpramipexole a discrezione del ricercatore principale. Dopo 12 settimane del trattamento orale del dexpramipexole (150 mg due volte al giorno) su una dose glucocorticoide stabile, una conicità glucocorticoide è stata tentata ed il MED su dexpramipexole (MEDD) era risoluto.

La prova ha iscritto 10 oggetti ed ha incontrato i punti finali coprimari di: 1) percentuale degli oggetti che avvertono un rapporto di riproduzione di ≥50% di MED e 2) riduzione del requisito glucocorticoide fra tutti gli oggetti. Considerevolmente, tre dei quattro radar-risponditore che incontrano le risposte ematologiche complete esibite punto finale primario (conteggio dell'eosinofilo di zero o di quasi--zero) e potevano interrompere il prednisone completamente. Questi oggetti sono rimanere senza sintomi, senza eosinofilo e senza steroide per 13-32 mesi mentre continuano il trattamento del dexpramipexole, come riportato nell'articolo.

I ricercatori egualmente hanno riferito che tre di quattro radar-risponditore che hanno subito le biopsie hanno avuti risoluzione completa dell'eosinofilia in interfaccia commovente o in tessuto gastrointestinale. Le risposte ematologiche in ritardo e parziali egualmente sono state notate nella prova.

Dexpramipexole è stato tollerato bene, senza gli eventi avversi che piombo per drogare l'interruzione o la sospensione.

L'articolo conclusivo, “Ben-tollerato e con un programma di dosaggio conveniente per il trattamento di paziente esterno sistematico, promessa di manifestazioni del dexpramipexole grande come terapia orale innovatrice per HES.„

Michael Bozik, M.D., presidente e direttore generale delle scienze biologiche di Knopp, ha detto, “la pubblicazione di sangue dimostra quello sviluppo di fase 3 di meriti del dexpramipexole in HES, una malattia ematologica rara con la morbosità significativa e le opzioni limitate del trattamento. Siamo riconoscenti per la nostra collaborazione con il Dott. Klion ed i suoi colleghi di NIH ed aspettiamo con impazienza di iniziare lo studio di fase 3 alla fine di quest'anno.„

HES comprende un gruppo eterogeneo i disordini rari caratterizzati dall'eosinofilia periferica e dal danno in relazione con eosinofilo dell'organo di estremità. La prova di NIH ha iscritto gli oggetti con il modulo di FIP1L1-PGDFRA-negative della malattia, che rappresenta 85-90% di tutto il HES. Sebbene la terapia con glucocorticoidi sia il trattamento prima linea per i pazienti con FIP1L1-PGDFRA-negative HES, molti pazienti sviluppano col passare del tempo gli effetti secondari o la resistenza seri.

Gli studi di fase 2 sono stati intrapresi come componente di un accordo fra le scienze biologiche di Knopp e NIAID, dimostranti la collaborazione di industria-governo nel campo dello sviluppo raro della droga di malattia.

Sorgente: http://knoppbio.com/