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O estudo da fase 2 do dexpramipexole em síndromes hypereosinophilic encontra seus valores-limite coprimários

O LLC das ciências biológicas de Knopp anunciou hoje a publicação de um relatório no sangue do jornal que um estudo da fase 2 do dexpramipexole em síndromes hypereosinophilic (HES) encontrou seus valores-limite coprimários.

Uma equipe dos investigador conduzidos pelo Dr. Amy Klion no instituto nacional da alergia e das doenças infecciosas (NIAID), parte dos institutos de saúde nacionais (NIH), empreendeu o estudo da aberto-etiqueta do dexpramipexole como um agente esteróide-frugalmente nos assuntos com HES. Dexpramipexole tinha sido observado para produzir uma redução significativa, visada de eosinophils periféricos do sangue em uns ensaios clínicos mais adiantados na esclerose de lateral amyotrophic.

Os assuntos com o HES na terapia glucocorticoid eram elegíveis para o estudo se exigiram a prednisona ou o equivalente do magnésio ≥10 para o controle dos sintomas e do eosinophilia. Antes do tratamento do estudo, os assuntos submeteram-se a um atarraxamento glucocorticoid estandardizado para determinar sua dose glucocorticoid mìnima eficaz (MED). Os assuntos para quem o MED tinha sido determinado dentro do ano passado ou com uma contagem ≥1000/µL do eosinophil na altura do registro eram elegíveis continuar directamente ao tratamento do dexpramipexole na discreção do investigador principal. Após 12 semanas do tratamento oral do dexpramipexole (magnésio 150 duas vezes por dia) em uma dose glucocorticoid estável, um atarraxamento glucocorticoid foi tentado e o MED no dexpramipexole (MEDD) era determinado.

A experimentação registrou 10 assuntos e encontrou os valores-limite coprimários de: 1) porcentagem dos assuntos que experimentam uma redução a ≥50% no MED e 2) redução da exigência glucocorticoid entre todos os assuntos. Notàvel, três dos quatro que respondes que encontram valor-limite preliminar as respostas hematológicas completas exibidas (contagem do eosinophil de zero ou de próximo-zero) e podiam interromper completamente a prednisona. Estes assuntos permaneceram sintoma-livres, eosinophil-livres, e esteróide-livres por 13-32 meses ao continuar o tratamento do dexpramipexole, como relatado no artigo.

Os investigador igualmente relataram que três de quatro que respondes que se submeteram a biópsias tiveram a definição completa do eosinophilia em pele afetada ou no tecido gastrintestinal. As respostas hematológicas atrasadas e parciais foram notadas igualmente na experimentação.

Dexpramipexole foi tolerado bem, sem os eventos adversos que conduzem para drogar a interrupção ou a descontinuação.

O artigo concluído, “Bem-tolerado e com uma programação de dose conveniente para o tratamento de paciente não hospitalizado rotineiro, o dexpramipexole mostra a grande promessa como uma terapia oral nova para HES.”

Michael Bozik, M.D., presidente e director geral de ciências biológicas de Knopp, disse, “a publicação do sangue demonstra essa revelação da fase 3 dos méritos do dexpramipexole em HES, uma doença hematológica rara com morbosidade significativa e opções limitadas do tratamento. Nós somos gratos para nossa colaboração com Dr. Klion e seus colegas de NIH, e nós olhamos para a frente a iniciar o estudo da fase 3 no fim deste ano.”

HES compreende um grupo heterogêneo das desordens raras caracterizadas pelo eosinophilia periférico e por dano eosinophil-relacionado do órgão de extremidade. A experimentação de NIH registrou assuntos com o formulário de FIP1L1-PGDFRA-negative da doença, que esclarece 85-90% de todo o HES. Embora a terapia glucocorticoid seja o tratamento de primeira linha para pacientes com FIP1L1-PGDFRA-negative HES, muitos pacientes desenvolvem efeitos secundários ou a resistência séria ao longo do tempo.

O estudo da fase 2 foi conduzido como parte de um acordo entre as ciências biológicas de Knopp e o NIAID, demonstrando a colaboração do indústria-governo no campo da revelação rara da droga da doença.

Source: http://knoppbio.com/