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Rocket Pharma partners con la Universidad de Stanford para avance investigación de la terapia génica del FA y de PKD

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (“Rocket”), compañía establecida en los Estados Unidos de cabeza de la terapia génica de la multi-plataforma, y la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford anunció hoy una colaboración estratégica para soportar el adelanto de la anemia de Fanconi (FA) y de la investigación de la terapia génica de la deficiencia (PKD) de la cinasa del piruvato. El programa vector-basado (LVV) lentiviral de la terapia génica de Rocket para el FA está actualmente en juicios clínicas con los socios académicos en los E.E.U.U. y la Europa. El programa LVV-basado de la terapia génica para PKD está actualmente en el revelado preclínico en Europa.

De conformidad con el acuerdo, Stanford servirá como centro de investigación de la juicio clínica del guía en los Estados Unidos para una juicio próxima prevista del registrational para el FA, y también sería el sitio del guía para las juicios clínicas de PKD. Maria Gracia Roncarolo, M.D., director del centro de Stanford para el remedio definitivo y curativo y codirector del instituto de la escuela para la biología de célula madre y el remedio regenerador, llevará el esfuerzo de la escuela. El centro es una iniciativa común de la Facultad de Medicina, de la atención sanitaria de Stanford y de la salud de niños de Stanford y se centra en banco de trabajo al revelado de la cabecera de las terapias innovadoras de la célula y gen-basado.

El Sah de Gaurav, M.D., el director general y el presidente de Rocket, comentaron, encantan a “Rocket para desplegar el alcance de nuestro programa de la terapia génica en los E.E.U.U. y para prepararse para nuestra juicio del registrational. Estamos comprometidos a desarrollar programas del FA y de PKD en colaboración con centros y pioneros excepcionales de la terapia génica en el campo. Esta colaboración con el centro de Stanford para el remedio definitivo y curativo es un paso crítico dentro de nuestra estrategia total de los lazos del edificio con los expertos de la terapia génica, con los investigadores que han dedicado sus carreras a perfeccionar el cuidado de los pacientes afligidos con estos desordenes, y dentro de las comunidades más amplias del FA y de PKD.”

“Este proyecto también evaluará la introducción de regímenes de condicionamiento para el FA y PKD, donde esperamos desarrollar las aproximaciones de la terapia génica de la mejor-en-clase para ambas indicaciones clínicas. El diseño y la preparación reguladores para nuestra juicio del registrational para el FA está en curso y permanecemos en carril avance este programa a un estudio de la inscripción en 2019. Nuestro programa de PKD continúa avance en estudios preclínicos con un expediente de investigación del producto medicinal (IMPD) preveído para ser archivado a principios de 2019, el” Dr. continuado Shah.

Fuente: http://www.rocketpharma.com/