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Rocket Pharma partners avec l'Université de Stanford recherche pour avancer de fa et de PKD thérapie génique

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (« Rocket »), une principale compagnie basée aux États-Unis de thérapie génique de multi-plateforme, et l'École de Médecine d'Université de Stanford a aujourd'hui annoncé une collaboration stratégique pour supporter l'avancement de la recherche (FA) de thérapie génique de déficit de kinase d'anémie de Fanconi (PKD) et de pyruvate. Le programme basé sur vecteur (LVV) lentiviral de la thérapie génique de Rocket pour le fa est actuel dans les tests cliniques avec les associés scolaires aux États-Unis et l'Europe. Le programme basé sur LVV de thérapie génique pour PKD est actuel dans le développement préclinique en Europe.

En vertu de la convention, Stanford servira de centre de recherche de test clinique de fil aux Etats-Unis pour un essai prochain planification de registrational pour le fa, et serait également le site de fil pour des tests cliniques de PKD. Maria Grazia Roncarolo, M.D., directeur du centre de Stanford pour le médicament définitif et curatif et codirecteur de l'institut de l'école pour la biologie de cellule souche et le médicament régénérateur, aboutira l'effort de l'école. Le centre est une initiative commune de l'École de Médecine, de la santé de Stanford et de la santé enfantile de Stanford et est concentré sur le banc au développement de chevet des traitements de cellules et basés sur gène novateurs.

Gaurav Shah, M.D., Président Directeur Général et président de Rocket, commentés, « Rocket est enchanté pour augmenter l'extension de notre programme de thérapie génique aux États-Unis et pour se préparer à notre essai de registrational. Nous sommes commis à développer des programmes de fa et de PKD en collaboration avec les centres et les pionniers en suspens de thérapie génique dans le domaine. Cette collaboration avec le centre de Stanford pour le médicament définitif et curatif est une opération critique dans notre stratégie générale des relations de construction avec des experts en matière de thérapie génique, avec les chercheurs qui ont consacré leurs carrières à améliorer les soins des patients affligés avec ces troubles, et au sein des communautés plus grandes de fa et de PKD. »

« Ce projet évaluera également l'introduction des régimes de révision pour le fa et le PKD, où nous espérons développer des approches classe meilleure de thérapie génique pour les deux indications cliniques. Le modèle et la préparation de réglementation pour notre essai de registrational pour le fa est actuel et nous restons sur la piste pour avancer ce programme à une étude d'inscription en 2019. Notre programme de PKD continue à avancer dans des études précliniques avec un dossier d'investigation de produit pharmaceutique (IMPD) prévu pour être limé début 2019, » M. prolongé Shah.

Source : http://www.rocketpharma.com/