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Rocket Pharma partners com Universidade de Stanford para avançar pesquisa da terapia genética do FÁ e do PKD

Rocket Fármacos, Inc. (“Rocket”), uma empresa estabelecida nos Estados Unidos principal da terapia genética da multi-plataforma, e a Faculdade de Medicina da Universidade de Stanford anunciou hoje uma colaboração estratégica para apoiar o avanço da anemia de Fanconi (FA) e da pesquisa da terapia genética da deficiência (PKD) da quinase do piruvato. O programa vector-baseado (LVV) lentiviral da terapia genética de Rocket para o FÁ está actualmente nos ensaios clínicos com os sócios académicos nos E.U. e na Europa. O programa LVV-baseado da terapia genética para PKD está actualmente na revelação pré-clínica em Europa.

Sob as condições do contrato, Stanford servirá como um centro de pesquisa do ensaio clínico do chumbo nos Estados Unidos para uma próximo experimentação de planeamento do registrational para o FÁ, e igualmente seria o local do chumbo para ensaios clínicos de PKD. Maria Grazia Roncarolo, M.D., director do centro de Stanford para a medicina definitiva e curativa e co-director do instituto da escola para a biologia de célula estaminal e a medicina regenerativa, conduzirá o esforço da escola. O centro é uma iniciativa comum da Faculdade de Medicina, dos cuidados médicos de Stanford e da saúde de crianças de Stanford e é focalizado no banco à revelação da cabeceira de terapias inovativas da pilha e gene-baseado.

O xá de Gaurav, M.D., o director geral e o presidente de Rocket, comentaram, “Rocket é deleitado expandir o alcance de nosso programa da terapia genética nos E.U. e preparar-se para nossa experimentação do registrational. Nós somos comprometidos aos programas tornando-se do FÁ e do PKD em colaboração com centros e pioneiros proeminentes da terapia genética no campo. Esta colaboração com o centro de Stanford para a medicina definitiva e curativa é um passo crítico dentro de nossa estratégia total de relacionamentos da construção com peritos da terapia genética, com investigador que dedicaram suas carreiras a melhorar o cuidado dos pacientes afligidos com estas desordens, e dentro das comunidades mais largas do FÁ e do PKD.”

“Este projecto igualmente avaliará a introdução de regimes de acondicionamento para o FÁ e o PKD, onde nós esperamos desenvolver aproximações da terapia genética da melhor-em-classe para ambas as indicações clínicas. O projecto e a preparação reguladores para nossa experimentação do registrational para o FÁ são em curso e nós permanecemos na trilha avançar este programa a um estudo do registo em 2019. Nosso programa de PKD continua a avançar em estudos pré-clínicos com uma documentação de investigação do produto medicinal (IMPD) esperada ser arquivado ao princípio de 2019,” Dr. continuado Xá.

Source: http://www.rocketpharma.com/