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La vecchia droga offre la nuova speranza per il trattamento del MND

Uno studio internazionale piombo dai biochimici all'università di Liverpool ha indicato che la droga molecola ebselen può correggere molte delle caratteristiche tossiche di una proteina che causa alcuni casi della malattia ereditaria del neurone di motore (MND).

Il MND è una malattia incurabile e progressiva che attacca i nervi che gestiscono il movimento in modo dai muscoli più non funzionano. Le influenze del MND circa 5000 persone nel Regno Unito in qualsiasi momento e le opzioni attuali del trattamento hanno soltanto un effetto modesto nel miglioramento della qualità di vita del paziente.

Il MND ereditato è un modulo raro della malattia (5-10% dei casi totali) quelle esecuzioni in famiglie. Intorno 20% delle casse ereditarie del MND sono causati dalle mutazioni in un gene che codifica per una proteina chiamata SOD1. Quando il gene SOD1 è mutato, il processo di montaggio della proteina funziona male ed i punti sono persi. Ciò fa la proteina SOD1 il piombo instabile alla formazione di proteina “si agglutina strutturalmente che„ nei neuroni di motore, inducente li a morire.

In un documento pubblicato nelle comunicazioni della natura, gli scienziati dalle università di Liverpool (Regno Unito), Firenze (Italia) e Wollongong (Australia) hanno usato le tecnologie RMN avanzate della cristallografia, di spettrometria di massa e della in-cella per cercare una molecola della droga in grado di “correggere„ la catena di montaggio SOD1.

Hanno trovato che ebselen, una droga che è stata scoperta negli anni 80 ed è stata studiata come trattamento potenziale per vari disordini del sistema nervoso, possono efficacemente riparare parecchi punti importanti nel processo di montaggio SOD1 compreso l'profilatura, la dimerizzazione e l'associazione dello zinco.

Il Dott. Gareth Wright, un ricercatore del MND all'università di Liverpool, ha detto: “Questa scoperta ha il potenziale di impedire la capitalizzazione di SOD1 nei grandi cumuli che vediamo all'interno dei motoneuroni delle persone effettuate. Se possiamo fermare quello, potremmo potere fermare i neuroni che moriamo.„

Il professor Samar Hasnain, un biologo strutturale all'università di Liverpool, aggiunta: “Il punto seguente è di provare ebselen nelle impostazioni che somigliano più esattamente alle celle di un neurone umane e che la ottimizzano in moda da poterlo diventare utile come droga per la malattia del motoneurone.„

Il lavoro ha ricevuto il finanziamento dall'associazione di malattia del neurone di motore.

Commentando lo studio, il Dott. Brian Dickie, lo sviluppo del direttore di ricerca all'associazione di malattia del neurone di motore, ha detto: “Un nesso causale fra il gene SOD1 ed i determinati moduli della malattia ereditaria del motoneurone è stato stabilito un quarto di secolo fa. È molto incoraggiante vedere le nuove strategie terapeutiche cominciare emergere dai considerevoli avanzamenti nella conoscenza scientifica che hanno accaduto negli ultimi anni.„

Sorgente: https://news.liverpool.ac.uk/2018/05/16/old-drug-provides-promising-new-treatment-avenue-for-mnd-research/