Attenzione: questa pagina è una traduzione automatica di questa pagina originariamente in lingua inglese. Si prega di notare in quanto le traduzioni sono generate da macchine, non tutte le traduzioni saranno perfetti. Questo sito web e le sue pagine web sono destinati ad essere letto in inglese. Ogni traduzione del sito e le sue pagine web possono essere imprecise e inesatte, in tutto o in parte. Questa traduzione è fornita per comodità.

Il Pharma di Rocket partners con la Stanford University per avanzare la ricerca di terapia genica di PKD e di FA

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (“Rocket„), una società basato negli Stati Uniti principale di terapia genica della multi-piattaforma e la scuola di medicina di Stanford University oggi ha annunciato una collaborazione strategica per supportare l'avanzamento dell'anemia di Fanconi (FA) e della ricerca di terapia genica (PKD) di carenza del piruvato chinasi. A programma basato a vettore (LVV) lentiviral della terapia genica di Rocket per il FA è corrente nei test clinici con i partner accademici negli Stati Uniti e l'Europa. Al il programma basato LVV di terapia genica per PKD è corrente nello sviluppo preclinico in Europa.

Ai sensi dell'accordo, Stanford servirà da centro di ricerca di test clinico del cavo negli Stati Uniti per una prova imminente prevista di registrational per il FA ed egualmente sarebbe il sito del cavo per i test clinici di PKD. Maria Grazia Roncarolo, M.D., Direttore del centro di Stanford per medicina definitiva e curativa e co-direttore dell'istituto del banco per biologia di cellula staminale e medicina a ricupero, piombo lo sforzo del banco. Il centro è un'iniziativa unita della scuola di medicina, della sanità di Stanford e della salubrità dei bambini di Stanford ed è messo a fuoco sul banco allo sviluppo del lato del letto alle delle terapie basate a gene innovarici e delle cellule.

Lo scià di Gaurav, M.D., il direttore generale e Presidente di Rocket, hanno commentato, “Rocket è deliziato per ampliare lo sbraccio del nostro programma di terapia genica negli Stati Uniti e per preparare per la nostra prova di registrational. Siamo commessi a sviluppare i programmi di PKD e di FA in collaborazione con i centri ed i pionieri eccezionali di terapia genica nel campo. Questa collaborazione con il centro di Stanford per medicina definitiva e curativa è una tappa critica all'interno della nostra strategia globale delle relazioni dell'edilizia con gli esperti in terapia genica, con i ricercatori che hanno dedicato le loro carriere a migliorare la cura dei pazienti afflitti con questi disordini ed all'interno di più vaste comunità di PKD e di FA.„

“Questo progetto egualmente valuterà l'introduzione dei regimi di condizionamento per sia il FA che PKD, dove speriamo di sviluppare gli approcci classi miglirice di terapia genica per entrambe le indicazioni cliniche. La progettazione ed il preparato regolatori per la nostra prova di registrational per il FA è in corso e rimaniamo sul cingolo avanzare questo programma ad uno studio di registrazione nel 2019. Il nostro programma di PKD continua ad avanzare negli studi preclinici con un dossier d'investigazione del prodotto medicinale (IMPD) preveduto per essere file all'inizio del 2019,„ il Dott. continuato Shah.

Sorgente: http://www.rocketpharma.com/