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El estudio de la fase 2 del dexpramipexole en síndromes hypereosinophilic resuelve sus puntos finales coprimarias

El LLC de las ciencia biológicas de Knopp anunció hoy la publicación de un parte en la sangre del gorrón que un estudio de la fase 2 del dexpramipexole en síndromes hypereosinophilic (HES) resolvió sus puntos finales coprimarias.

Las personas de los investigadores llevados por el Dr. Amy Klion en el instituto nacional de la alergia y de las enfermedades infecciosas (NIAID), parte de los institutos de la salud nacionales (NIH), emprendieron el estudio de la abierto-escritura de la etiqueta del dexpramipexole como agente esteroide-escasamente en temas con HES. Dexpramipexole había sido observado para producir una reducción importante, apuntada de los eosinófilos periféricos de la sangre en juicios clínicas anteriores en esclerosis lateral amiotrófica.

Los temas con HES en terapia glucocorticoide eran elegibles para el estudio si requirieron la prednisona o el equivalente del magnesio ≥10 para el mando de síntomas y de la eosinofília. Antes del tratamiento del estudio, los temas experimentaron una conicidad glucocorticoide estandardizada para determinar su dosis glucocorticoide como mínimo efectiva (MED). Los temas para quienes el MED había sido determinado dentro del último año o con una cuenta ≥1000/µL del eosinófilo a la hora del alistamiento eran elegibles proceder directamente al tratamiento del dexpramipexole a discreción del investigador principal. Después de 12 semanas del tratamiento oral del dexpramipexole (magnesio 150 dos veces al día) en una dosis glucocorticoide estable, una conicidad glucocorticoide tentativa y el MED en el dexpramipexole (MEDD) era resuelto.

La juicio alistó 10 temas y resolvió las puntos finales coprimarias de: 1) porcentaje de los temas que experimentan una reducción del ≥50% en el MED y 2) reducción del requisito glucocorticoide entre todos los temas. Notablemente, tres de los cuatro respondedores que resolvían las reacciones hematológicas completas exhibidas punto final primaria (cuenta del eosinófilo de cero o de cercano-cero) y podían interrumpir la prednisona totalmente. Estos temas han seguido siendo sin síntoma, eosinófilo-libres, y esteroide-libres por 13-32 meses mientras que continúan el tratamiento del dexpramipexole, como se explica en el artículo.

Los investigadores también denunciaron que tres de cuatro respondedores que experimentaron biopsias tenían resolución completa de la eosinofília en piel afectada o tejido gastrointestinal. Las reacciones hematológicas demoradas y parciales también fueron observadas en la juicio.

Dexpramipexole fue tolerado bien, sin las acciones adversas que llevaban para drogar la interrupción o la discontinuación.

El artículo concluido, “Bien-tolerado y con un horario de dosificación conveniente para el tratamiento ambulatorio rutinario, el dexpramipexole muestra gran promesa como terapia oral nueva para HES.”

Michael Bozik, M.D., Presidente y Director General de las ciencia biológicas de Knopp, dijo, “la publicación de la sangre demuestra ese revelado de la fase 3 de los méritos del dexpramipexole en HES, una enfermedad hematológica rara con morbosidad importante y opciones limitadas del tratamiento. Somos agradecidos para nuestra colaboración con el Dr. Klion y sus colegas de NIH, y observamos adelante a iniciar el estudio de la fase 3 a finales de este año.”

HES comprende a un grupo heterogéneo de los desordenes raros caracterizados por eosinofília periférica y daño eosinófilo-relacionado del órgano de extremo. La juicio de NIH alistó temas con la forma de FIP1L1-PGDFRA-negative de la enfermedad, que explica 85-90% de todo el HES. Aunque la terapia glucocorticoide sea el tratamiento de primera línea para los pacientes con FIP1L1-PGDFRA-negative HES, muchos pacientes desarrollan efectos secundarios o resistencia serios en un cierto plazo.

El estudio de la fase 2 conducto como parte de un acuerdo entre las ciencia biológicas de Knopp y NIAID, demostrando la colaboración del industria-gobierno en el campo del revelado raro de la droga de la enfermedad.

Fuente: http://knoppbio.com/